清明假期最后一天，溜達了一天比較疲勞，今晚給大家隨便聊點(diǎn)。
4月4日，FDA發(fā)布公告，擴大了輝瑞愛(ài)博新（Ibrance，哌柏西利/palbociclib）結合特定的內分泌療法用于治療HR陽(yáng)性、HER2陰性晚期或轉移性乳腺癌的適應癥，今年起在美國可以用于男性乳腺癌患者。
去年，輝瑞哌柏西利的銷(xiāo)售額增長(cháng)了32%，達到41億美元，僅次于該司的重磅產(chǎn)品沛兒13和樂(lè )瑞卡。
但男性乳腺癌比較少見(jiàn)，據FDA估計2019年大概只有2670例患者，不到所有乳腺癌病例的1%，所以，這個(gè)新的獲批可能不會(huì )給輝瑞帶來(lái)更多商業(yè)上的獲利，但是它的意義在于，這為制藥公司成功通過(guò)FDA批準增添了一個(gè)成功案例——哌柏西利這次是沒(méi)有依賴(lài)臨床研究的，而是僅僅依靠真實(shí)世界數據（RWE）。
RWE（真實(shí)世界證據）是 Real-World Evidence 的縮寫(xiě)，它的定位初始主要是滿(mǎn)足上市后與藥物安全相關(guān)的監管要求，而如今，RWE的應用已遠遠超出了藥物警戒的范疇，被廣泛應用于醫療健康行業(yè)的不同利益相關(guān)方，包括監管機構、醫保支付方和醫療保健專(zhuān)業(yè)人士（HCPs）等。
比如，十來(lái)年前大伙兒跑醫院，每個(gè)人都說(shuō)自己的藥品好，都有 DA 和 PPT 上一堆臨床試驗來(lái)證明，既然都說(shuō)自己的藥牛掰，那實(shí)際就是都一樣，所以，大伙兒只能拼客情拼贊助，但是，如今當臨床推廣越來(lái)越規范，客情、贊助等等銷(xiāo)售因素越來(lái)越受限的時(shí)候，你會(huì )發(fā)現，當你再說(shuō)自己的藥品好的時(shí)候，醫生會(huì )說(shuō)，OK，拿 evidence 說(shuō)話(huà)，尤其是當你擺出很多國外的臨床試驗時(shí)，醫生會(huì )說(shuō)你有沒(méi)有本地應用的 evidence 呢，沒(méi)有則說(shuō)服力不夠啊。
這里就涉及到我們常聽(tīng)到的一個(gè)詞——RCT，我們都知道，RCT 是隨機對照試驗的意思，它可以幫我們確定新療法是否優(yōu)于標準治療對照組，是評價(jià)未上市新藥療效的“黃金標準”，而我們今天提到的真實(shí)世界數據（RWE）和真實(shí)世界研究（RWS），則較全面的反映了真實(shí)的藥品上市后的臨床應用信息，雖然現在醫療衛生領(lǐng)域利益相關(guān)方對RWE的青睞程度不一，各國之間也存在差異，但隨著(zhù)各方對RWE越來(lái)越熟悉，它終會(huì )越來(lái)越被多方所重視。
了解了這倆概念，我們回到輝瑞的這個(gè)新藥哌柏西利，它是一種細胞周期蛋白依賴(lài)性激酶（CDK）4/6抑制劑，最初于2015年在FDA獲批，和芳香化酶抑制劑（比如來(lái)曲唑）聯(lián)用作為絕經(jīng)后女性患者內分泌治療為基礎的初始方案，治療激素受體（HR）陽(yáng)性、人表皮生長(cháng)因子受體2（HER2）陰性的局部晚期或轉移性乳腺癌。
而對于男性乳腺癌患者，目前沒(méi)有明確的的治療指南，其治療策略的制定多參考女性乳腺癌的治療規范，即以手術(shù)為主，放射治療、化療和內分泌治療為輔的綜合治療，但其臨床和病理特點(diǎn)與女性不盡相同。
此次，針對男性乳腺癌患者，輝瑞提供了從電子健康記錄（EHRs）的真實(shí)世界數據（RWD）的分析結果作為額外的支持數據，以證實(shí)哌柏西利與內分泌治療聯(lián)合用于男性乳腺癌患者在這個(gè)罕見(jiàn)的乳腺癌患者群體中觀(guān)察到的腫瘤變化，成功通過(guò)了 FDA 的批準。
多家跨國藥企重視RWE
FDA 之前有過(guò)使用真實(shí)世界證據（RWE）來(lái)審查藥物的先例，但這些證據經(jīng)常被用來(lái)構建歷史對照來(lái)比較藥物單臂研究的結果，來(lái)顯示與現有治療相比的明顯優(yōu)勢，安進(jìn)的Blincyto（blinatumomab）就是這種情況，2014年首次被批準用于治療急性淋巴細胞白血病。
2018年2月，羅氏以19億美元收購美國癌癥數據公司 Flatiron Health，其中原因之一也是期望以真實(shí)世界證據（RWE）來(lái)作為單臂研究的工具開(kāi)發(fā)腫瘤藥物，這一收購表明了跨國藥企對 RWE 越來(lái)越有清晰的規?；男枨?，當然，美國有相對規范的腫瘤 EMR 數據也是一個(gè)優(yōu)勢條件。
今年1月28日，FDA 局長(cháng) Scott Gottlieb 制定了 FDA 處理 RWE 和 RWD 的新框架，涉及在臨床試驗機構之外收集有關(guān)藥物安全性和有效性的信息，通?？梢詮碾娮咏】涤涗洠‥HR）、實(shí)驗室、可穿戴設備、醫療保險理賠，甚至從社交網(wǎng)絡(luò )中收集，他認為新的方法和技術(shù)可以幫助審批機構擴大做出決策的證據來(lái)源。
FDA新框架和之前的美國《21世紀治愈法案》加速采用基于RWE的臨床研究和上市后研究結果，這對新藥或已有藥品的新適應癥的批準是一個(gè)極大的利好。
百時(shí)美施貴寶是另一家對 RWE 和人工智能（AI）感興趣的公司，上個(gè)月28日，外媒傳出消息，施貴寶和 AI 公司 Concerto HealthAI 簽訂多年戰略合作協(xié)議，專(zhuān)注于在特定腫瘤領(lǐng)域的RWE，利用高級人工智能生成RWE，助力于腫瘤新藥的發(fā)現和開(kāi)發(fā)。
Concerto HealthAI 公司擁有美國臨床腫瘤學(xué)會(huì )的授權，可以從其數據平臺 CancerLinQ 中收集數據，CancerLinQ 是美國臨床腫瘤學(xué)會(huì )的非營(yíng)利性子公司，這個(gè)數據平臺可以為美國醫生和研究人員提供醫學(xué)洞見(jiàn)。
關(guān)注 RWE 的跨國藥企仍然不止這些，武田制藥也在和 AI 公司 Recursion Pharmaceuticals 合作，來(lái)確定罕見(jiàn)病臨床入組患者，其中應該也會(huì )涉及到 RWE。
據報道，賽諾菲在幾年前也開(kāi)啟全球數字轉型策略，在內部建立真實(shí)世界研究平臺“達爾文”，利用這個(gè)數據平臺，進(jìn)行了超過(guò) 100 多個(gè)的研究項目，通過(guò)對真實(shí)世界的醫療及醫藥數據的整合分析，賽諾菲可以更好進(jìn)行產(chǎn)品研發(fā)、提高患者管理能力，進(jìn)行更好的決策，做出更好的醫療干預，以及優(yōu)化治療結果。
總的來(lái)說(shuō)，大咪認為，RWE 能夠得到重視的一個(gè)重要原因是，它是以臨床價(jià)值為導向的，對于藥企來(lái)說(shuō)，它加快了新藥研發(fā)的步伐，而對于推廣人員，也增加了另一個(gè)有說(shuō)服力的工具，所以，大家可以嘗試多了解一下。
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