據外媒獲悉，生物技術(shù)創(chuàng )業(yè)公司Gain Therapeutics近日完成了250萬(wàn)歐元的A輪融資，融資所得將用于開(kāi)發(fā)定點(diǎn)酶增強療法（SEE-Tx），這種療法可治療罕見(jiàn)的基因突變疾病。
據悉，本輪融資是Gain Therapeutics首次融資，融資金額由VitaTech投資的110萬(wàn)歐元、Helsinn Investment Fund投資的100萬(wàn)歐元和TiVenture投資的40萬(wàn)歐元組成。
Gain Therapeutics成立于2017年，是總部位于瑞士的一家臨床生物技術(shù)公司。該公司正在開(kāi)發(fā)的先進(jìn)療法SEE-Tx，可用于鑒定腦滲透性非競爭性藥理學(xué)伴侶（brain-penetrant non-competitive pharmacological chaperones），用以治療神經(jīng)系統的慢性退行性疾病。
SEE-Tx是一個(gè)可以識別藥理學(xué)伴侶的平臺，這些伴侶與天然底物無(wú)競爭性，并能改善蛋白質(zhì)活性。野生型基因序列的突變導致了蛋白質(zhì)故障，故障的蛋白質(zhì)穩定性降低、功能失常，從而導致了許多罕見(jiàn)病的發(fā)生。藥理學(xué)伴侶分子能夠找到導致蛋白質(zhì)故障的突變位點(diǎn)，并恢復故障蛋白質(zhì)的功能，防止疾病的進(jìn)一步發(fā)展。
Gain Therapeutics利用專(zhuān)有技術(shù)平臺SEE-Tx，發(fā)現了一系列非競爭性藥理學(xué)伴侶分子。這些分子能夠找到錯誤折疊的蛋白，并恢復其酶活性。該機制已經(jīng)通過(guò)GLB1基因的印證。GLB1基因參與了GM1（溶酶體貯積?。┖蚆orquio B疾病的發(fā)生過(guò)程。
GM1是一種遺傳性溶酶體貯積癥，可逐步破壞大腦和脊髓中的神經(jīng)元。該疾病由GLB1基因突變引起，并以常染色體隱性方式遺傳。癥狀可能表現在肝 臟和脾 臟腫大、面部特征粗化、骨骼不規則、關(guān)節僵硬、腹部膨脹、肌肉無(wú)力等。目前，GM1還沒(méi)有藥物治療方法，但SEE-Tx平臺已經(jīng)發(fā)現了GM1的藥理學(xué)伴侶。
此外，遺傳性溶酶體貯積癥還可能是由GBA基因突變導致，這種溶酶體貯積癥會(huì )積聚患者體內有害的脂質(zhì)，導致患者出現戈謝?。℅aucher disease），并伴隨脾 臟、肝 臟功能障礙。
Gain Therapeutics首席科學(xué)家Xavier Barril教授表示：“本輪融資將支持我們展開(kāi)SEE-Tx的最新項目，包括與GLB1和GBA基因突變相關(guān)的神經(jīng)節苷脂病、戈謝病和帕金森病的研究。Gain Therapeutics現階段的目的是加速確定臨床候選藥物，以便盡早在人體研究中展開(kāi)測試。”
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