這是一種對普通人而言，價(jià)格高到無(wú)法接受、也無(wú)法理解的藥。
近日，小兒脊髓性肌肉萎縮藥物經(jīng)美國FDA批準上市。相對于突破性的藥效實(shí)力，引發(fā)大家感嘆的是其價(jià)格，定價(jià)為212萬(wàn)美元，約合人民幣1448萬(wàn)元，以至于可以選擇分期付款。
該藥物好處是一針見(jiàn)效，不存在什么療程治療的概念。但其價(jià)格給我們的感覺(jué)依然是：“有和沒(méi)有這種藥，沒(méi)什么差別。”畢竟很多人竭盡一生，也只不過(guò)一套房子而已。幸運的是該藥物在美國醫保覆蓋范圍內，可以部分降低個(gè)人經(jīng)濟壓力。
這個(gè)藥為何如此昂貴？最重要的原因是小兒脊髓性肌肉萎縮屬于罕見(jiàn)病。
根據罕見(jiàn)病信息網(wǎng)及美兒SMA關(guān)愛(ài)中心網(wǎng)顯示，該病的發(fā)病率是未知。
未知，也就意味著(zhù)不確定現有病人數量，無(wú)法通過(guò)概率來(lái)計算預期用藥數量。此外，該病最嚴重的類(lèi)型是出生后6個(gè)月前發(fā)病，大多數患兒會(huì )在兩歲前因呼吸衰竭而離世。極短的生存期對于疾病統計而言非常困難。而第二類(lèi)型的發(fā)病時(shí)間多為出生后6到18個(gè)月，其中一大部分可以活到20-30歲。
極低的發(fā)病率，意味著(zhù)藥品無(wú)法實(shí)現規?；@利，再加上前期投入風(fēng)險，使得藥企不愿意投入該項病種的研究中。目前，我國對于罕見(jiàn)病的保障有限，在2018年5月份，才由國家衛生健康委員會(huì )等五部委聯(lián)合發(fā)布了《第一批罕見(jiàn)病目錄》，且國家醫療保障局并未參與該目錄制定，病種未納入醫保，意味著(zhù)需要依靠個(gè)人支出來(lái)購藥。企業(yè)想拿回研發(fā)投入的錢(qián)，可謂難上加難。
而且漫長(cháng)的藥品注冊歷程，使得藥物不僅僅是研發(fā)成功就可以上市。為保證藥品安全穩定有效，注冊審批過(guò)程可謂“路漫漫其修遠兮”。在今年5月初，國內1類(lèi)創(chuàng )新藥聚乙二醇洛塞那肽上市時(shí)，曾引起國內醫療圈的轟動(dòng)。
這是通過(guò)優(yōu)先審評審批程序獲批的藥物，拋開(kāi)其研發(fā)過(guò)程，單單注冊審批走了多久呢？我們看下數據。
（此圖截自丁香園insight數據庫）
注意左上角的CXHL0601146，CXHL指的是國內新藥類(lèi)化學(xué)藥臨床試驗申請，06表示2006年，也就是說(shuō)這個(gè)藥從開(kāi)始走臨床審批到上市，經(jīng)歷了13年。嫌慢？這已經(jīng)是開(kāi)啟速度審批了，走的是“優(yōu)先審評審批程序”。而且這還真不一定是純審批工作不到位，也可能是臨床過(guò)程進(jìn)展不順暢。
根據《關(guān)于鼓勵藥品創(chuàng )新實(shí)行優(yōu)先審評審批的意見(jiàn)》，防治艾滋病、肺結核、病**肝炎、罕見(jiàn)病、惡性腫瘤、兒童疾病、老年人特有和多發(fā)的疾病且具有明顯臨床優(yōu)勢的藥品注冊申請均可列入優(yōu)先審評審批范圍。但一個(gè)優(yōu)先也要動(dòng)輒十幾年的時(shí)間，別的不說(shuō)，國內企業(yè)有多少敢拍著(zhù)胸脯說(shuō)，“我們公司能存活60年沒(méi)問(wèn)題！”
漫長(cháng)的時(shí)間充滿(mǎn)各種可能性，萬(wàn)一研發(fā)人員離職了，人員交替帶來(lái)的損失不可估量；萬(wàn)一企業(yè)效益不佳，運氣好的會(huì )被收購兼并，繼續做注冊研發(fā)；運氣不好的直接消失的無(wú)影無(wú)蹤。
前期研發(fā)注冊的投入資金怎么辦？啥資金？啥投入？你們公司都沒(méi)了，還要啥自行車(chē)？一個(gè)新藥上市，可謂一將功成萬(wàn)骨枯。同一類(lèi)藥物，可能只有你家的成功了。你家的多種藥物，可能只有一種上市了。那些失敗的研發(fā)注冊經(jīng)費，都要轉移到上市新藥身上，否則，以后哪有錢(qián)來(lái)繼續做研發(fā)。
在電影《我不是藥神》中，諾華被演繹成一個(gè)唯利是圖的藥企，但這次研發(fā)出天價(jià)藥的恰恰還是它。一流的藥企永遠是創(chuàng )新藥，但能承受這種重任的，必須要有充足的利潤保證。
罕見(jiàn)病用藥，需求數量少，導致無(wú)法用規?；慨a(chǎn)來(lái)分擔研發(fā)成本。價(jià)格一般昂貴，除非像這款天價(jià)藥一樣，一次用藥即可。否則患者家庭會(huì )慢慢被拖垮，而且長(cháng)期用藥會(huì )導致患者有情緒，用藥抵觸。不利于治療，反過(guò)來(lái)又影響企業(yè)研發(fā)、生產(chǎn)積極性。
研發(fā)未必能上市，上市未必能賣(mài)掉，賣(mài)掉未必能回本。研發(fā)生產(chǎn)一種從商業(yè)角度講，大概率是不存在任何利潤的藥，何苦來(lái)哉？
另一方面，因為缺少一線(xiàn)用藥，病人來(lái)了又不能袖手旁觀(guān)，國內醫生只能選擇效果欠佳的替代用藥，效果差，風(fēng)險高，甚至可能發(fā)生醫療事故，既耗費了醫療資源，又增大了經(jīng)濟投入。
自主研發(fā)罕見(jiàn)病藥物，還是要靠政府牽頭，但需要避免出現搞個(gè)科技創(chuàng )新計劃書(shū)就等著(zhù)政府補貼的皮包企業(yè)。再就是推動(dòng)罕見(jiàn)病保險制度，降低病患生存壓力。積極提倡藥企獲利宣傳，避免創(chuàng )新藥企業(yè)陷入“子貢救人”的道德陷阱。一個(gè)良好的社會(huì )環(huán)境，是促進(jìn)企業(yè)愿意承擔更多社會(huì )責任感的基礎。我們必須認識到一點(diǎn)，只有藥企能獲利狀態(tài)下生存，病患才有機會(huì )活下去。
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