瑞士生物技術(shù)公司Selexis SA與俄羅斯生物制藥公司Generium近日聯(lián)合宣布，來(lái)自Selexis公司SURE技術(shù)平臺生產(chǎn)的生物產(chǎn)品已獲批在俄羅斯上市。最新批準的產(chǎn)品是單克隆抗體藥物Soliris（eculizumab）的一種生物仿制藥，用于治療陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。Generium是全球第一家開(kāi)發(fā)和銷(xiāo)售eculizumab生物仿制藥的制藥公司。
PNH是一種罕見(jiàn)的、危及生命的血液疾病，其特征是補體系統（機體先天免疫系統的一部分）破壞紅細胞。在PNH患者中，eculizumab可減少紅細胞的破壞以及輸血需求。
aHUS是一種極為罕見(jiàn)的、危及生命的進(jìn)行性疾病，常有遺傳原因。在大多數情況下，該病是由補體系統的慢性、不受控制的激活引起的。其特點(diǎn)是在全身的小血管中形成血栓，可導致中風(fēng)、心臟病發(fā)作、腎衰竭和死亡，eculizumab可顯著(zhù)改善aHUS患者的腎功能。
Selexis公司首席執行官I(mǎi)gor Fisch博士表示，“這種生物制品在俄羅斯的上市批準代表了Selexis公司的另一個(gè)重大里程碑。目前有超過(guò)115個(gè)臨床項目使用了SURE技術(shù)平臺，其中包括9個(gè)III期項目。Selexis產(chǎn)生的研究細胞庫正在不斷地應用于臨床項目。此次eculizumab生物仿制藥批準，也是基于SURE技術(shù)平臺并獲得監管批準的第5個(gè)產(chǎn)品，這些產(chǎn)品驗證了我們正在進(jìn)行的科學(xué)創(chuàng )新。我們致力于通過(guò)更快、更安全和更具成本效益地開(kāi)發(fā)復雜的蛋白質(zhì)療法來(lái)幫助我們的合作伙伴解決復雜和難治性疾病。”
Generium公司首席執行官Dmitriy Kudlay表示，“俄羅斯、美國和瑞士科學(xué)家的共同努力，使得在開(kāi)發(fā)治療PNH和aHUS等罕見(jiàn)疾病的高科技藥物方面取得了重大進(jìn)展，并將從俄羅斯當地生產(chǎn)中獲得經(jīng)濟效益。我們相信與Selexis的合作可以提高產(chǎn)品的質(zhì)量，很自豪能夠在幫助俄羅斯臨床界對抗罕見(jiàn)疾病方面邁出新的一步。”
Selexis SA公司是哺乳動(dòng)物（懸浮適應CHO-K1）細胞系開(kāi)發(fā)領(lǐng)域的科學(xué)先驅?zhuān)銼URE技術(shù)平臺基于SGE?（Selexis遺傳元件），這是一種新型的基于人類(lèi)DNA的元件，控制哺乳動(dòng)物細胞染色質(zhì)的動(dòng)態(tài)組織。這些元件通過(guò)使表達盒獨立于整合位點(diǎn)而提高轉基因的轉錄速率，從而允許任何重組蛋白更高和更穩定的表達。SURE技術(shù)改進(jìn)了細胞用于發(fā)現、開(kāi)發(fā)和制造重組蛋白的方法。
SURE技術(shù)平臺：重新定義同類(lèi)細胞系開(kāi)發(fā)技術(shù)（圖片來(lái)源：Selexis SA公司網(wǎng)站）
該公司SURE CHO-M Cell Line?是一種源自CHO-K1細胞的專(zhuān)有、高性能哺乳動(dòng)物細胞系，用于生產(chǎn)治療性重組蛋白，包括單克隆抗體。該細胞系的基因組已被完全測序，并被用來(lái)表征轉基因序列、鑒定轉基因整合位點(diǎn)和記錄細胞群的單克隆性。該細胞系的開(kāi)發(fā)旨在解決蛋白質(zhì)表達的瓶頸問(wèn)題，其生長(cháng)和生產(chǎn)特性已得到了很好的定義，并且細胞飼養策略已得到了優(yōu)化，允許更快速、更有效地擴大至生物反應器。目前，利用該細胞系生產(chǎn)的蛋白療法已在臨床試驗和上市產(chǎn)品中廣泛應用。
Soliris：全球最暢銷(xiāo)的罕見(jiàn)病藥物之一，2018年銷(xiāo)售額35.63億美元
Soliris由美國罕見(jiàn)病生物制藥公司Alexion研制，該藥是一種首創(chuàng )（first-in-class）的補體抑制劑，通過(guò)抑制補體級聯(lián)反應終端部分的C5蛋白發(fā)揮作用。補體級聯(lián)反應是免疫系統的一部分，其不受控激活在嚴重的罕見(jiàn)病和超級罕見(jiàn)病中發(fā)揮了重要作用，包括：PNH、aHUS、抗乙酰膽堿受體（AchR）抗體陽(yáng)性的重癥肌無(wú)力（MG）、視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙（NMOSD）等等。
Soliris于2007年首次上市，截至目前已獲批3種超級罕見(jiàn)?。篜NH、aHUS、抗AchR抗體陽(yáng)性gMG。該藥是全球最暢銷(xiāo)的孤兒藥之一，2018年銷(xiāo)售額高達35.63億美元。今年2月，Soliris治療NMOSD適應癥獲美國FDA優(yōu)先審查，如果獲批，該適應癥有望Soliris新增約7億美元的銷(xiāo)售額。
除了不斷擴大Soliris適應癥之外，Alexion公司也正在開(kāi)發(fā)升級版產(chǎn)品Ultomiris，該藥已于2018年12月獲得美國FDA批準PNH適應癥。Ultomiris是首種也是唯一一種每8周給藥一次的長(cháng)效C5補體抑制劑，在臨床研究中，Ultomiris每2個(gè)月（8周）輸注一次與Soliris每2周輸注一次在全部11個(gè)終點(diǎn)方面均達到了非劣效性。
業(yè)界預測，Ultomiris將成為PNH臨床治療的新標準?；趶妱诺呐R床數據和差異化特征，Ultomiris上市后將占據PNH市場(chǎng)絕大部分份額，包括PNH初治患者以及由Soliris轉向Ultomiris治療的經(jīng)治PNH患者，這2個(gè)藥物在2022年的合計銷(xiāo)售額預計將達到50億美元。
今年1月底，Ultomiris一線(xiàn)治療補體抑制劑初治aHUS患者的III期臨床獲得成功。Alexion公司已計劃在今年上半年向美國FDA提交新適應癥申請。業(yè)界對Ultomiris的商業(yè)前景非?？春?，醫藥市場(chǎng)調研機構EvaluatePharma此前預測，Ultomiris在2024年的銷(xiāo)售額將有望達到34.3億美元，成為美國FDA在2018年批準的59個(gè)新藥中商業(yè)潛力的產(chǎn)品。
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