今天再生元和Alnylam宣布將在眼科和中樞藥物領(lǐng)域達成戰略合作。再生元為ALNY提供4億美元現金、以每股90美元收購4億美元ALNY股票、并可能支付2億里程金。再生元將獨立開(kāi)發(fā)和推廣二者發(fā)現的眼科藥物，中樞藥物則雙方共同開(kāi)發(fā)和推廣。此前雙方已經(jīng)開(kāi)始的NASH合作將繼續。這個(gè)合作的另一個(gè)肝 臟靶點(diǎn)是CC5，再生元將負責其CC5抗體pozelimab (又名REGN3918) 與ALNY的RNAi藥物 cemdisiran的組合療法，但cemdisiran單方由ALNY負責。雙方預測五年之內將有30個(gè)項目的合作。今天再生元下滑2%、ALNY下滑3%。
藥源解析
再生元和Alnylam分別是抗體和RNAi領(lǐng)域的領(lǐng)導者，都被認為是創(chuàng )新能力很高的企業(yè)，這次強強聯(lián)手對雙方都是利好。再生元在靶點(diǎn)發(fā)現和臨床開(kāi)發(fā)方面實(shí)力不俗，ALNY則是解決RNAi藥物遞送、生產(chǎn)等關(guān)鍵技術(shù)障礙的高手。雙方都與賽諾菲有過(guò)大規模研發(fā)合作，尤其再生元與賽諾菲在IO有20幾億的合作。但賽諾菲與ALNY的合作今天終止、前者保留部分在研產(chǎn)品的權益。這次合作是ALNY史上的一次戰略合作，也是繼百健以10億美元與ASO老大Ionis在中樞領(lǐng)域合作后又一個(gè)RNA領(lǐng)域的大動(dòng)作。百健上個(gè)月也收購了英國基因療法公司Nightstar，進(jìn)軍眼科。這幾個(gè)各自身懷絕技的高手在中樞（眼科也勉強算中樞）似乎要有一場(chǎng)惡戰。
再生元是業(yè)界公認的研發(fā)能力較強企業(yè)，但產(chǎn)品線(xiàn)清一色抗體藥物?？贵w雖然最近幾年有超過(guò)小分子藥物成為武林霸主的趨勢，但RNA和DNA技術(shù)也顯示了強大的潛力。核酸藥物的一個(gè)主要優(yōu)勢是可以調控細胞內非成藥靶點(diǎn)，這是抗體和小分子藥物目前都無(wú)法解決的技術(shù)難題?？贵w無(wú)法進(jìn)入細胞，能進(jìn)入細胞的小分子則通?；钚圆粔?。另外蛋白水平調控與核酸水平調控本質(zhì)不同，蛋白表達后會(huì )經(jīng)不同修飾或處理產(chǎn)生功能不同的蛋白形式。如前幾天講到的PD-L1有細胞表面和外泌體之分，抗體只對前者有效。而核酸水平抑制則可以降低所有形式的蛋白水平。更長(cháng)遠看核酸靶點(diǎn)數量會(huì )遠遠超過(guò)蛋白靶點(diǎn)，因為只有2%的基因表達蛋白。雖然多數所謂非編碼RNA的功能未知，但現在microRNA、lncRNA等在疾病中的作用開(kāi)始逐漸顯露，核酸藥物調控這些靶點(diǎn)顯然有得天獨厚的優(yōu)勢。
所以很多大藥廠(chǎng)開(kāi)始在這個(gè)領(lǐng)域布局。除了上面這兩個(gè)RNA領(lǐng)域的大手筆合作，最近基因療法領(lǐng)域合作與收購也很活躍，以羅氏48億收購S(chǎng)park最引人注目。ALNY投資者當然也希望能象Spark一樣被土豪收購，今天ALNY收到公司歷史上一筆研發(fā)投入反而股票下滑3%估計是這個(gè)心理在作怪。去年同樣開(kāi)發(fā)RNAi藥物的Arrowhead也發(fā)生過(guò)類(lèi)似事件，雖然楊森出資37億美元與ARWR合作但其股票卻兩天內下滑20%。這些合作雖然很慷慨但也影響近期被收購的可能。
ASO已經(jīng)有了第一個(gè)重磅藥物SPINRAZA、RNAi則上市了第一個(gè)產(chǎn)品Onpattro，這些技術(shù)可以從頭到尾上市重要藥物已經(jīng)不存在疑問(wèn)。但現在系統給藥還是局限在肝 臟靶點(diǎn)，這可能是大藥廠(chǎng)還在觀(guān)望的主要原因之一。眼睛和中樞（如果能中樞給藥）因為存在血腦和血眼屏障相對來(lái)說(shuō)還是可以避免全身分布帶來(lái)的副作用，對于其它肝外特殊適應癥如妊娠毒血癥也有研究顯示常規劑型、系統給藥也可以有足夠窗口。除了這些特殊情況，多數肝外靶點(diǎn)RNA藥物的系統給藥依然是個(gè)關(guān)鍵問(wèn)題。ADC、免疫毒素、和雙特異抗體領(lǐng)域的經(jīng)驗或許可以借用遞送RNA藥物，開(kāi)發(fā)抗體核酸偶聯(lián)（ARC）技術(shù)的Dyne剛剛獲得5000萬(wàn)資助。雖然持續穩定發(fā)現重磅RNA藥物還需一些基礎建設工作，但長(cháng)遠看這無(wú)疑是一類(lèi)潛力巨大的藥物。
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