獲悉，近日，由兩家生物制藥公司 Mundipharma EDO和Imbrium Therapeutics合作開(kāi)發(fā)的新型孤兒藥依托泊苷Toniribate獲得了美國食品和藥品管理局（FDA）的孤兒藥認定，以治療復發(fā)性、難治性膽道癌。
依托泊苷Toniribate是一種新型拓撲異構酶II抑制劑，對復發(fā)性、難治性膽道癌有良好的治療效果。在第2期試驗中，依托泊苷toniribate顯示出陽(yáng)性結果。該藥物在腫瘤部位進(jìn)行羧酸酯酶水解，產(chǎn)生活化的依托泊苷，以達到抑制拓撲異構酶II、分解腫瘤DNA的目的。
膽道癌是一種罕見(jiàn)的癌癥，是繼肝細胞癌后第二常見(jiàn)的原發(fā)性肝膽癌。每年在美國約有8000名患者被診斷為膽道癌。根治性手術(shù)膽道癌患者唯一的治療選擇，而復發(fā)性、難治性膽道癌患者無(wú)法進(jìn)行根治性手術(shù)，通常需要二次治療。但是，目前復發(fā)性、難治性膽道癌患者沒(méi)有標準治療方案，只有少數藥物正在開(kāi)發(fā)中。
Mundipharma EDO的首席執行官Thomas Mehrling表示：“我們很高興FDA認識到了依托泊苷Toniribate對治療復發(fā)性難治性膽道癌的價(jià)值。接下來(lái)，我們會(huì )與Imbrium Therapeutics一起加快依托泊苷Toniribate的研究進(jìn)度，爭取于2020年在歐盟、美國、澳大利亞和其他國家進(jìn)行第3期臨床試驗。”
據了解，孤兒藥又稱(chēng)罕見(jiàn)藥，由于罕見(jiàn)病患病人群少、市場(chǎng)需求小、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱(chēng)為"孤兒藥"。為了促進(jìn)制藥企業(yè)開(kāi)發(fā)治療罕見(jiàn)病的藥物，獲得FDA孤兒藥認定的制藥公司將會(huì )獲得七年的市場(chǎng)獨占權和臨床試驗的稅收抵免。
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