今日，美國FDA宣布批準葛蘭素史克（GSK）的Benlysta（belimumab）靜脈輸注療法上市，治療患有系統性紅斑狼瘡（SLE）的兒童患者。值得一提的是，這也是美國FDA批準的首款能夠治療兒童紅斑狼瘡患者的創(chuàng )新療法。
系統性紅斑狼瘡是一種慢性的自身免疫疾病，無(wú)法治愈。伴隨疾病的發(fā)展，患者會(huì )出現關(guān)節疼痛或腫脹、極度疲勞、無(wú)法解釋的發(fā)熱、皮膚起皮疹、以及器官受損等多種癥狀。作為最常見(jiàn)的紅斑狼瘡，這種疾病在全世界影響了超過(guò)500萬(wàn)人。
罹患系統性紅斑狼瘡的兒童患者雖并不多見(jiàn)，其病情發(fā)展卻比成人患者要來(lái)得更為猛烈。相比成年患者，兒童患者的腎 臟和中樞神經(jīng)系統會(huì )更容易受到侵害，他們因此出現嚴重器官損傷和并發(fā)癥的風(fēng)險也來(lái)得更高。通常來(lái)講，這些患者需要接受終身治療，而長(cháng)期治療帶來(lái)的副作用積累也不容小覷。
今日獲批治療兒童紅斑狼瘡患者的Benlysta是一款人源化的單克隆抗體，能夠特異性地與BLyS（B淋巴細胞刺激因子）結合，抑制B細胞的生存。從機理上看，這款藥物能夠有效抑制自身反應性的B細胞，并讓B細胞不容易分化成生產(chǎn)免疫球蛋白的漿細胞。由于其治療紅斑狼瘡的有效性，它早在2011年3月就得到了美國FDA的批準。
最近，這款療法治療兒童患者的潛力也在臨床試驗中得到了驗證。在一項研究里，93名罹患系統性紅斑狼瘡的兒童患者接受了長(cháng)達52周的Benlysta靜脈輸注治療。研究人員們發(fā)現，相比接受安慰劑 + 標準療法的兒童患者，接受Benlysta + 標準療法的患者中，有更高比例達到了SLE緩解指數（SRI-4），即本研究的臨床終點(diǎn)。而且，治療組的兒童出現嚴重爆發(fā)（severe flare）的風(fēng)險更低，兩次爆發(fā)之間的間隔時(shí)間也更長(cháng)。
在安全性上，兒童患者體內的藥物動(dòng)力學(xué)數據與成人中獲得的數據一致，最常見(jiàn)的副作用包括惡心、腹瀉、以及發(fā)燒。需要注意的是，患者經(jīng)常會(huì )出現輸注反應，因此FDA建議在治療前，醫生為患者明確治療風(fēng)險，并提供抗組胺劑。
基于這些療效與安全性的數據，美國FDA曾授予Benlysta優(yōu)先審評資格，加速這款新藥獲批的流程。今日的最終獲批，也證實(shí)了其治療兒童患者的潛力。
“Benlysta的靜脈輸注療法填補了兒童系統性紅斑狼瘡患者的未竟醫療需求，因此FDA對其審評和批準進(jìn)行了加速，”美國FDA藥物評估與研究中心的主任Janet Woodcock博士說(shuō)道：“紅斑狼瘡目前沒(méi)有治愈的療法，這種療法能幫助年輕患者控制他們的病情，并期望能改善他們的生活質(zhì)量，降低長(cháng)期器官受損和殘疾的風(fēng)險。”
“兒童紅斑狼瘡患者用來(lái)治療的方案非常有限，”GSK的首席科學(xué)官兼研發(fā)總裁Hal Barron博士補充道：“這一加速批準意味著(zhù)美國的兒童患者有了一款創(chuàng )新，經(jīng)過(guò)FDA批準的療法，能幫助他們管理這一難治且影響生活的自身免疫疾病。”
我們感謝GSK的研發(fā)人員為這些兒童紅斑狼瘡患者帶來(lái)首款治療方案，也期待將來(lái)人類(lèi)終能征服紅斑狼瘡，帶來(lái)能夠治愈的創(chuàng )新療法！
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