日前，Vertex Pharmaceuticals宣布將增強其基因編輯能力，以開(kāi)發(fā)針對杜氏肌營(yíng)養不良（DMD）與1型肌強直性營(yíng)養不良（DM1）的新型療法。為此，它與CRISPR Therapeutics拓展了現有的研發(fā)合作，并將收購Exonics Therapeutics。
在與CRISPR Therapeutics的合作上，Vertex將支付1.75億美元的先期付款，獲得其CRISPR/Cas9技術(shù)、新型核酸內切酶、向導RNA、以及AAV載體的獨家權益，開(kāi)發(fā)治療DMD與DM1的基因編輯療法?；诤罄m的研發(fā)和監管里程碑，CRISPR Therapeutics還有望獲得10億美元的里程碑付款。
此外，Vertex也與Exonics達成收購協(xié)議。目前，Exonics在DMD和其他疾病的治療上有著(zhù)專(zhuān)有的技術(shù)與知識產(chǎn)權。在收購后，其DMD臨床前動(dòng)物模型將助力Vertex進(jìn)行新型療法的開(kāi)發(fā)。預計這一收購將在今年第三季度完成。據估計，這一收購金額約為10億美元，包括2.45億美元的先期付款。
“通過(guò)與CRISPR拓展合作，并收購Exonics，我們將所需的知識產(chǎn)權、技術(shù)、以及科學(xué)專(zhuān)精帶到一塊，開(kāi)發(fā)治療DMD和DM1的領(lǐng)先基因編輯平臺。我們的戰略是投資科學(xué)創(chuàng )新，為罹患嚴重疾病的患者帶來(lái)革命性的療法，這些合作符合我們的戰略，”Vertex的總裁兼首席執行官Jeffrey Leiden博士說(shuō)道：“我們將繼續打造小分子和核酸技術(shù)的工具箱，驅動(dòng)科學(xué)創(chuàng )新，為更多疾病帶來(lái)革命性療法。”
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