2月25日，美國Amicus Therapeutics公司宣布稱(chēng)，美國FDA授予了公司旗下AT-GAA用于遲發(fā)型龐貝氏病治療的突破性療法認定。
AT-GAA是有史以來(lái)第一種獲得突破性療法指定的龐貝氏病在研療法。這是一種創(chuàng )新的治療模式，該候選產(chǎn)品由一種結構優(yōu)化的獨特重組人酸α-葡糖苷酶(rhGAA)及其藥物伴侶AT2221組成，藥物伴侶AT2221在共同使用時(shí)可以增強機體攝取。本次突破性療法指定基于正在進(jìn)行中的全球臨床1/2期研究ATB200-02的療效結果，旨在評估AT-GAA的安全性、耐受情況及藥效情況。其結果顯示，使用AT-GAA治療長(cháng)達24個(gè)月的患者在6分鐘步行試驗（6MWT）距離、其他運動(dòng)功能、肌肉力量、穩定性或增加的用力肺活量（FVC）以及肌肉損傷和疾病基質(zhì)生物標志物的持久減少方面均有所改善 。(詳見(jiàn)：Amicus Therapeutics Announces Positive data in Pompe Disease Phase 1/2 Study for Up to 24 Months at 15th Annual WORLDSymposium?）
另外，還有一項進(jìn)行中的關(guān)鍵研究PROPEL，是在成人遲發(fā)性龐貝氏病患者中的全球3期臨床研究(也被稱(chēng)為ATB200-03)。該研究持續時(shí)間52周，雙盲隨機，旨在評估AT-GAA與目前的標準護理酶替代療法alglucosidase alfa相比較下的療效、安全性和耐受情況。
Amicus Therapeutics首席執行官John F. Crowley表示：“現在迫切需要新一代治療方法用于那些患有溶酶體儲存障礙的人，特別是類(lèi)似龐貝氏病這種疾病。FDA這一重要的突破性療法指定反映了我們新治療模式的臨床數據的積極意義。這次指定同樣是基于那些患有龐貝氏疾病的患者的實(shí)際治療需求，連同我們2期研究的結果以及正在進(jìn)行的關(guān)鍵研究PROPEL，都將用于支持我們的策略，以讓龐貝氏病患者盡快獲得AT-GAA的治療。感謝我們團隊、醫生、病人和FDA之間在推進(jìn)AT-GAA方面的合作水平。”
龐貝氏病又稱(chēng)為酸性α-葡萄糖苷酶缺乏癥或糖原貯積癥Ⅱ型（GSDⅡ）。由于溶酶體內缺乏酸性α-葡萄糖苷酶（GAA），使糖原及麥芽糖不能轉化為葡萄糖而被利用，以致體內大量糖原在骨骼肌、心肌和平滑肌等組織細胞內聚積而致病。這種疾病可以是無(wú)癥狀的，其特征是隨著(zhù)時(shí)間的推移，出現嚴重的肌無(wú)力。疾病的范圍從快速致命的、對心臟功能有重大影響的類(lèi)型，到進(jìn)展較慢、發(fā)病較晚的主要影響骨骼肌的類(lèi)型。據估計，世界各地約有5000至10000人患有此病。
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