在多方協(xié)力之下，罕見(jiàn)病用藥問(wèn)題正在成為政策關(guān)注的焦點(diǎn)。

       此前備受“詬病”的罕見(jiàn)病藥品上市難的問(wèn)題依然突出，IQVIA數據顯示，21種罕見(jiàn)病用藥面臨“境外有藥、境內無(wú)藥”的困境，近50%的罕見(jiàn)病藥物尚未在中國上市，但在政策幫助下這些問(wèn)題已逐步得到改善。

       2018年8月初，CDE發(fā)布第一批48種臨床急需境外新藥名單，有23個(gè)罕見(jiàn)病用藥品種名列其中，不少罕見(jiàn)病用藥通過(guò)“快速通道”已經(jīng)在國內上市。今年3月28日，CDE又緊接著(zhù)發(fā)布第二批共30種臨床急需境外新藥名單，其中罕見(jiàn)病藥品達到了14種，接近半數。

       罕見(jiàn)病藥品加速在中國上市，罕見(jiàn)病用藥挑戰未來(lái)將由上市轉變?yōu)樯鲜泻蟮墓Ｕ吓c醫保支付。2019年醫保目錄迎來(lái)了新一輪調整，罕見(jiàn)病藥品迎來(lái)納入醫保的政策風(fēng)口，并且在青島等地方罕見(jiàn)病藥品納入醫保已經(jīng)探索了一些多元籌資支付模式經(jīng)驗，因此罕見(jiàn)病用藥供應保障問(wèn)題正在日益受到重視。

       近期，羅氏制藥與國藥控股有限公司、上藥控股有限公司、華潤醫藥商業(yè)集團有限公司等多家藥品流通領(lǐng)域領(lǐng)導企業(yè)正式建立新型合作伙伴關(guān)系，共同探討罕見(jiàn)病藥供應保障目前面臨的現實(shí)問(wèn)題。

       羅氏制藥作為健康醫療的領(lǐng)導企業(yè)，欲將在華深耕25年來(lái)所積累的醫療資源和優(yōu)勢帶到包括罕見(jiàn)病在內的更多醫療領(lǐng)域。目前，羅氏已在罕見(jiàn)病領(lǐng)域廣有研發(fā)布局，此次建立合作伙伴關(guān)系意在推動(dòng)建立“罕見(jiàn)病用藥供應平臺”和“用藥集中配送中心”，合力解決罕見(jiàn)病用藥最后一公里供應保障問(wèn)題。

       01

       最后一公里的可及性

       罕見(jiàn)病用藥因其本身的特殊性，尤其考驗藥品經(jīng)銷(xiāo)商的供應能力，即是實(shí)現罕見(jiàn)病用藥從經(jīng)銷(xiāo)商到醫院或者藥房最后一公里的可及性。

       “罕見(jiàn)病顧名思義，發(fā)病概率很低，即便像江蘇或者上海的一些大型三甲醫院，1年可能都遇不上一例，患者獲得能力低。與此同時(shí)，罕見(jiàn)病用藥本身價(jià)格昂貴，保存條件苛刻，效期和穩定性差，而罕見(jiàn)病藥品在進(jìn)醫院前都是屬于商業(yè)公司，作為經(jīng)銷(xiāo)商來(lái)說(shuō)，這些罕見(jiàn)病及藥品所具有的特點(diǎn)都是嚴峻的考驗。”國控江蘇常務(wù)副總經(jīng)理曹志毅講到。

       曹志毅作為國控江蘇的負責人，更是舉到一個(gè)現實(shí)遇到的例子，來(lái)說(shuō)明罕見(jiàn)病藥品供應保障存在的難度。他講到，一家江蘇省內醫院曾經(jīng)向國控江蘇要求供應一例罕見(jiàn)病高價(jià)藥，而該藥在整個(gè)江蘇省都沒(méi)有一例庫存，最終是由國控江蘇聯(lián)系總部從其他地區抽調資源實(shí)現了藥品供應，這其中，醫院、商業(yè)公司、藥品生產(chǎn)商信息鏈條上任何一個(gè)環(huán)節受阻，該款罕見(jiàn)病藥品都無(wú)法實(shí)現供應。這僅僅是一例個(gè)案，要長(cháng)期而穩定地提高患者獲得藥品，有必要建立罕見(jiàn)病用藥供應新機制，避免這類(lèi)問(wèn)題的發(fā)生。

       罕見(jiàn)病用藥新機制的建立，具有重要的現實(shí)意義。對于罕見(jiàn)病用藥生產(chǎn)商來(lái)說(shuō)，能夠增加對罕見(jiàn)病用藥需求的了解，能夠更加精準進(jìn)行藥品的生產(chǎn)和供應安排。而對于商品流通企業(yè)來(lái)說(shuō)，罕見(jiàn)病用藥新機制的建立，能夠賦能企業(yè)供應罕見(jiàn)病藥品能力，在醫院層面建立更好的信任。而對罕見(jiàn)病患者而言，現實(shí)意義，新機制的建立能夠解決罕見(jiàn)病藥供應保障“最后一公里”的問(wèn)題，使得患者在罕見(jiàn)病藥上市后，能夠真正用得上藥。

       實(shí)際上，在罕見(jiàn)病領(lǐng)域建立平臺機制已經(jīng)受到了官方重視，國家在醫院層面已經(jīng)建立了罕見(jiàn)病的協(xié)作網(wǎng)絡(luò )。在今年2月13日國家衛健委舉行的新聞發(fā)布會(huì )上，國家衛生健康委醫政醫管局副局長(cháng)焦雅輝便介紹，在醫院層面，我國已經(jīng)在組建了罕見(jiàn)病診療網(wǎng)絡(luò )，由國家級牽頭醫院、省級牽頭醫院和協(xié)作網(wǎng)成員醫院組成，全國有300多家醫院納入罕見(jiàn)病診療網(wǎng)絡(luò )，通過(guò)相對集中診療和雙向轉診為罕見(jiàn)病患者提供較為高效的診療服務(wù)。

       艾昆緯(IQVIA)咨詢(xún)公司資深總監李浛君講到，目前罕見(jiàn)病醫院聯(lián)盟的舉措正在開(kāi)始，藥品經(jīng)銷(xiāo)商可以根據不同領(lǐng)域罕見(jiàn)病等對聯(lián)盟內的醫院進(jìn)行重點(diǎn)劃分，并根據聯(lián)盟內罕見(jiàn)病患者流轉情況進(jìn)行評估，規劃出路線(xiàn)圖，以此為基礎去做罕見(jiàn)病藥庫存管理，更加靈活的去備貨和配送，這無(wú)疑是給“罕見(jiàn)病用藥供應平臺”的建立提供了很好的借鑒和試驗性的探索。從長(cháng)遠的意義來(lái)看，罕見(jiàn)病供藥更需要集中的樞紐，達到一定的規模，這樣才能保證罕見(jiàn)病供藥的連續性和穩定性，而要實(shí)現規模，需要建立平臺。

       此次羅氏制藥和多家藥品流通領(lǐng)域領(lǐng)導企業(yè)正式建立的新型合作伙伴關(guān)系，便是意在推動(dòng)建立這樣的“罕見(jiàn)病用藥供應平臺”和“用藥集中配送中心”，集中解決罕見(jiàn)病用藥最后一公里供應問(wèn)題。

       由生產(chǎn)商聯(lián)合經(jīng)銷(xiāo)商解決罕見(jiàn)病藥供應保障問(wèn)題在行業(yè)內還屬首次，羅氏制藥之所以會(huì )首屈一指解決這一問(wèn)題，一方面是因為羅氏制藥在實(shí)踐中發(fā)現這一問(wèn)題十分突出，另一方面羅氏制藥在全球罕見(jiàn)病領(lǐng)域廣有研發(fā)布局，擁有經(jīng)銷(xiāo)商所不具備的罕見(jiàn)病藥供應保障的關(guān)鍵知識。而解決好罕見(jiàn)病藥供應保障問(wèn)題，能夠更好的惠及患者權益，讓罕見(jiàn)病患者更快用上好藥。對平臺的功能定位及發(fā)展方向，羅氏制藥和合作伙伴則分享了一些思路和經(jīng)驗。

       02

       醫療保障工作的總體思路

       罕見(jiàn)病用藥存在患者數量少，藥品存儲成本高，1到2年會(huì )過(guò)期等問(wèn)題，因此羅氏制藥和多家藥品流通領(lǐng)域領(lǐng)導企業(yè)都一致認為罕見(jiàn)病藥品需要建立集中配送中心，罕見(jiàn)病藥品可以集中進(jìn)行配送，能夠有效降低罕見(jiàn)病藥品的庫存成本，同時(shí)能夠分散省級藥品經(jīng)銷(xiāo)商備貨面臨的風(fēng)險。具體而言，需要由政府層面牽頭將臨近省市的罕見(jiàn)病藥進(jìn)行集中配貨，完善供應機制，解決患者用藥保障。

       而當下最為可行的方式，是在一些地區建立試點(diǎn)集中配送中心，對中心運行情況和效果進(jìn)行全面評估，考察可行后經(jīng)驗在全國范圍內推廣。

       除了建立罕見(jiàn)病用藥集中配送中心，更重要的是要建立罕見(jiàn)病用藥供應平臺，利用互聯(lián)網(wǎng)方式打通罕見(jiàn)病藥品供應鏈條上藥品生產(chǎn)商、藥品配送商以及政府、醫院間的信息壁壘，實(shí)現罕見(jiàn)病精準供藥，而藥品流通領(lǐng)域企業(yè)則對平臺搭建的方式提出了一些建議。

       國控陜西副總經(jīng)理劉虹講到，從商業(yè)流通企業(yè)的角度出發(fā)，罕見(jiàn)病用藥建立平臺，首先要保證資金的充裕，罕見(jiàn)病藥品研發(fā)成本高，同時(shí)市場(chǎng)空間有限，所以藥品的單價(jià)高，要想保證供應充足，建立專(zhuān)項資金支持。其次，平臺需要主動(dòng)承擔責任，聚合更多的渠道，使得罕見(jiàn)病患者、醫生、藥品生產(chǎn)商、藥品經(jīng)銷(xiāo)商能夠順暢的交流，找到最便捷的路徑，供應罕見(jiàn)病藥品。

       罕見(jiàn)病藥品有其自身的特殊屬性，通常不是急性用藥，而是類(lèi)似于慢性病用藥，供藥并不特別強調短期時(shí)效性，有藥品經(jīng)銷(xiāo)商針對這一特點(diǎn)建議平臺進(jìn)行創(chuàng )新性探索。

       具體而言，國控江蘇常務(wù)副總經(jīng)理曹志毅講到，大部分罕見(jiàn)病，并不是一個(gè)急癥，大部分患者從提出用藥需求到患者真正拿到藥，中間存在2到3天的時(shí)間差不會(huì )對患者帶來(lái)大的健康威脅，當然也有少數例外的情況。因此，他建議對罕見(jiàn)病藥品實(shí)施預定機制。同時(shí)認為，在目前互聯(lián)網(wǎng)技術(shù)支持下，藥品經(jīng)銷(xiāo)商、藥品生產(chǎn)商、醫院以及政府攜手建立平臺，能夠很容易實(shí)現這一機制。

       罕見(jiàn)病用藥供應平臺不能單純是罕見(jiàn)病藥品工商業(yè)企業(yè)的互動(dòng)平臺，也需要與醫學(xué)專(zhuān)家形成良性互動(dòng)。

       遼寧省醫藥對外貿易有限公司總經(jīng)理袁克華則談到，罕見(jiàn)病用藥供應考驗政府公共治理能力，衛健委正在組建罕見(jiàn)病專(zhuān)家團隊，專(zhuān)家成員包括醫學(xué)專(zhuān)家、藥學(xué)專(zhuān)家、醫保專(zhuān)家，藥品經(jīng)銷(xiāo)商和供應商需要建立平臺與專(zhuān)家形成互動(dòng)，用生產(chǎn)廠(chǎng)家的專(zhuān)業(yè)醫學(xué)資源提高整合水平、確認水平。與此同時(shí)，他建議，政府需要出臺政策，推進(jìn)建立平臺，將罕見(jiàn)病的專(zhuān)家資源、廠(chǎng)商資源以及患者庫資源統籌整合，解決罕見(jiàn)病藥品供應最后一公里的問(wèn)題。

       實(shí)際上，在醫藥領(lǐng)域，精準化、個(gè)性化治療正在成為行業(yè)內的風(fēng)潮，罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域無(wú)疑是個(gè)性化治療的突出代表，羅氏制藥此次牽頭多家藥品流通領(lǐng)域領(lǐng)導企業(yè)，呼吁相關(guān)政策落地，建立“罕見(jiàn)病用藥供應平臺”和“用藥集中配送中心”，不僅從公益性上能夠惠及罕見(jiàn)病患者，滿(mǎn)足用藥需求，也是對個(gè)性化用藥供應保障模式的一次超前的模式探索，相關(guān)政策如果能夠落實(shí)，無(wú)疑能形成惠及罕見(jiàn)病患者權益的平臺閉環(huán)，真正使得罕見(jiàn)病患者能夠早用藥、用好藥。