獲悉，諾華制藥（Novartis）于2019年2月25日支付1.5億美元獲得了反義寡核苷酸TQJ230的授權，反義寡核苷酸TQJ230的研發(fā)公司Akcea Therapeutics將與Ionis Pharmaceuticals共同分享這筆資金。該決定使諾華公司對這種RNA靶向藥物進(jìn)行第III階段心血管結果試驗。
TQJ230，原名AKCEA-APO（a）-Lrx，旨在通過(guò)抑制載脂蛋白（a）的產(chǎn)生來(lái)降低Lp（a）（脂蛋白中特殊的一種）值，從而阻止一種危險的低密度脂蛋白在動(dòng)脈中聚集（脂蛋白聚集有阻斷血液供應的危險）。其中，Lp（a）是尤其值得關(guān)注的問(wèn)題，因為它是斑塊和血凝塊形成的關(guān)鍵驅動(dòng)因素，且不能通過(guò)現有方法控制。
由于TQJ230有可能填補心臟病治療領(lǐng)域的空白，諾華制藥與Akcea-Ionis旗下的另一種復方制劑達成了一筆潛在價(jià)值超過(guò)10億美元的交易?，F在，諾華公司提供了1.5億美元的資金，以行使其授予TQJ230的選擇權。
Akcea將與Ionis平分這項費用，兩家公司通過(guò)第II階段實(shí)驗結論來(lái)做出這個(gè)決定，該階段實(shí)驗表明TQJ230與Lp（a）值降低存在聯(lián)系。根據諾華制藥對TQJ230的評估，脂蛋白的平均水平下降了35%到80%。在一個(gè)小組實(shí)驗中，幾乎所有參與者的Lp（a）值都降到了心血管疾病的風(fēng)險閾值以下。
諾華制藥計劃在這些發(fā)現的基礎上，對一種藥物進(jìn)行第三階段心血管結局試驗。該公司首席營(yíng)銷(xiāo)官John Tsai表示，這種藥物可能為L(cháng)p（a）值升高的人提供“改變既有游戲規則”的方法。諾華制藥過(guò)去曾大力宣傳包括canakinumab和serelaxin在內的心血管疾病藥物，結果發(fā)現臨床數據都達不到進(jìn)入市場(chǎng)所需的水平。盡管如此，諾華仍在繼續努力，將其心臟代謝部門(mén)的業(yè)務(wù)拓展到心力衰竭領(lǐng)域之外。
在許可協(xié)議方面，Akcea改變了與諾華的協(xié)議，“以建立一個(gè)更明確的框架”，在這個(gè)框架下，合作伙伴可以在一些市場(chǎng)上就商業(yè)化條款進(jìn)行協(xié)商。該框架為諾華提供了一個(gè)自行處理藥品商業(yè)化的空間，并在向Akcea銷(xiāo)售TQJ230的基礎上支付更高的費用。
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