大約25年前，為了尋找阿爾茨海默癥的病因，研究人員找到了APOE基因。APOE有時(shí)被稱(chēng)為“遺忘基因”，這種基因有三種常見(jiàn)的變體，APOE2、APOE3、APOE4，會(huì )增加或減少患阿爾茨海默癥的風(fēng)險。具體來(lái)說(shuō)，APOE2會(huì )降低患病風(fēng)險，APOE3是平均水平，APOE4會(huì )顯著(zhù)增加患病幾率。
很快，研究人員將啟動(dòng)一項“腦洞大開(kāi)”的臨床試驗——試圖給攜帶有高疾病風(fēng)險基因（APOE4）人的大腦“洗澡”，增加會(huì )降低疾病風(fēng)險基因（APOE2）。
如果結果證實(shí)這種方法能減緩已經(jīng)患有阿爾茨海默癥的人的腦萎縮疾病，那么或許就能找到一種預防這種疾病的方法，即用基因療法來(lái)拯救世界上毀滅性的疾病之一。
這項由曼哈頓威爾康奈爾醫學(xué)院的Ronald Crystal領(lǐng)導的臨床試驗，是對抗阿爾茨海默癥的一種新策略，也是基因療法的新轉折。
因為，目前大多數基因替換的工作都依賴(lài)于病毒將DNA指令帶入人體細胞，其目的是通過(guò)替換單個(gè)出現故障的基因來(lái)修復血友病等罕見(jiàn)疾病。而常見(jiàn)的疾病往往不是單一的病因，所以基因治療似乎是無(wú)用武之地。
賓夕法尼亞大學(xué)醫學(xué)院教授Kiran Musunuru表示，計劃在紐約進(jìn)行的這項試驗代表了一種新的基因療法，其目的不是治愈，而是“降低健康人未來(lái)患病的風(fēng)險”。
阿爾茨海默癥已經(jīng)成為一個(gè)數十億美元的“賭局”，制藥公司和病人在這個(gè)賭局中不斷賠錢(qián)。今年1月，羅氏公司取消了對一種抗體的兩項大型研究，該抗體旨在清除β--淀粉樣蛋白的特征斑塊。這是對“清除淀粉樣蛋白或者抑制其聚集有助于防止老年癡呆”（淀粉樣蛋白假說(shuō)）的最新打擊。
有些人認為是淀粉樣蛋白起了作用。而另一些人則認為是另一種叫做tau的蛋白質(zhì)，在垂死的神經(jīng)元中發(fā)現了這種蛋白質(zhì)的纏結。
Crystal說(shuō)，他的試驗計劃避開(kāi)了有關(guān)阿爾茨海默癥真正病因的爭論。 “關(guān)于阿爾茨海默癥的病因，答案可能非常復雜。我們采取的方法是忽略所有這些，從基因的角度來(lái)考慮。” Crystal進(jìn)一步解釋道。
每個(gè)人都有兩個(gè)APOE基因拷貝，一個(gè)來(lái)自母親，一個(gè)來(lái)自父親。這意味著(zhù)有些人有一個(gè)APOE2基因和一個(gè)APOE4基因，而這些人患這種疾病的風(fēng)險通常是平均的，因此研究人員得出結論，APOE2可能會(huì )以某種方式抵消APOE4的影響。
在猴子和小鼠的實(shí)驗證明有效基礎上，Crystal希望病毒能將“幸運基因”APOE2傳播到病人的大腦中。
如果最后證明治療有效的話(huà)，那么將來(lái)有一天，APOE4患者去看醫生，一次性注射APOE2，或許就可以預防阿爾茨海默癥。
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