近日,美國罕見(jiàn)疾病組織諾德(NORD)宣布,授予生物制藥公司Dompé2019年行業(yè)創(chuàng )新獎。該公司主打產(chǎn)品Oxervate滴眼液,用于治療神經(jīng)營(yíng)養性角膜炎(NK),于2018年8月獲得了美國食品和藥物管理局(FDA)批準,這也是FDA批準的首款治療NK的藥物。
Dompé是一家總部位于意大利米蘭的生物制藥公司,專(zhuān)注于為患病人數多且缺乏標準治療方案的各類(lèi)疾病開(kāi)發(fā)創(chuàng )新方案,研究領(lǐng)域包括糖尿病、器官移植、眼病和腫瘤等。該公司在全球擁有700名員工,在阿爾巴尼亞、法國、德國、英國、西班牙和美國(紐約)設有辦事處。
角膜是人體中密度的受神經(jīng)支配的組織,每平方毫米約有7000個(gè)神經(jīng)末梢。角膜神經(jīng)通過(guò)產(chǎn)生名為神經(jīng)營(yíng)養因子的可溶性因子,結合眨眼和撕裂反射來(lái)維持眼表健康。
而神經(jīng)營(yíng)養性角膜炎就是由于角膜感覺(jué)喪失而引起的一種退行性疾病,與三叉神經(jīng)(負責眼解剖和功能的神經(jīng)之一)損害有關(guān),這種損害可能導致角膜敏感性喪失,嚴重時(shí)可導致角膜變薄、潰瘍和穿孔,影響患者的視力。雖然神經(jīng)營(yíng)養性角膜炎的發(fā)病率很低,每1萬(wàn)人中罹患該病的患者不到5個(gè),但其對患者的影響是毀滅性的,通常需要手術(shù)干預,且術(shù)后風(fēng)險仍然很大。
Oxervate是一種治療神經(jīng)營(yíng)養性角膜炎的局部用溶液,每2小時(shí)給藥,每天6次,持續8周。研究顯示,72%的患者在8周內完成了角膜愈合,相比之下,沒(méi)有使用Oxervate滴眼液治療的患者愈合度僅為28%。
Oxervate包含的主要活性藥物成分Cenegermin是一種人類(lèi)神經(jīng)生長(cháng)因子(NGF)重組形式,發(fā)現者是諾貝爾獎獲得者Rita Levi Montalcini。該種蛋白質(zhì)由人體天然產(chǎn)生,參與神經(jīng)細胞的發(fā)育、維護和生存。
Dompé董事長(cháng)Sergio Dompé說(shuō):“我們通過(guò)DNA重組技術(shù),在細菌中引入一條基因,讓細菌生產(chǎn)人類(lèi)神經(jīng)生長(cháng)因子,從而修復角膜損傷。這一方法率先實(shí)現了將神經(jīng)生長(cháng)因子轉化為治療藥物,幫助患者降低手術(shù)帶來(lái)的風(fēng)險,只需按時(shí)按量使用Oxervate滴眼液,就可以治愈NK。”
NORD總裁兼首席執行官Peter L.Saltonstall也表示:“在美國,有3000萬(wàn)人受罕見(jiàn)疾病的困擾。我們一直致力于為罕見(jiàn)病尋求治療方案。我們感謝Dompé為罕見(jiàn)疾病患者和護理人員做出的貢獻,希望Dompé在獲得行業(yè)創(chuàng )新獎之后,繼續在孤兒疾病領(lǐng)域提供更多的突破性治療方案。”
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