近日，歐盟有條件批準了藍鳥(niǎo)生物技術(shù)的β地中海貧血細胞療法Zynteglo（通用名：表達βA-T87Q 基因球蛋白自體CD34+ 細胞療法，曾用名LentiGlobin BB305）用于12歲以上無(wú)β0/β0基因型、無(wú)異體干細胞移植供體的輸血依賴(lài)型地中海貧血治療。Zynteglo是患者自體干細胞經(jīng)體外基因處理引入一個(gè)拷貝的βA-T87Q球蛋白基因，這個(gè)審批決定是根據一二期臨床試驗HGB-204、HGB-205和三期試驗HGB-207、HGB-212的部分結果。這些試驗雖然人數較少（總共約30個(gè)患者）、但80%左右患者用藥后不再需要輸血。這是個(gè)有條件批準，兩個(gè)三期臨床正在進(jìn)行中。
藥源解析
地中海貧血是一種嚴重遺傳疾病，全球大約有30萬(wàn)患者?；颊咧饕植荚诘刂泻５貐^、故得名，但美國和歐洲也有15000患者。這個(gè)疾病是因為beta球蛋白基因變異造成，現在主要靠干細胞移植。但只有不到25%的患者能找到匹配骨髓，通常是兄弟姐妹，否則得終生輸血。這一是不方便，另外長(cháng)期輸血會(huì )導致鐵蓄積造成主要器官損傷。藍鳥(niǎo)也在開(kāi)發(fā)另一種叫做鐮刀狀細胞貧血的基因療法，已有數據也不錯、預計2022年上市。這兩種貧血據說(shuō)都在對抗瘧疾感染有一定保護作用，這在沒(méi)有抗瘧藥的時(shí)代是個(gè)生存優(yōu)勢、所以該人群得以擴大。據估計現在全世界鐮刀貧血來(lái)自6000年前的一位非洲祖先，所以是選擇壓力下累積起來(lái)的人群。這些嚴重疾病在史前還得算生存優(yōu)勢也從一個(gè)側面反映現代科學(xué)對人類(lèi)生存狀況翻天覆地的改變。
這個(gè)療法因為是體外基因處理所以與剛剛批準的體內SMA基因療法Zolgensma有所不同，技術(shù)上更接近腫瘤治療的CAR-T療法。但與CAR-T不同Zynteglo不是去砍砍殺殺，而是去修復一個(gè)殘次蛋白。價(jià)格上Zynteglo可能也與CAR-T療法更接近，但可能會(huì )采取Zolgensma的分期付款支付形式。雖然地中海貧血沒(méi)有兒童ALL、SMA那么致命，但Zynteglo據估計整個(gè)療法售價(jià)將在100-150萬(wàn)美元、平均每年30萬(wàn)美元左右。
現在大眾常見(jiàn)病新藥發(fā)現的一個(gè)主要瓶頸是靶點(diǎn)的發(fā)現與確證，因為要找出人體這個(gè)復雜機器運轉不正常時(shí)哪個(gè)環(huán)節出了問(wèn)題是個(gè)高難度技術(shù)問(wèn)題。但多數罕見(jiàn)遺傳疾病由單個(gè)基因變異造成、發(fā)病是因為某個(gè)具體零件有瑕疵，所以靶點(diǎn)不是這類(lèi)疾病藥物發(fā)現的瓶頸、技術(shù)難點(diǎn)在于如何修復這些殘次零件。對于激活變異傳統藥物可以抑制該蛋白活性，但對于多數失活變異則要依靠更高新科技?；虔煼ê蚏NA療法如ASO可以直接或間接引入缺失基因活性，令這些功能缺失型罕見(jiàn)病也可以得到有效控制?；虔煼ㄟ€有一針給藥終生受益的優(yōu)勢，所以是現在很多大藥廠(chǎng)都已經(jīng)開(kāi)始布局的重要新技術(shù)。雖然已經(jīng)上市的基因療法市場(chǎng)表現欠佳，但是Zolgensma可能會(huì )成為一個(gè)轉折點(diǎn)、令基因療法逐漸成為一個(gè)可持續的商業(yè)模式，Zynteglo也可能成為重磅藥物。
這些顛覆性療法的價(jià)格也與傳統藥物相差很大，每年30萬(wàn)美元已經(jīng)司空見(jiàn)慣。因為現在可及疾病都患者很少，所以這樣高定價(jià)是吸引投資者參與的必要動(dòng)力。但是隨著(zhù)技術(shù)的發(fā)展基因和RNA療法可及疾病迅速擴大，即使從收益角度看合理的定價(jià)也會(huì )令支付系統面臨巨大壓力。這雖然是個(gè)比無(wú)藥可用更好的難題，但畢竟也是一個(gè)難題。共產(chǎn)主義實(shí)現之前社會(huì )資源的分配不僅僅是制藥業(yè)的事情。
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