在97%的肌萎縮側索硬化（ALS）患者中，一種名為T(mén)DP-43的蛋白的致病類(lèi)型會(huì )在大腦中聚集和積累。這種蛋白的積累同時(shí)出現很多阿茲海默?。?0%）、慢性創(chuàng )傷性腦?。?0%）和額顳葉失智癥（45%）患者中。如果TDP-43的異常聚集是這些疾病發(fā)生的重要步驟，那么我們能否找出防止這些有毒聚集物產(chǎn)生的方法呢？
美國匹茲堡大學(xué)的研究人員發(fā)現了一種方法，使用寡核苷酸，他們能夠防止TDP-43在神經(jīng)元中的聚集和積累。這項研究發(fā)表在雜志上。
首先，研究人員試圖在體外培養的神經(jīng)元中重現TDP-43聚集的過(guò)程，他們發(fā)現使用光脈沖可以讓這種蛋白聚集成為有細胞**的小團。而這種聚集只在TDP-43沒(méi)有和特定RNA序列結合時(shí)才會(huì )發(fā)生。然后，根據這一自然現象，研究人員開(kāi)發(fā)出一種寡核苷酸，它是一段RNA序列，可以與TDP-43結合。在細胞培養模型中，這種寡核苷酸可以防止TDP-43的聚集和神經(jīng)元的死亡。
▲這一研究的圖示（圖片來(lái)源：參考資料[3]）
“絕大多數神經(jīng)退行性疾病患者并沒(méi)有攜帶特異性基因變異，”這項研究的通訊作者，匹茲堡大學(xué)（University of Pittsburgh）大腦研究院的神經(jīng)生物學(xué)教授Christopher Donnelly博士說(shuō)：“因此我們選擇了靶向幾乎在所有患者體內都出現的蛋白聚集，而不是只在某些患者亞群中出現的基因變異，這是一種前所未有的策略。”
這項研究中開(kāi)發(fā)的寡核苷酸療法有可潛力幫助很多神經(jīng)退行性疾病患者。因為“TDP-43蛋白聚集的癥狀出現在所有這些疾病中，”研究的第一作者Jacob Mann先生說(shuō)：“我們還不知道它為什么會(huì )發(fā)生，但是如果能夠靶向這一節點(diǎn)并且中止蛋白聚集過(guò)程，我們認為這可以幫助很多人。”
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