近日，美國FDA批準諾華的脊髓性肌萎縮（SMA）基因療法Zolgensma上市，為SMA患者和家屬帶來(lái)了曙光，但其以210萬(wàn)美元一針的定價(jià)再次刷新了藥價(jià)記錄，成為史上最昂貴的藥。

       罕見(jiàn)病新藥市場(chǎng)小眾，但對需要的患者而言又彌足珍貴，用高昂的定價(jià)收回研發(fā)投入似乎也在情理之中。有觀(guān)察人士評論認為可以有兩種角度看待Zolgensma這樣的新藥：“這是一個(gè)驚人的療法，只有少數孩子需要它，所以這一兩百萬(wàn)根本不值得一提，或者，我們面臨著(zhù)一個(gè)局面，生物制藥業(yè)已經(jīng)完全轉向了罕見(jiàn)病，因為這個(gè)市場(chǎng)似乎可以容忍任何價(jià)格，而FDA只要求特別少的數據。”[1]

       恰逢此時(shí)，在剛剛結束的第72屆世界衛生大會(huì )上，各國代表經(jīng)過(guò)幾天焦灼的談判，終于通過(guò)了題為“促進(jìn)藥品、**和其他健康產(chǎn)品市場(chǎng)透明化”的決議，把藥品、**等健康產(chǎn)品的市場(chǎng)透明化問(wèn)題上升政府間討論的層面。這一決議呼吁各國加強對公眾共享有關(guān)政府和其他買(mǎi)家購買(mǎi)醫療產(chǎn)品實(shí)際價(jià)格信息，提高藥品專(zhuān)利、臨床試驗結果以及從實(shí)驗室到病患整個(gè)價(jià)值鏈其他定價(jià)決定因素的透明度，還要求WHO秘書(shū)處支持實(shí)現透明化的工作，并監測透明化對健康產(chǎn)品的可負擔性和可獲得性的影響，包括對差別定價(jià)的影響。

       世界衛生大會(huì )通過(guò)這一決議的目的是為了幫助成員國在采購醫藥健康產(chǎn)品時(shí)明智決策，通過(guò)談判獲得可負擔的價(jià)格，最終擴大人口獲得保健產(chǎn)品的機會(huì )[2]。這個(gè)決議是各國政府及其公共健康系統在藥品定價(jià)領(lǐng)域一個(gè)里程碑文件。

       藥品市場(chǎng)透明化提案

       目前，全球很多國家（包括歐美發(fā)達國家）都面臨著(zhù)"藥品價(jià)格過(guò)高、病人買(mǎi)不起藥、政府財政也無(wú)力負擔"的問(wèn)題。行業(yè)和公眾都默認一個(gè)前提：制藥業(yè)是一個(gè)高技術(shù)風(fēng)險、高投資門(mén)檻的行業(yè)，但成功率低，監管又嚴格，需要用藥品上市銷(xiāo)售后利潤來(lái)收回研發(fā)階段的巨大投入，包括研發(fā)失敗的成本，并且創(chuàng )造技術(shù)創(chuàng )新的資金來(lái)源，否則醫藥技術(shù)創(chuàng )新無(wú)以為繼。

       不過(guò)，研發(fā)成本的構成和計算方法論以及藥品整個(gè)價(jià)值鏈上影響定價(jià)的其他因素其實(shí)并不完全清楚或透明，因此也無(wú)法判斷某個(gè)產(chǎn)品的高昂定價(jià)是否真的合理。而且，各國的公共資金對一些醫藥產(chǎn)品的前期研發(fā)以補貼或獎勵等形式都有所投入，藥品定價(jià)過(guò)高也限制甚至阻礙了納稅人享受前期研發(fā)投入帶來(lái)的技術(shù)成果。

       對國家而言，藥品市場(chǎng)的透明化有助于政府了解真實(shí)的研發(fā)成本及定價(jià)機制，政府在藥品采購或價(jià)格談判中不至于過(guò)分被動(dòng)，當然，藥品市場(chǎng)透明化最終也是讓患者可以負擔得起治病救命的藥品。

       意大利是這項動(dòng)議的發(fā)起國。意大利在今年2月初致信世衛組織總干事，提議在第72屆世界衛生大會(huì )議程的“解決藥品和**的全球短缺和可及性”這一事項下討論“提高藥品、**和其他健康有關(guān)技術(shù)的市場(chǎng)透明化”問(wèn)題，并隨信附上了一份決議草案。之后這個(gè)決議草案得到其他10個(gè)國家（希臘、埃及、馬來(lái)西亞、葡萄牙、塞爾維亞、斯洛文尼亞等）的支持和聯(lián)署，于5月20日向世界衛生大會(huì )提交。意大利的決議草案希望世衛組織各成員國：

       采取措施促進(jìn)藥品和**市場(chǎng)的透明化；

       與其他成員國合作制定有關(guān)臨床試驗信息以及藥物和**研發(fā)成本透明化的標準；

       要求對以下幾方面的信息進(jìn)行年度報告，以此作為藥物和**注冊的一個(gè)條件：

       --銷(xiāo)售收入、價(jià)格和銷(xiāo)量

       --營(yíng)銷(xiāo)支出

       --研發(fā)費用，包括每項臨床試驗的登記和費用

       --與產(chǎn)品有關(guān)的贈款、稅收抵免或其他公共部門(mén)補貼和獎勵。

       決議草案得到了一些國家的支持，但美國、英國、德國、瑞士、丹麥等國對此持強硬的反對立場(chǎng)。支持提案的國家多為中低收入國家，政府都面臨著(zhù)如何利用有限的公共財政資源解決藥品可及性問(wèn)題，而反對的國家即便同樣面臨著(zhù)藥價(jià)過(guò)高、可及性有限的挑戰，但多擁有比較發(fā)達的制藥產(chǎn)業(yè)（以至于有國家的參會(huì )代表質(zhì)疑這些反對提案的國家政府究竟是代表產(chǎn)業(yè)還是代表人民）。

       對藥品市場(chǎng)透明化決議的評價(jià)

       經(jīng)過(guò)支持派和反對派連續多日意見(jiàn)對峙以及在磋商中尋求妥協(xié)，決議終于得以通過(guò)。就決議內容看，明顯比意大利等國希望為制藥業(yè)創(chuàng )設義務(wù)，要求其披露與藥品定價(jià)有關(guān)的各類(lèi)信息的最初愿景弱化了很多，但這并不影響這個(gè)決議開(kāi)啟藥品市場(chǎng)透明化討論的里程碑意義。

       透明化決議的成果是，各國達成協(xié)議“應當采取適當措施公開(kāi)分享凈價(jià)信息”。很多國家都關(guān)注和期待藥品價(jià)格的透明化。每個(gè)國家的藥品市場(chǎng)自然分割，各國對藥品上市及使用的監管也加大了流通難度，同一藥品在世界不同市場(chǎng)廣泛實(shí)施著(zhù)差別定價(jià)（或稱(chēng)價(jià)格歧視）。不僅如此，不少藥企會(huì )與政府或大型國際藥品采購機構（如聯(lián)合國兒童基金會(huì )、全球基金等）簽訂保密協(xié)議，要求政府或采購方不對外公開(kāi)雙方達成的某藥品的價(jià)格，這樣藥企仍可以在其他國家市場(chǎng)保持高價(jià)。這種簽訂價(jià)格保密協(xié)議的做法很常見(jiàn)，但也存在很多問(wèn)題，如果不同國家之間共享藥品價(jià)格信息，當然可以提高政府及藥品采購機構的議價(jià)能力。藥品價(jià)格的透明化可以說(shuō)是藥品市場(chǎng)透明化最基本的要求。

       決議的失利是臨床試驗費用透明化問(wèn)題。以美國（健康與公共服務(wù)部部長(cháng)、美國禮來(lái)前總裁Alex Azar）為代表的一些國家表示強烈反對，最主要的分歧是究竟披露臨床試驗的結果和費用，還是僅僅披露臨床試驗的結果而不披露費用。反對披露臨床試驗費用的國家認為，就目前實(shí)踐而言，臨床試驗的費用依然是制藥企業(yè)私域管理的事務(wù)，是新藥研發(fā)的重要投資；但支持臨床試驗結果和費用都披露的國家認為，披露研發(fā)費用和研發(fā)費用的計算方法有助于政府判斷藥品價(jià)格是否公平，并且可以設計出更優(yōu)的鼓勵創(chuàng )新的制度。

       最后通過(guò)的決議在有關(guān)臨床試驗費用的公開(kāi)方面僅僅限于“已經(jīng)公開(kāi)的和自愿提供”的費用。即便如此，這個(gè)決議至少提出了一直諱莫如深的臨床試驗費用披露問(wèn)題，有助于以后的公開(kāi)討論以及妥善解決。一旦將來(lái)有國家監管機構將臨床試驗費用作為一項注冊的強制披露義務(wù)，其他國家的藥品監管機構可以根據自身情況學(xué)習借鑒，這也有助于推動(dòng)制藥業(yè)研發(fā)費用的透明化并促進(jìn)藥品合理定價(jià)。

       這份透明化決議本身并不會(huì )直接帶來(lái)藥品降價(jià)，但確實(shí)揭示了藥品市場(chǎng)的信息不對稱(chēng)問(wèn)題，也觸及了制藥業(yè)的關(guān)鍵痛點(diǎn)。任何好的治理制度都需要信息的透明化，制藥業(yè)也不應例外。

       參考資料

       [1]STAT: At $2.1 million, newlyapproved Novartis gene therapy will be world’s most expensive drug, by AdamFeuerstein, May 24, 2019.

       [2]https://www.who.int/news-room/detail/28-05-2019-world-health-update-28-may-2019

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