諾華公司上周宣布了其用于脊髓性肌萎縮癥（SMA）的實(shí)驗性基因療法Zolgensma臨時(shí)中期試驗結果，并于周五（4月19日）表示，正在調查試驗中的死亡案例是否與該基因治療有關(guān)。
2019年肌營(yíng)養不良協(xié)會(huì )臨床與科學(xué)會(huì )議上周在美國舉行。此次會(huì )議上，諾華旗下基因治療公司AveXis公布了備受業(yè)界關(guān)注的基因療法Zolgensma治療1型SMA的III期臨床研究STR1VE中期數據。
據路透社報道，諾華已經(jīng)向美國食品藥品監督管理局（FDA）申請審批該基因治療Zolgensma，并且預計將在幾周內有進(jìn)一步進(jìn)展。申請的依據是STR1VE試驗的積極結果，結果顯示，Zolgensma治療后患者無(wú)事件生存期（EFS）延長(cháng)；運動(dòng)技能的進(jìn)步也令人鼓舞，例如獨立坐起能力增加。（詳見(jiàn)：諾華脊髓性肌萎縮基因療法公布新數據 預計5月獲批上市）
但Zolgensma治療也導致試驗中1名患者死于呼吸衰竭，研究者和獨立監測員認為，其死因與基因治療無(wú)關(guān)。諾華公司人員還透露，除此之外，1名6個(gè)月大的1型SMA患者最近在歐洲試驗中死亡。
諾華發(fā)言人Eric Althoff上周五在電子郵件聲明中表示，“初步調查結果表明，這種情況發(fā)生在伴有嚴重的呼吸道感染的1型脊髓性肌萎縮患者身上，屬于神經(jīng)系統并發(fā)癥，并被認為可能與基因治療Zolgensma相關(guān)。已經(jīng)對死亡患者進(jìn)行了尸檢，檢測結果正在等待當中。同時(shí)，試驗調查員和監管機構已獲悉了此消息。”
脊髓性肌萎縮癥是由于SMN1基因缺陷或缺失造成的遺傳疾病。由于SMN1基因不能正常工作，患有1型SMA 的嬰兒會(huì )迅速失去掌管肌肉功能的運動(dòng)神經(jīng)元。這會(huì )導致患者無(wú)法進(jìn)行呼吸、吞咽、說(shuō)話(huà)和行走等基本功能。如果不接受治療，嬰兒的肌肉會(huì )出現進(jìn)行性肌無(wú)力，最終導致癱瘓或死亡。該病患者通常無(wú)法活過(guò)兩周歲。諾華預計，如果不進(jìn)行治療，50％的1型SMA嬰兒將無(wú)法生存，或者在10.5個(gè)月大的時(shí)候需要永久的呼吸支持。
基因療法Zolgensma通過(guò)使用工程病毒將健康的遺傳物質(zhì)攜帶到人體細胞中，以替代導致疾病的有缺陷或突變的基因。Althoff表示，“會(huì )隨著(zhù)調查了解的進(jìn)一步深入，對外提供進(jìn)一步的更新信息。”
Zolgensma是諾華在2018年5月以87億美元收購AveXis獲得的一款一次性脊髓性肌萎縮基因療法，目前正在接受美國FDA的優(yōu)先審查，預計2019年5月將收到審查結果；在日本和歐盟預計今年上半年和下半年收到審查結果。諾華表示，Zolgensma的價(jià)格將在與健康計劃的談判中確定，但它相信基因療法作為一次性治療將具有400-500萬(wàn)美元的成本效益，雖然價(jià)格高昂，但諾華認為此價(jià)格物有所值。
文章參考來(lái)源：
1、Second death in Novartis gene therapy trials under investigation
點(diǎn)擊下圖，預登記觀(guān)展
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
