德國藥企勃林格殷格翰（BI）近日宣布，評估酪氨酸激酶抑制劑Ofev（nintedanib）治療系統性硬化癥相關(guān)間質(zhì)性肺?。⊿Sc-ILD）的III期研究SENSCIS達到了主要終點(diǎn)：與安慰劑相比，nintedanib顯著(zhù)延緩了SSc-ILD患者肺功能下降。
SENSCIS是在SSc-ILD患者群體中開(kāi)展的規模隨機、安慰劑對照研究，涉及全球32個(gè)國家的576例患者。研究中，患者隨機分配接受nintedanib（150mg，每日2次）或安慰劑，主要終點(diǎn)是治療52周后根據用力肺活量（FVC）測定的肺功能年下降率。研究還收集了疾病其他表現數據，關(guān)鍵次要終點(diǎn)為皮膚厚度和健康相關(guān)生活質(zhì)量。
結果顯示，在52周治療結束時(shí)，治療組患者FVC調整后的年下降率為-52.4毫升/年，安慰劑組為-93.3毫升/年，數據具有統計學(xué)顯著(zhù)差異（絕對差異：41.0毫升/年[95%CI:2.9,79.0]，p=0.04），相當于nintedanib治療患者肺功能下降率降低了44%，該結果與評估nintedanib治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）III期INPULSIS研究結果類(lèi)似。研究中，nintedanib具有與IPF患者中相似的安全和耐受性，最常見(jiàn)的不良反應為腹瀉。
Nintedanib是一種口服小分子酪氨酸激酶抑制劑，能夠抑制多種受體酪氨酸激酶（RTK）和非受體酪氨酸激酶（nRTK），通過(guò)競爭性抑制成纖維細胞生長(cháng)因子受體（FGFR 1-3）、血管內皮生長(cháng)因子受體（VEGFR 1-3）、血小板源性生長(cháng)因子受體（PDGFR α和β）等受體酪氨酸激酶，阻斷對成纖維細胞的增殖、遷徙和轉換起關(guān)鍵作用的信號傳導，從而抑制肺纖維化病變。
SENSCIS研究的首席研究員、蘇黎世大學(xué)醫院風(fēng)濕病學(xué)教授Oliver Distler評價(jià)稱(chēng)，“SENSCIS研究結果為SSc-ILD患者及醫生提供了積極消息，因為目前尚無(wú)治療SSc-ILD的藥物。”
基于該研究結果，BI在今年一季度向美國FDA和歐盟EMA提交了nintedanib治療SSc-ILD的新適應癥申請。此前，FDA和EMA已授予該藥治療SSc-ILD的孤兒藥資格，FDA還授予了快速通道資格。就在最近，FDA還授予了該適應癥申請優(yōu)先審查。如果獲得批準，nintedanib將成為首個(gè)治療SSc-ILD的藥物。
截止目前，nintedanib已在全球70多個(gè)國家獲得批準治療IPF，以品牌名Ofev銷(xiāo)售。此外，nintedanib也已獲部分國家批準治療非小細胞肺癌，以品牌名Vargatef銷(xiāo)售。如果獲得監管批準，SSc-ILD將成為該藥的第3個(gè)適應癥，將為銷(xiāo)售增長(cháng)提供更多動(dòng)力。根據2018年財報，該藥去年銷(xiāo)售額增長(cháng)了三分之一，達到了11億歐元。
這對BI來(lái)說(shuō)非常重要，由于面臨增加的市場(chǎng)競爭和定價(jià)壓力，其慢性阻塞性肺病和哮喘重磅藥物Spiriva（tiotr**）銷(xiāo)售額已經(jīng)下滑，目前該公司正在尋找下一個(gè)產(chǎn)品來(lái)支撐其呼吸道專(zhuān)營(yíng)權，而nintedanib的快速崛無(wú)疑使其成為了選擇。（新浪醫藥編譯/newborn）
參考來(lái)源：
1、Phase III study showed nintedanib slows the loss of pulmonary function in people living with systemic sclerosis associated ILD1
2、Boehringer eyes rare disease use for respiratory blockbuster
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