美國當地時(shí)間4月24日，位于賓夕法尼亞州匹茲堡的生物制藥公司Knopp Biosciences宣布旗下口服候選藥物dexpramipexole獲得FDA孤兒藥指定，用于治療高嗜酸性粒細胞增多綜合征（HES）。該病是一種治療方案有限的罕見(jiàn)病。
Knopp Biosciences是一家藥物研發(fā)公司，由Gregory Hebrank博士和Robert Bowser博士于2005年聯(lián)合創(chuàng )立。該公司主要關(guān)注神經(jīng)系統領(lǐng)域的疾病，致力為患有炎癥和神經(jīng)系統疾病的患者提供突破性治療方案，以滿(mǎn)足當下高度未滿(mǎn)足的醫療需求。目前，Knopp Biosciences已經(jīng)開(kāi)發(fā)了一個(gè)針對癲癇和神經(jīng)性疼痛的小分子介質(zhì)發(fā)現平臺，并已研發(fā)了一種用于治療免疫和血液疾病的研究性化合物。
在美國，僅有不到20萬(wàn)人患有高嗜酸性粒細胞增多綜合征。此次FDA對dexpramipexole的孤兒藥認定，奠定了該藥在這一領(lǐng)域的特殊地位。此外，Knopp Biosciences作為該藥的研發(fā)方，獲得了聯(lián)邦撥款、稅收抵免和免除PDUFA申請費等獎勵，并得到了該藥七年的營(yíng)銷(xiāo)獨占期。
高嗜酸性粒細胞增多綜合征（HES）主要是指患者血液中的嗜酸性粒細胞數量持續性地升高（嗜酸性粒細胞數量絕對值大于0.5×109/L），臨床表現為發(fā)熱、哮喘、腹痛、脾 臟腫大、血管神經(jīng)性水腫等多種癥狀，不同的病因引發(fā)的并發(fā)癥也不盡相同。目前，該病尚未確定準確的病因。
Dexpramipexole作為治療HES的口服藥物，它的療效已經(jīng)在多項臨床試驗中被證明。HES患者體內過(guò)量的嗜酸性粒細胞是一種白血球細胞，具有殺傷細菌、寄生蟲(chóng)的功能，但它也是哮喘、酸性粒細胞增多癥等疾病的“幕后黑手”。Dexpramipexole在臨床2期的試驗中，已經(jīng)展示出能夠有效降低血液和組織中嗜酸性粒細胞含量的能力。Knopp Biosciences已將此次研究結果提交給美國血液學(xué)會(huì )，并發(fā)表在《血液》學(xué)雜志上。
“我們很高興dexpramipexole獲得治療HES的孤兒藥物指定。”Knopp Biosciences首席執行官Michael Bozik博士說(shuō)道，“認識到治療的迫切需求，才能幫助這些患者得到有效治療。特別是在治療HES上，這次FDA對dexpramipexole的指定是我們公司發(fā)展的一個(gè)重要里程碑，我們將把此藥物推進(jìn)到晚期臨床開(kāi)發(fā)當中。”
Knopp Biosciences目前已完成了六次融資，最近一次是在2016年2月16日，完成了1250萬(wàn)美元的債務(wù)融資。
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