日前，bluebird bio公司宣布歐盟委員會(huì )（EC）有條件批準其基因療法ZYNTEGLO上市，治療12歲及以上患者的輸血依賴(lài)型β地中海貧血。值得一提的是，ZYNTEGLO是針對這一疾病的首款基因療法。
輸血依賴(lài)型β地中海貧血是一種嚴重的遺傳病。由于編碼“β球蛋白”的基因發(fā)生突變，患者體內的血紅蛋白水平會(huì )出現明顯下降，甚至缺失。為了生存，患者不得不終身接受輸血治療。然而輸血只能治標，不能治本，且由于輸血帶來(lái)的鐵過(guò)載現象，這些患者容易出現多器官損傷。因此，這些不幸的患者急需安全有效的創(chuàng )新療法，緩解他們的病情。
由bluebird帶來(lái)ZYNTEGLO就是這么一款新型治療方案。具體來(lái)看，這種基因療法從患者體內分離出造血干細胞，并利用病毒載體引入經(jīng)過(guò)修飾、能行使正常功能的β球蛋白基因。隨后，這些患者會(huì )先接受化療對骨髓進(jìn)行”清洗“，再引入這些經(jīng)過(guò)基因編輯的造血干細胞。按設想，這些造血干細胞會(huì )在患者體內源源不斷地形成具有正常功能的血紅蛋白，極大減少患者對輸血的需求。在理想情況下，患者甚至不再需要進(jìn)行輸血治療。理論上講，這樣的治療效果可以維持一生！
在多項臨床試驗中，研究人員們發(fā)現75%-80%的患者擺脫了對輸血的依賴(lài)。在數據截止時(shí)，已有患者近6年（56個(gè)月）沒(méi)有接受輸血。和過(guò)去頻繁的輸血相比，這無(wú)疑是一個(gè)重大改變。在安全性方面，研究人員觀(guān)察到了一起可能與治療有關(guān)的嚴重副作用。其他的副作用與干細胞采集以及移植前的骨髓處理有關(guān)。
由于這款療法有望給患者生活帶來(lái)革命性的改變，歐洲藥品管理局（EMA）曾授予其PRIME資格，并將其納入“Adaptive Pathway”項目，以加速其審評流程?；赯YNTEGLO展現的療效與安全性，歐盟委員會(huì )也在今日有條件批準這款基因療法上市。
“作為ZYNTEGLO臨床試驗的主要負責人之一，我親眼見(jiàn)證了基因療法能為患者及其家庭帶來(lái)的希望。過(guò)去，為了管理這一疾病，患者不得不接受數年，甚至數十年的輸血，”羅馬第一大學(xué)（Sapienza University of Rome）的Franco Locatelli教授說(shuō)道：“歐盟委員會(huì )的批準意味著(zhù)對于特定的輸血依賴(lài)型β地中海貧血患者，我們有了新的基因療法。它有望擺脫對輸血的依賴(lài)，改變患者們的生活。”
參考資料：
[1] bluebird bio Announces EU Conditional Marketing Authorization for ZYNTEGLO? (autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene) Gene Therapy for Patients 12 Years and Older with Transfusion-Dependent β-Thalassemia Who Do Not Have β0/β0 Genotype, Retrieved June 3, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190603005497/en/
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