今日，專(zhuān)注于精確基因療法治療罕見(jiàn)病的Sarepta Therapeutics公司宣布，其用于治療杜興氏肌營(yíng)養不良癥（DMD）的在研藥物golodirsen（SRP-4053）的新藥申請（NDA），已被FDA接受并授予優(yōu)先審評資格。該申請有望在2019年8月19日之前得到批復。
漸進(jìn)性肌肉萎縮癥DMD，是由于X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白（dystrophin）的基因出現突變而導致的X連鎖遺傳病。DMD主要影響男性，在男性嬰兒中的發(fā)病率約為1:5000?？辜∥s蛋白的缺失或缺陷，最終讓DMD患者逐漸進(jìn)展為全身性的肌無(wú)力，他們通常在30歲之前死于呼吸或心臟衰竭。
Golodirsen是一種Sarepta專(zhuān)有的磷酰二胺嗎啉代寡聚核苷酸，靶向抗肌萎縮蛋白mRNA前體的剪接過(guò)程，側重于引入外顯子53跳躍（exon53 skipping），旨在產(chǎn)出截短但仍具有功能的抗肌萎縮蛋白。據統計，約有8%的DMD患者攜帶的基因突變適合外顯子53跳躍療法。此前，golodirsen曾得到FDA頒發(fā)的快速通道資格。
基于在4053-101試驗中表現出的積極結果，Sarepta在2018年12月滾動(dòng)提交了golodirsen的NDA。4053-101試驗在確認適合外顯子53跳躍療法的25名DMD男孩患者中，評估了golodirsen的安全性，耐受性，藥代動(dòng)力學(xué)性質(zhì)，以及抗肌萎縮蛋白的表達狀況。Golodirsen達到了所有生物學(xué)終點(diǎn)，包括正確完成外顯子跳躍的RNA的轉錄，抗肌萎縮蛋白的表達量及肌肉強度的增加。目前，golodirsen和casimersen（引入外顯子45跳躍）同時(shí)在作為潛在驗證性上市后研究的ESSENCE試驗中接收評估。
▲Sarepta的DMD產(chǎn)品研發(fā)管線(xiàn)（圖片來(lái)源：Sarepta官網(wǎng)）
Sarepta總裁兼首席執行官Doug Ingram博士說(shuō)：“如果獲批，golodirsen將幫助8%的DMD患者，而這會(huì )使得Sarepta距離限度幫助DMD患者的目標又進(jìn)了一步。Sarepta期待與FDA密切合作，以期將這一款外顯子53跳躍療法盡早帶給需要它的DMD患者。”
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