2月28日，渤健公司宣布諾西那生鈉注射液（美國及歐盟注冊商品名SPINRAZA）正式獲得國家藥品監督管理局批準，用于治療5q脊髓性肌萎縮癥 (Spinal Muscular Atrophy， 以下簡(jiǎn)稱(chēng)SMA)。5q SMA是該病最常見(jiàn)的形式，約占所有SMA病例的95%。諾西那生鈉注射液是在中國首個(gè)獲批治療SMA的藥物。SMA是導致嬰兒死亡的主要遺傳原因，其特點(diǎn)是進(jìn)行性、使人衰弱的肌肉無(wú)力。
諾西那生鈉注射液獲得國家藥品監督管理局批準是基于超過(guò)300位包括嬰兒期發(fā)病和遲發(fā)的SMA患者參與的SMA領(lǐng)域的臨床研究數據。NURTURE作為一項渤健公司的全球性臨床研究也證明諾西那生鈉注射液治療SMA癥狀前嬰兒時(shí)有前所未有的療效。NURTURE研究對象為首次服藥時(shí)年齡不超過(guò)6周的嬰兒，這些嬰兒被基因診斷為患有SMA，但在首次治療時(shí)尚未出現任何癥狀。NURTURE研究數據顯示更早接受治療將使SMA癥狀前嬰兒持續獲得運動(dòng)功能改善并實(shí)現與正常嬰兒發(fā)育相一致的運動(dòng)里程碑。
“我們感謝中國監管機構通過(guò)優(yōu)先審評審批程序批準了諾西那生鈉注射液，使之成為中國首個(gè)和唯一一個(gè)治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的藥物。”渤健公司全球首席執行官馮納璽（Michel Vounatsos）先生表示：“SMA是導致嬰兒死亡的最常見(jiàn)遺傳因素，也是導致成人殘疾的重要原因。我們正在與政府機構、醫學(xué)界、患者組織積極合作，使更多SMA患者能獲益于諾西那生鈉注射液治療。“
2018年5月，SMA被列入中國國家衛生健康委員會(huì )等部門(mén)聯(lián)合制定的《第一批罕見(jiàn)病目錄》，該目錄的推出旨在支持罕見(jiàn)病的診斷和治療。2018年7月，國家藥品監督管理局宣布對在監管體系完善的國家和地區擁有臨床研究數據的創(chuàng )新藥物可實(shí)施優(yōu)先審評審批程序。2018年9月，諾西那生鈉注射液作為已在境外上市且臨床急需的罕見(jiàn)病治療新藥被國家藥品監督管理局納入優(yōu)先審評審批程序。
“這是一個(gè)令人鼓舞的消息。諾西那生鈉注射液擁有SMA領(lǐng)域的臨床研究數據，這些臨床發(fā)現支持諾西那生鈉注射液治療在各類(lèi)型SMA患者中的有效性和安全性，包括運動(dòng)發(fā)育的顯著(zhù)改善和嬰兒死亡風(fēng)險的降低。”中華醫學(xué)會(huì )兒科分會(huì )全國罕見(jiàn)病學(xué)組組長(cháng)、復旦大學(xué)醫學(xué)院王藝教授表示。“這些改善為以前沒(méi)有治療手段的SMA患者群體帶來(lái)了新希望。作為中國首個(gè)獲批的SMA治療藥物，諾西那生鈉注射液為罕見(jiàn)病領(lǐng)域帶來(lái)了重大突破，使SMA臨床治療跨入了新的歷史階段。”
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