3月12日，Axovant公司宣布其在研基因療法在一項治療帕金森病的2期臨床試驗中取得了積極的早期數據。該療法的安全性與耐受性得到了驗證，且改善了患者的運動(dòng)能力評分。
帕金森病是最常見(jiàn)的神經(jīng)退行性疾病之一，患者大腦中的特定神經(jīng)元會(huì )逐漸死亡，導致多巴胺產(chǎn)量不足，從而影響患者的運動(dòng)能力，使其肌肉出現僵硬和震顫。目前，左旋多巴是治療帕金森病最有效的藥物之一，但長(cháng)期使用這款藥物，會(huì )導致患者出現運動(dòng)能力的波動(dòng)。這種波動(dòng)分為兩個(gè)階段：在“ON”期，患者的運動(dòng)能力能保持正常水平。而在“OFF”期，他們的運動(dòng)能力會(huì )出現明顯下降，甚至難以行走。據估計，美國大約有40%的患者會(huì )經(jīng)歷“OFF”期。因此，這些患者需要全新的治療方案，對他們的病情進(jìn)行控制。
本次研究中，一項名為“AXO-Lenti-PD”的基因療法讓患者們看到了希望。使用慢病毒載體，這款基因療法能將一系列關(guān)鍵的酶遞送進(jìn)患者體內，輔助生成多巴胺。理論上說(shuō)，它有望重塑大腦中的多巴胺水平，從而緩解病情。研究人員們期望通過(guò)簡(jiǎn)單的一次治療，它就可以為患者帶來(lái)多年的治療效果。
在一項名為SUNRISE-PD的2期臨床試驗中，研究人員們評估了這款基因療法的治療潛力，并分析了最早接受治療的2名晚期帕金森病患者在治療后3個(gè)月的數據。在療效方面，研究人員們使用的是“統一帕金森病評定量表”（UPDRS）第三部分的評分，它常被醫生用來(lái)評估運動(dòng)能力。分析表明，在去除其他療法（如左旋多巴）的影響時(shí)，處于“OFF”期的患者，其運動(dòng)能力都得到了改善。相較基線(xiàn)，他們的改善幅度平均達42%。在其他的一些指標上，研究人員們也觀(guān)察到了可喜的效果。
Axovant的新聞稿指出，這些結果表明相較之前公布的劑量的試驗結果（注：ProSavin試驗），劑量的AXO-Lenti-PD基因療法在3個(gè)月時(shí)可能有更好的治療效果?；谶@些積極的數據，研究人員們計劃繼續推進(jìn)該基因療法的研究，并有望在今年第二季度正式開(kāi)展。
“這些早期的數據表明AXO-Lenti-PD有潛力為晚期帕金森病患者帶來(lái)顯著(zhù)的運動(dòng)能力改善。AXO-Lenti-PD的作用機制是將內源多巴胺生物合成所需的所有3個(gè)酶遞送進(jìn)體內。之前ProSavin的試驗告訴我們，這有望改善‘OFF’的癥狀。而我們取得的結果也的確非常令人振奮，”本研究的負責人之一Roger Barker博士說(shuō)道：“我期待這一項目能轉化為帕金森病的創(chuàng )新療法。”
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