美國當地時(shí)間4月10日，生物制藥公司Inozyme Pharma完成6700萬(wàn)美元A+輪融資。本輪融資資金將用于推進(jìn)酶替代型骨骼礦化藥物INZ-701的下一階段研發(fā)，用以治療人體骨骼礦化障礙。
據悉，本輪融資由Pivotal bioVenture Partners和Sofinnova Investments領(lǐng)投。此外，Inozyme Pharma還擴大了董事會(huì )規模，Sofinnova Investments首席執行官Sarah Bhagat將加入董事會(huì )Inozyme Pharma。
Inozyme Pharma于2017年成立，迄今已籌集到1.16億美元的資金。該公司將利用本次融資，將公司研發(fā)的酶替代療法INZ-701投入市場(chǎng)使用。INZ-701用于治療因ENPP 1酶缺乏而引起的嚴重礦化障礙，包括嬰兒的廣泛性動(dòng)脈鈣化和常染色體隱性低磷性佝僂病。
Inozyme Pharma公司研究發(fā)現，在患有罕見(jiàn)遺傳病的患者體內，ppi（焦磷鹽酸）水平低于正常水平。這種情況會(huì )導致患者軟組織過(guò)度礦化以及骨骼礦化不足，從而對骨骼、動(dòng)脈和器官造成損害，引發(fā)人體疾病。
目前，Inozyme Pharma公司正研發(fā)的藥物INZ-701可解決上述問(wèn)題。INZ-701是一種酶替代療法。ppi本是由人體內ENPP 1酶產(chǎn)生，當人體無(wú)法制造ENPP 1酶或酶含量較低時(shí)，ppi水平也會(huì )低于正常水平，從而導致多種鈣化現象。INZ-701能夠代替ENPP 1刺激人體產(chǎn)生ppi，幫助ppi恢復正常水平，并治療人體軟組織過(guò)度鈣化或骨礦化不足問(wèn)題。
此外，Inozyme Pharma公司還計劃二次開(kāi)發(fā)INZ-701，將改善基因ABCC 6突變作為下一階段研發(fā)目標。與ENPP 1基因類(lèi)似，ABCC 6基因突變會(huì )導致ppi水平降低，從而引起鈣化疾病，同時(shí)還會(huì )導致一種被稱(chēng)為彈性假黃瘤的疾病。
“自公司成立以來(lái)，我們一直專(zhuān)注于研發(fā)INZ-701藥物。我們的目標是為罕見(jiàn)礦化障礙患者開(kāi)發(fā)一流的療法，”Inozyme Pharma首席執行官兼聯(lián)合創(chuàng )始人Axel Bolte說(shuō)。“目前，我們正在計劃進(jìn)行下一階段藥物研發(fā)，旨在擴大藥物的治療范圍。這次融資將支持我們不斷研發(fā)新型藥物，并對INZ-701進(jìn)行更加充分的臨床試驗。很感謝新一輪的投資者對我們的支持，我們將繼續致力于骨骼礦化藥物研究。”
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