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17日，NEJM發(fā)表一篇X-鏈接復合免疫缺陷（SCID-X1）基因療法的文章。這個(gè)由St. Jude科學(xué)家設計、將由Mustang Bio推廣的體外基因療法利用一個(gè)可以防止癌變的獨特病毒載體將患者的細胞發(fā)生變異的IL2受體gama單位用正?；蛱鎿Q，然后回輸給患者。8位嬰兒患者平均跟蹤16.4個(gè)月沒(méi)有發(fā)現嚴重副作用，7位患者的CD3+、CD4+、NK細胞三、四個(gè)月后正常，第八位患者也在追加一個(gè)劑量細胞療法后恢復正常。這個(gè)療法使用前只需低劑量的化療藥物白消安處理。今天MBIO股票收盤(pán)后交易中暴漲三倍。
藥源解析
SCID是一種超級罕見(jiàn)病，但是非常惡性的罕見(jiàn)病。SCID-X1是最常見(jiàn)的一個(gè)亞型、因為IL2受體gama單位(IL2RG)變異造成。因為IL2RG是幾個(gè)重要免疫應答受體的組成部分、所以SCID-X1患者免疫系統缺陷嚴重。因此患者必須隔離在無(wú)菌環(huán)境中，70年代有個(gè)電影以這個(gè)疾病為題材、令大眾知道了惡性疾病，這個(gè)疾病也稱(chēng)bubble boy疾病?，F在的標準療法是異體干細胞移植，但只有20%患者有條件接受這個(gè)療法。另一個(gè)造成SCID的原因是一種脫氨酶缺失，這種亞型叫做ADA-SCID。葛蘭素的ADA-SCID基因療法Strimvelis是針對這個(gè)亞型，現在已經(jīng)賣(mài)給Orchard。
這個(gè)試驗患者屬于比較嚴重的SCID患者，有幾個(gè)是干細胞移植失敗患者、多數已經(jīng)有嚴重感染。用藥后所有感染都已經(jīng)被治愈，患者對**也開(kāi)始有應答。四名患者已經(jīng)不需要免疫球蛋白療法，另有三人在文章投稿后也停止免疫球蛋白治療。安全性是SCID基因療法的一個(gè)主要障礙。第一代SCID-X1基因療法因為導致白血病而被迫終止，癌變通常發(fā)生在給藥15個(gè)月以?xún)?。這個(gè)設計在病毒載體加上一段所謂的絕緣體抑制對臨近基因的影響，現在幾個(gè)觀(guān)察近兩年的患者沒(méi)有發(fā)生癌變。
雖然這些嬰兒患者只觀(guān)察16個(gè)月，但因多項指標全面正?；?、St. Jude科學(xué)家說(shuō)這可能是個(gè)治愈性療法?；虔煼ǖ某志眯允莻€(gè)重要未知指標，但這只能通過(guò)長(cháng)時(shí)間觀(guān)察?，F在看這個(gè)療法療效驚人，從生活在塑料隔離球中到全世界旅游是個(gè)顛覆性改善。這個(gè)試驗患者都是嬰兒，現在一個(gè)2歲以上患者的臨床試驗正在進(jìn)行中。盡管這個(gè)試驗結果非常不錯，但完成注冊試驗和建立生產(chǎn)設施這些后期工作還是一個(gè)不小的障礙。Mustang Bio這個(gè)資源有限的小公司能否承擔個(gè)重任有待觀(guān)察。
基因療法在經(jīng)歷30年探索后終于開(kāi)花結果，最近羅氏、百健先后收購了基因療法企業(yè)Spark和Nightstar?，F在美國已經(jīng)上市了第一個(gè)基因療法Luxturna，另一個(gè)嚴重兒童疾病SMA的基因療法也有望今年上市。血友病、貧血疾病的基因療法在臨床試驗中也顯示驚人療效。CAR-T也可算是體外基因療法，現在已有兩個(gè)上市藥物。今天這個(gè)試驗結果宛如科幻小說(shuō)，算得上醫藥史上一個(gè)精彩瞬間。
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