今日，哈佛大學(xué)技術(shù)開(kāi)發(fā)辦公室（OTD）宣布與Sana Biotechnology公司達成研發(fā)授權協(xié)議，授予Sana公司由哈佛教授Chad Cowan博士開(kāi)發(fā)的生成低免疫原性干細胞的突破性技術(shù)。Chad Cowan博士同時(shí)是Sana公司的聯(lián)合創(chuàng )始人之一，也是該公司的首席科學(xué)官。這一技術(shù)將用于生成“通用型”細胞療法，讓移植進(jìn)入患者體內的細胞療法能夠避免受到患者免疫系統的攻擊，發(fā)揮治療作用。
目前，如CAR-T療法這樣的細胞療法雖然在治療癌癥領(lǐng)域取得了巨大的成功，但是獲批療法都需要從患者體內獲得T細胞來(lái)生產(chǎn)CAR-T療法，重要的原因是患者的免疫系統會(huì )對注入體內的外源細胞產(chǎn)生免疫排斥，導致移植到患者體內的細胞療法無(wú)法生效。無(wú)論是開(kāi)發(fā)“通用型”的CAR-T療法，還是其它基于干細胞移植的“通用型”再生療法，人體免疫系統對外來(lái)細胞的免疫排斥問(wèn)題都是科學(xué)家們需要解決的重要挑戰。
Sana公司于今年年初成立，聯(lián)合創(chuàng )始人中包括哈佛大學(xué)的科學(xué)家，和細胞療法開(kāi)發(fā)專(zhuān)家Hans Bishop先生。它得到了ARCH Venture Partners的支持，是一家致力于制造工程化細胞作為療法的生物技術(shù)公司。
這項技術(shù)通過(guò)使用基因編輯，改造人類(lèi)多功能干細胞的基因組，減少生成觸發(fā)患者免疫系統的蛋白的基因表達，同時(shí)提高促進(jìn)免疫耐受的基因的表達水平。這一技術(shù)生成的低免疫原性干細胞可以作為起始的細胞原料，進(jìn)一步被開(kāi)發(fā)成多種“通用型”細胞療法。它們可以被分化成為多種類(lèi)型的細胞來(lái)替換患者體內已經(jīng)受損或者丟失的細胞。已有研究表明，這些干細胞可以被分化為心肌細胞，血管內皮細胞，肝細胞和生產(chǎn)胰島素的胰島β細胞。這項技術(shù)在哈佛大學(xué)Blavatnik生物醫學(xué)加速器得到進(jìn)一步開(kāi)發(fā)。除了這一細胞平臺技術(shù)以外，Sana公司還獲得使用哈佛大學(xué)開(kāi)發(fā)的高效體外基因組編輯技術(shù)。
“克服免疫排斥帶來(lái)的障礙對廣泛推廣基于干細胞的療法至關(guān)重要，”Chad Cowan博士說(shuō)：“這些創(chuàng )新給與我們工具來(lái)開(kāi)發(fā)治療多種疾病的創(chuàng )新療法。”
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