昨日，輝瑞（Pfizer）公司宣布，已與Therachon公司達成協(xié)議，收購這家專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病創(chuàng )新療法的臨床期生物技術(shù)公司。輝瑞將獲得Therachon公司的主打在研藥物TA-46。這是一款治療軟骨發(fā)育不全（achondroplasia）的潛在“first-in-class”生物制劑。
軟骨發(fā)育不全是短肢侏儒癥最常見(jiàn)的類(lèi)型。它是一種常染色體顯性遺傳病，在世界范圍內影響25萬(wàn)人的生活，可能導致嚴重心血管、神經(jīng)和代謝類(lèi)并發(fā)癥。大約97%的軟骨發(fā)育不全患者是由于在成纖維細胞生長(cháng)因子受體3（FGFR3）基因上的點(diǎn)突變造成的，這一G380R變異導致FGFR3受體不會(huì )在激活后被降解，因而持續遞送生長(cháng)抑制信號。目前，還沒(méi)有治療這一疾病的獲批療法。
Therachon公司開(kāi)發(fā)的TA-46是一種重組人類(lèi)FGFR3誘餌蛋白。它可以通過(guò)與FGF結合，防止FGF與產(chǎn)生突變的FGFR3結合，從而抑制過(guò)度活躍的FGFR3信號通路。這款創(chuàng )新療法以每周一次的皮下注射形式治療兒童和青少年患者。目前它已經(jīng)完成1期臨床試驗，并且獲得歐洲藥品管理局（EMA）和美國FDA授予的孤兒藥資格。
根據協(xié)議，輝瑞將支付3.4億美元前期付款，并且根據TA-46的研發(fā)、監管、以及推廣里程碑可能支付高達4.7億美元的追加付款。Therachon公司將成立另一個(gè)獨立公司，繼續開(kāi)發(fā)其治療短腸綜合癥（short bowel syndrome）的在研療法apraglutide。
“輝瑞的策略是專(zhuān)注于推動(dòng)世界上前景的科學(xué)研究，”輝瑞首席科學(xué)官兼全球研發(fā)醫療總裁Mikael Dolsten博士說(shuō)：“通過(guò)收購Therachon，我們希望能夠利用輝瑞領(lǐng)先的科學(xué)和開(kāi)發(fā)能力，更快將這款潛在療法帶給軟骨發(fā)育不全患者。”
Therachon公司首席執行官Luca Santarelli先生補充道：“我們非常高興輝瑞將繼續為軟骨發(fā)育不全患者開(kāi)發(fā)改變他們生活的革新療法?；谒诤币?jiàn)病方面的專(zhuān)長(cháng)和全球的影響力，輝瑞將能夠加快TA-46的開(kāi)發(fā)速度，幫助實(shí)現Therachon通過(guò)靶向疾病根源，改變患者生活的愿景。”
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