罕見(jiàn)病藥也有了醫保支付標準。
近日，山西省藥械集中競價(jià)采購網(wǎng)發(fā)布《關(guān)于確定思而贊、美而贊醫保支付標準的通知》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)通知），該《通知》指出，根據《關(guān)于部分高額費用“罕見(jiàn)病”醫療保障問(wèn)題的通知》（晉醫保發(fā)[2019]13號）要求，經(jīng)醫療保障局組織談判，將治療戈謝病的特效藥注射用伊米苷酶（商品名：思而贊）和治療龐貝氏病的特效藥注射用阿糖苷酶α（商品名：美爾贊）納入大病保險用藥范圍，并確定了醫保支付標準。其中，思而贊（400單位/瓶）的醫保支付標準為20700元/瓶，美爾贊（50mg/支）為5306.3元/支，該標準自4月1日起執行。
據了解，戈謝病戈是一種較常見(jiàn)的溶酶體貯積病，為常染色體隱性遺傳病。該病由于葡萄糖腦苷脂酶基因突變導致機體葡萄糖腦苷脂酶活性缺乏，造成肝、脾、骨骼、肺甚至腦等受累組織器官出現病變。臨床表現為不明原因的肝脾腫大、貧血、血小板減少以及骨痛等，2/3的戈謝病患者在兒童期發(fā)病。
根據我國去年發(fā)布的《第一批罕見(jiàn)病目錄》顯示，戈謝病其實(shí)是一種罕見(jiàn)病，有相關(guān)數據顯示，預計目前國內有戈謝病患者近400人，酶替代治療是目前國內唯一經(jīng)過(guò)批準的戈謝病特異性藥物治療手段。
1994年，由賽諾菲研發(fā)的戈謝病治療藥物--注射用伊米苷酶（思而贊）在美國上市，2008年底，該藥物正式獲得國家藥監局的進(jìn)口批件，成為目前中國唯一用于治療戈謝氏病的有效藥物，但思而贊的銷(xiāo)售均價(jià)在2.3萬(wàn)元/針，以體重80公斤的患者為例，需要每月注射8針并終身用藥，每年購藥費用在100到200萬(wàn)元之間，這對于很多戈謝病患者家庭而言是一個(gè)天文數字。
治療同為罕見(jiàn)病的龐貝氏病的美而贊依然面臨著(zhù)上述窘境，龐貝氏病又稱(chēng)為酸性麥芽糖酵素缺乏癥或肝醣儲積癥第二型，也叫“糖原累積癥第二型”，發(fā)病病因為第17對染色體出現病變，導致體內缺乏酸性α-葡萄糖苷酶這種酵素，而無(wú)法分解肝醣，會(huì )導致肌肉無(wú)力，心臟擴大等癥狀，分成嬰兒型及晚發(fā)型兩種，剛出生的嬰兒若得此病癥，通?；畈贿^(guò)1~2歲，有統計數據顯示，在中國，龐貝氏病的發(fā)生率則約為五萬(wàn)分之一。
目前治療龐貝氏癥的唯一藥物是美而贊，全球統一定價(jià)5645元/50mg，用量20mg/kg，需要終身用藥，成人每年花費高達兩三百萬(wàn)元，這對于普通患者家庭而言同樣是一個(gè)不可承擔的數字。
而此次兩種藥物均被納入大病醫保，無(wú)疑給戈謝病患者和龐貝氏病患者帶來(lái)了巨大福音。
讓更多的罕見(jiàn)病藥進(jìn)入醫保目錄，國家相關(guān)職能部門(mén)也一直在努力。
今年3月，國家醫保局就《2019年國家醫保藥品目錄調整工作方案（征求意見(jiàn)稿）》公開(kāi)征求意見(jiàn)，該《征求意見(jiàn)稿》指出，將優(yōu)先考慮國家基本藥物、癌癥及罕見(jiàn)病等重大疾病治療用藥、慢性病用藥、兒童用藥、急救搶救用藥等。根據藥品治療領(lǐng)域、藥理作用、功能主治等進(jìn)行分類(lèi)，組織專(zhuān)家按類(lèi)別評審。對同類(lèi)藥品按照藥物經(jīng)濟學(xué)原則進(jìn)行比較，優(yōu)先選擇有充分證據證明其臨床必需、安全有效、價(jià)格合理的品種，這意味著(zhù)更多的罕見(jiàn)病用藥離進(jìn)入醫保目錄又進(jìn)了一步。
另外，今年3月1日起，首批21個(gè)罕見(jiàn)病藥品參照抗癌藥對進(jìn)口環(huán)節減按3%征收增值稅，國內環(huán)節可選擇按3%簡(jiǎn)易辦法計征增值稅，對于罕見(jiàn)病患者的用藥又多了一重保障。
今年2月28日，罕見(jiàn)病發(fā)展中心與艾昆緯中國聯(lián)合發(fā)布的《中國罕見(jiàn)病藥品可及性（2019）報告》顯示，截止2018年12月，《第一批罕見(jiàn)病目錄》（包含121個(gè)罕見(jiàn)病病種）中有74種罕見(jiàn)病在美國或歐盟、日本有以此病為適應癥的藥品獲批上市并產(chǎn)生實(shí)際銷(xiāo)售。74種罕見(jiàn)病在全球共上市162種治療藥品。在這162種治療藥品中，有83種（51%）已在中國上市，可治療53種罕見(jiàn)病。但在中國明確以罕見(jiàn)病適應癥注冊的藥品僅有55種，涉及31種罕見(jiàn)病。在這55種藥品中，僅有29種藥品被納入國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄，涉及18種罕見(jiàn)病。
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