近日，基因療法公司Precision BioSciences遞交納斯達克上市申請，計劃IPO募集1億美元。該公司表示，IPO資金將用于針對急性淋巴細胞白血病和非霍奇金淋巴瘤（NHL）CAR-T療法的臨床研究。
提到基因編輯，人們最先想到的可能是CRISPR/Cas9技術(shù)。Precision BioSciences公司的技術(shù)平臺另辟蹊徑，基于在多種真核生物中自然存在的歸巢核酸內切酶（homing endonuclease）開(kāi)發(fā)基因組編輯技術(shù)。這種核酸內切酶能夠準確地識別長(cháng)達12－40個(gè)堿基對組成的DNA序列，讓它們在一個(gè)復雜的基因組中也會(huì )精確地在一個(gè)位點(diǎn)造成DNA斷裂，而不會(huì )產(chǎn)生隨機的脫靶效應。歸巢核酸內切酶的這一特性使它們成為開(kāi)發(fā)基因組編輯技術(shù)的理想原材料。
Precision BioSciences公司的ARCUS技術(shù)是基于一種該公司獨創(chuàng )的完全通過(guò)人工合成的ARC核酸酶。ARC核酸酶與歸巢核酸內切酶有非常類(lèi)似的特性，它不但具備非常高的特異性，而且可以被定制識別任何靶點(diǎn)基因內的DNA序列。ARC核酸酶的另一個(gè)優(yōu)勢是，它由310個(gè)氨基酸組成，是一個(gè)很小的多肽鏈，因此很容易被多種載體運送到細胞內。而且ARC核酸酶不需要其它部件輔助，本身就能夠完成序列識別和DNA切割的過(guò)程。
Precision BioSciences公司致力于推動(dòng)ARCUS基因組編輯平臺在癌癥免疫療法和遺傳疾病領(lǐng)域的應用。在癌癥免疫療法領(lǐng)域，該公司的目標是通過(guò)基因組編輯技術(shù)，在CAR-T或TCR細胞療法中切除導致患者免疫系統攻擊供體T細胞和導致供體T細胞攻擊患者健康組織的基因，讓癌癥患者可以使用健康供體生成的T細胞療法，不再局限于依靠患者本身的T細胞。
Precision BioSciences公司于2018年6月完成1.1億美元的B輪融資。2018年9月，與吉利德科學(xué)（Gilead Sciences）達成戰略合作，共同研發(fā)在體內清除乙肝病毒（HBV）的創(chuàng )新療法。同月，與賓夕法尼亞大學(xué)Perelman醫學(xué)院合作研究和開(kāi)發(fā)新型基因編輯療法。
2018年11月，FDA接受Precision BioSciences公司CAR-T療法PBCAR0191的IND申請。該療法是針對B細胞急性淋巴細胞白血?。˙-ALL）和非霍奇金淋巴瘤（NHL）的同種異體抗CD19 CAR-T療法，也是Precision公司第一個(gè)臨床階段的候選產(chǎn)品。該公司表示，PBCAR0191是第一個(gè)基因編輯的同種異體CAR-T候選產(chǎn)品，用于NHL適應癥，并已進(jìn)入人體試驗。IND申請包括了對脫靶編輯數據的深入分析和支持消除移植物抗宿主反應的證據。
Precision公司的ARCUS基因編輯技術(shù)代表著(zhù)一種修改基因組的新方式，希望Precision的新技術(shù)研發(fā)順利，早日為患者帶來(lái)節省治療時(shí)間、降低治療成本的新治療選擇。
摩根大通（JPMorgan Chase & Co.）、高盛集團（Goldman Sachs Group）、美國富瑞金融集團（Jefferies Group）以及巴克萊（Barclays PLC）已簽約擔任此次IPO的承銷(xiāo)商。
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