Incyte公司Jakafi（ruxolitinib）近日獲得美國FDA批準，用于12歲及以上兒童及成人患者，治療類(lèi)固醇難治性急性移植物抗宿主?。℅VHD）。值得一提的是，Jakafi是首個(gè)也是唯一一個(gè)獲FDA批準治療該適應癥的藥物。
此次批準是基于關(guān)鍵性II期研究REACH1的數據。這是一項前瞻性、開(kāi)放標簽、單臂、多中心研究，評估了Jakafi聯(lián)合皮質(zhì)類(lèi)固醇治療類(lèi)固醇難治性II-IV級急性GVHD患者的療效和安全性。在71例入組患者中，49例僅對類(lèi)固醇難治，12例曾接受過(guò)兩種或兩種以上的抗GVHD療法，10例在其他方面不符合FDA對類(lèi)固醇難治的定義。研究中，Jakafi每日給藥2次5mg，在沒(méi)有產(chǎn)生**作用的情況下，3天后可增加至每天2次10mg。
數據顯示，49例僅對類(lèi)固醇難治患者在第28天的ORR為57%、CR為31%。在所有患者中，最常見(jiàn)的不良反應為感染和水腫，最常見(jiàn)的實(shí)驗室異常為貧血、血小板減少和中性粒細胞減少。
REACH1研究是REACH項目的一部分，該項目中還包括合作伙伴諾華贊助的兩項關(guān)鍵性隨機III期研究，分別評估Jakafi治療類(lèi)固醇難治性急性GVHD（REACH2）和類(lèi)固醇難治性慢性GVHD（REACH3），這兩項III期研究的數據預計將在2019年底前公布。
GVHD是由于移植物的抗宿主反應引起的一種免疫性疾病，是同種異體造血干細胞移植的主要并發(fā)癥和造成死亡的主要原因。GVHD分為兩種類(lèi)型（急性和慢性），可影響多種器官系統，最常見(jiàn)受累器官為皮膚、胃腸道和肝 臟。臨床上，大多數患者采用糖皮質(zhì)激素治療。發(fā)生類(lèi)固醇難治急性GVHD的患者可發(fā)展為嚴重的疾病，年死亡率約為70%。在美國，每年約有一半的急性GVHD患者對類(lèi)固醇治療應答不足。
Jakafi是一種首創(chuàng )口服JAK1/JAK2抑制劑，在美國已獲批兩個(gè)適應癥：治療對巰基尿應答不足或不耐受的的紅細胞增多癥（PV）成人患者，以及治療中高危骨髓纖維化（MF）成人患者，包括原發(fā)性MF、PV后MF、原發(fā)性血小板增多癥后MF。Jakafi由Incyte在美國銷(xiāo)售，諾華在美國以外市場(chǎng)銷(xiāo)售。
Jakafi在2018年的銷(xiāo)售額為14億美元，較去年增長(cháng)22%。今年一季度，Jakafi銷(xiāo)售額3.756億美元，同比增長(cháng)20%。有分析師指出，類(lèi)固醇難治急性GVHD適應癥將進(jìn)一步助推Jakafi的銷(xiāo)售增長(cháng)，2019全年銷(xiāo)售預計將達15.8-16.5億美元，2027年的年銷(xiāo)售額將達25-30億美元。
Incyte還擁有Jakafi約10年的專(zhuān)利保護期，目前公司正致力于開(kāi)發(fā)緩釋制劑和測試多種Jakafi組合。在GVHD方面，除了Jakafi，Incyte還有其他項目，目前正在開(kāi)發(fā)itacitinib用于既往未接受治療的患者，治療急性GVHD的III期數據將在年底獲得。最近啟動(dòng)的另一項關(guān)鍵性研究評價(jià)itacitinib用于慢性GVHD患者。由于itacitinib是一種JAK1特異性抑制劑，因此與JAK1/2雙效抑制劑Jakafi相比可能是一個(gè)更好的選擇。
參考來(lái)源：
[1]FDA Approves Jakafi?(ruxolitinib) for the Treatment of Patients with Acute Graft-Versus-Host Disease
[2]Incy
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