近日，致力于為罕見(jiàn)病患者開(kāi)發(fā)創(chuàng )新性療法的生物醫藥公司Enzyvant Sciences宣布，FDA接受了其在研療法RVT-802的生物制劑許可申請（BLA），同時(shí)還授予它優(yōu)先審評資格。RVT-802是一種新型的基于組織的再生療法，旨在治療小兒先天性無(wú)胸腺癥。預計這一申請將在2019年12月得到批復。
在美國，每年約有20名先天性無(wú)胸腺癥患兒出生。因為出生時(shí)即沒(méi)有胸腺，從而無(wú)法產(chǎn)生抵御感染以及調節免疫系統所必需的正常功能的T細胞，進(jìn)而導致嚴重的免疫缺陷。先天性無(wú)胸腺癥與完全DiGeorge異常（cDGA），CHARGE綜合癥和FOXN1缺乏相關(guān)。由于易發(fā)生感染，患兒通常于2歲前死亡。目前，FDA尚無(wú)針對該病的獲批療法。
RVT-802設計為一次性治療免疫缺陷的再生療法，旨在于無(wú)胸腺情況下，復制在健康和功能正常的免疫系統中發(fā)生的“T細胞起始于骨髓干細胞，再轉到胸腺中發(fā)育完全”的這一過(guò)程。來(lái)自嬰兒胸腺組織的RVT-802經(jīng)處理和培養后，被植入患兒的四頭肌?；純汗撬韪杉毎w移至植入的組織產(chǎn)品處，被訓練成具有免疫活性的新生T細胞。隨著(zhù)T細胞生成能力的恢復，可以進(jìn)一步恢復免疫系統的功能，以及恢復身體對抗感染的能力。
RVT-802療法是基于杜克大學(xué)（Duke University）的Mary Louise Markert教授的研究成果。這些研究結果被發(fā)表在《新英格蘭醫學(xué)雜志》，以及許多其它同行審評的科學(xué)期刊和臨床出版物上。2016年，Enzyvant與杜克大學(xué)簽訂了開(kāi)發(fā)RVT-802的獨家全球許可協(xié)議。RVT-802曾被FDA授予突破性療法認定，再生醫學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認定，罕見(jiàn)兒科疾病認定和孤兒藥資格。
RVT-802的BLA申請基于證明其長(cháng)期有效性的臨床試驗數據。共有93名患兒接受了RVT-802，其中85名患兒符合納入功效分析的標準。接受治療后的第一年和第二年的Kaplan-Meier估計生存率分別為76%（66%-84%）和75%（66%-83%）。對于在治療后存活超過(guò)12個(gè)月的患兒，他們的10年預計存活率為93%。
Enzyvant首席執行官Rachelle Jacques先生說(shuō)：“Enzyvant很自豪能推進(jìn)RVT-802這一大膽，革命性的再生療法。挽救先天性無(wú)胸腺癥嬰幼患兒生命的緊迫感，讓我們與杜克大學(xué)建立了合作伙伴關(guān)系，并繼續激勵我們以專(zhuān)注的態(tài)度快速地邁向未來(lái)的獲批。RVT-802作為一次性療法的長(cháng)期數據，強化了其潛在挽救和持續保護生命的價(jià)值。”
參考資料：
[1] Enzyvant Announces FDA Acceptance of Biologics License Application (BLA) and Priority Review Status for RVT-802, a Novel Investigational Tissue-Based Regenerative Therapy for Pediatric Congenital Athymia. Retrieved June，5, 2019, from https://www.biospace.com/article/releases/enzyvant-announces-fda-acceptance-of-biologics-license-application-bla-and-priority-review-status-for-rvt-802-a-novel-investigational-tissue-based-regenerative-therapy-for-pediatric-congenital-athymia/
[2] 速遞 | 兒童遺傳病創(chuàng )新療法獲FDA突破性療法認定. Retrieved June，5, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/duiO_UZzd9wKt05Sq5-YbQ
[3] 速遞 | 罕見(jiàn)病突破性療法遞交滾動(dòng)上市申請，有望年底完成. Retrieved June，5, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/qIebJYFc_GJh73WUz4GWIA
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