近日，美國FDA批準了Vyndaqel(Tafamidis Meglumine)和Vyndamax(Tafamidis)膠囊，用于治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌病(ATTR-CM)。這是FDA批準的第一種治療ATTR-CM的藥物。Vyndaqel和Vyndamax具有相同的活性成分Tafamidis，但由于推薦劑量的不同，它們不可相互替代。
“ATTR-CM是一種罕見(jiàn)卻致命的疾病。”FDA藥物評估和研究中心心血管和腎 臟藥物部門(mén)主任Norman Stockbridge醫學(xué)博士說(shuō)，“新療法是治療ATTR-CM一個(gè)重大進(jìn)展。”
ATTR-CM的是由機體器官和組織中異常沉積的淀粉樣蛋白引起的，表現為限制性心肌病和進(jìn)行性心力衰竭。TTR蛋白沉積最常見(jiàn)于心臟和周?chē)窠?jīng)系統，干擾了機體的正常功能。心臟受累可導致呼吸短促、疲勞、心力衰竭、意識喪失、心律失常和死亡。周?chē)窠?jīng)系統受累可導致手臂、腿、手和腳失去知覺(jué)、疼痛或不動(dòng)。淀粉樣蛋白沉積也會(huì )影響腎 臟、眼睛、胃腸道和中樞神經(jīng)系統。
TTR基因突變是ATTR-CM的主要病因。根據有無(wú)TTR基因突變，可將ATTR-CM分為野生型和遺傳性。
目前，ATTR-CM的早期診斷率低，預后較差，5年生存率不足50%。此前并無(wú)相關(guān)治療藥物獲批，只能采用對癥治療，極少數患者可進(jìn)行心臟移植。
Vyndaqel和Vyndamax治療ATTR-CM的療效在一項臨床試驗中顯示。該試驗納入441名患者，隨機接受Vyndaqel或安慰劑治療。平均30個(gè)月后，Vyndaqel組的存活率高于安慰劑組，Vyndaqel還被證明可減少因心血管疾病住院的人數(降低32%)。
該臨床研究涉及的患者數量較少，但未發(fā)現藥物相關(guān)副作用。孕婦使用Tafamidis可能會(huì )對胎兒造成傷害。服用Vyndaqel或Vyndamax的女性如有懷孕計劃應向醫生咨詢(xún)預防措施。
據媒體報道，Vyndaqel預計定價(jià)為22.5萬(wàn)美元/年。
FDA授予Vyndaqel快速通道、優(yōu)先審查和突破性治療指定。Vyndaqel和Vyndamax均獲得了孤兒藥物稱(chēng)號。這為罕見(jiàn)病藥物提供了政策傾斜。近兩年是FDA批準孤兒藥的“大年”，2018年供批準了59個(gè)新藥上市，其中孤兒藥有34個(gè)(占58%)。
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