日前，Modis Therapeutics公司宣布，該公司用于治療胸苷激酶2缺乏癥（TK2d）的在研療法MT1621獲得FDA授予的突破性療法認定。這一資格認定將加快MT1621的開(kāi)發(fā)和審評過(guò)程。
TK2d是一種線(xiàn)粒體DNA（mtDNA）耗竭綜合征（MDD）。線(xiàn)粒體是細胞中的能量工廠(chǎng)，它攜帶的線(xiàn)粒體DNA編碼幫助產(chǎn)生能量的蛋白。在TK2d患者中，由于胸苷激酶2的缺失，用于生成mtDNA的核苷酸庫中的核苷酸種類(lèi)出現失衡，導致mtDNA無(wú)法正常復制。這會(huì )導致細胞無(wú)法產(chǎn)生足夠的能量，在能量需求高的細胞中（例如肌肉細胞）導致細胞功能失常。TK2d患者會(huì )出現漸進(jìn)性、嚴重肌無(wú)力，影響患者的運動(dòng)、呼吸、飲食和其它正常功能。目前沒(méi)有治療這一疾病的獲批療法。
MT1621是一款脫氧核苷組合療法，它是由不同脫氧核苷組成的口服溶液。這種脫氧核苷組合療法能夠改善核苷酸種類(lèi)的平衡，提高mtDNA的拷貝數目，改善細胞功能。在臨床前研究中，它可以提高TK2d模型動(dòng)物的壽命，而且在最初的人類(lèi)臨床試驗中，MT1621可能對TK2d患者的疾病進(jìn)程產(chǎn)生有意義的改變。歐洲藥品管理局（EMA）已經(jīng)授予這一療法PRIME認定。
▲MT1621療法作用方式示意圖（圖片來(lái)源：Modis Therapeutics公司官網(wǎng)）
“我們很高興MT1621獲得FDA授予的突破性療法認定和EMA的PRIME認定。 這代表FDA和EMA認識到TK2d患者的急迫需求，以及對Modis公司及合作伙伴獲得的早期數據的肯定，”Modis公司首席執行官Joshua Grass先生說(shuō)：“我們期待與FDA和EMA合作，制定注冊TK2d患者進(jìn)行MT1621下一步臨床試驗的計劃。”
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