球型核酸（spherical nucleic acids）被認為是一種具有革新性的新藥，這種微型粒子在免疫療法中扮演了重要的角色，具有治療很多疾病的前景。但是，在這之前，科學(xué)家們還需要克服很多難題。
近日，美國西北 大學(xué)（Northwestern University）的一個(gè)團隊采用機器學(xué)習算法，尋找到了更直接的優(yōu)化球型核酸篩選和合成的方法，在使用免疫療法治療癌癥、遺傳性疾病和神經(jīng)系統疾病的道路上更進(jìn)一步。研究論文刊登在近期出版的《Nature Biomedical Engineering》上。
球型核酸的發(fā)現者，西北大學(xué)的化學(xué)家Chad A. Mirkin博士介紹說(shuō)：“目前已經(jīng)有五種使用了球型核酸技術(shù)的新藥進(jìn)入了人體臨床試驗階段。這些藥所涉及的疾病包括惡性膠質(zhì)瘤（最常見(jiàn)的腦部腫瘤）和銀屑?。ㄅＦぐ_）。”
顧名思義，球型核酸的結構呈現為一個(gè)球形，外表面有含有DNA和RNA的成分?？茖W(xué)家可以對球型核酸進(jìn)行編輯，使其具有關(guān)閉特定基因和細胞活性的功能，以實(shí)現個(gè)性化治療。近期，也有研究通過(guò)激活人體內的免疫系統來(lái)治療特定疾?。ㄈ绨┌Y）的**。因此，這種療法又稱(chēng)為免疫療法。
盡管球型核酸有在諸多不同疾病中發(fā)揮功效的潛力，發(fā)現和合成這種粒子卻并不容易。想要化發(fā)揮球型核酸的功能，需要對其大小、成分、DNA序列等進(jìn)行優(yōu)化，這些特性的細微變化都會(huì )影響其激活特定免疫反應的效果，甚至導致其生物活性不明顯。
新研究采用了名為SAMDI-MS的技術(shù)，一次性篩選了1000種不同的球型核酸結構。緊接著(zhù)，研究人員使用高通量方法（high-throughput method）和質(zhì)譜分析（mass spectrometry assay）快速測量了球型核酸的免疫激活效果。最后，機器學(xué)習算法可以根據球型核酸的免疫激活進(jìn)行定量建模，并確定能達到”結構—活性關(guān)系“所需的最小球形核酸數量。
新方法將會(huì )大大加快球型核酸的合成、測量和分析進(jìn)度，減少不必要的步驟，助力新藥的研發(fā)。藥物研發(fā)者可以根據機器學(xué)習對球型核酸結構功能的分析，對不同球型核酸進(jìn)行排序?；诖?，研發(fā)者還能建立一套基于效用的球型核酸設計規則，從而加快針對特定疾病的免疫療法藥物研發(fā)進(jìn)程。
新研究成果再次展現了機器學(xué)習解決復雜生物問(wèn)題的能力，Mirkin博士表示：“這可以使研究者專(zhuān)注精力于最有潛力的球型核酸結構，以最終研發(fā)出強大的癌癥療法”。
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