在過(guò)去70年里，我們對癌癥的了解、預防、診斷和治療方面，都已經(jīng)取得了非凡的進(jìn)步，為患者帶來(lái)了更好的診治和生存希望。而推動(dòng)這些進(jìn)步的關(guān)鍵，是眾多科研人員、臨床醫生和患者共同努力參與、持之以恒的臨床研究。
美國臨床腫瘤學(xué)會(huì )（ASCO）盤(pán)點(diǎn)了過(guò)去一年中變革性的研究，并指出了未來(lái)研究的重點(diǎn)方向。
年度進(jìn)展：罕見(jiàn)癌癥治療
在美國，每年新發(fā)癌癥中約20%為罕見(jiàn)癌癥。多年來(lái)，這方面的研究都落后于常見(jiàn)癌種，但近一年有5項研究的卓越成果帶來(lái)了重要進(jìn)展。
1. 美國FDA批準針對罕見(jiàn)難治甲狀腺癌——甲狀腺未分化癌（ATCs）的首款治療方案。諾華（Novartis）公司的Tafinlar（dabrafenib）與Mekinist（trametinib）聯(lián)用，靶向組合療法對超過(guò)三分之二的患者有效。在這之前，沒(méi)有化療可以延長(cháng)ATC患者的生存期或提高生活質(zhì)量。這一新療法現已成為這些患者的標準治療。
2. 索拉非尼成為改善硬纖維瘤（一種罕見(jiàn)肉瘤）無(wú)進(jìn)展生存的首款療法。在一項全球3期臨床試驗中，87名無(wú)法切除的晚期硬纖維瘤患者被隨機分配接受索拉非尼或安慰劑治療，索拉非尼組中，87%的患者一年無(wú)進(jìn)展生存期得到改善，而安慰劑組僅為43%。
3. 在晚期中腸神經(jīng)內分泌腫瘤的患者中，與標準治療相比，靶向放療將疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險降低79%。中腸神經(jīng)內分泌腫瘤發(fā)病率不到十萬(wàn)分之三。**同位素177 Lu 附著(zhù)于奧曲肽的組合能夠與神經(jīng)內分泌腫瘤細胞結合，使輻射直接傳遞到癌細胞，抑制腫瘤生長(cháng)。
4. 曲妥珠單抗對罕見(jiàn)子宮內膜癌有效。曲妥珠單抗是人表皮生長(cháng)因子受體2（HER2）陽(yáng)性乳腺癌的標準治療，在HER2陽(yáng)性、晚期子宮漿液性癌患者中，與卡鉑和紫杉醇化療聯(lián)用，顯著(zhù)延緩了癌癥進(jìn)展。
5. 常見(jiàn)于年輕人的罕見(jiàn)關(guān)節癌迎來(lái)首款有希望的療法。在腱鞘巨細胞瘤患者中，集落刺激因子-1（CSF-1）抑制劑pexidartinib為患者帶來(lái)近40%的總體緩解率，安慰劑組這一比例為0。
免疫療法進(jìn)展不斷
1. 檢查點(diǎn)抑制劑被證明在晚期肺癌的一線(xiàn)治療中有效。在3期試驗IMpower150中，靶向PD-L1的atezolizumab與標準化療聯(lián)用，為晚期非小細胞肺癌（NSCLC）患者帶來(lái)了更好的無(wú)進(jìn)展生存期。在KEYNOTE-189研究中，NSCLC患者在接受培美曲塞和鉑類(lèi)化療后，PD-1抑制劑pembrolizumab（Keytruda）較安慰劑改善了1年總生存率（69.2%vs49.4%）和無(wú)進(jìn)展生存期（8.8個(gè)月 vs 4.9個(gè)月）。
2. 免疫療法組合改善腎細胞癌患者總生存率，成為治療新標準。免疫治療藥物nivolumab（Opdivo）和ipilimumab的組合與舒尼替尼相比提高了18個(gè)月時(shí)的總生存率（75% vs 60%），值得注意的是，接受免疫療法組合的患者中，9%癌癥完全緩解。
3. 聯(lián)合免疫療法可以減少黑色素瘤患者的腦轉移。晚期黑色素瘤是少數最常出現腦轉移的癌癥之一，腦轉移可引起嚴重的神經(jīng)系統癥狀，并在一年內導致死亡。免疫治療藥物nivolumab（Opdivo）和ipilimumab的組合對腦轉移患者治療14個(gè)月后，26%的患者沒(méi)有可檢測到的腦轉移，30%的患者轉移減少，而且82%的患者在一年后仍然存活。
4. PD-1抑制劑成為皮膚鱗狀細胞癌（CSCC）的首款療法。CSCC是第二常見(jiàn)的皮膚癌。Libtayo（cemiplimab-rwlc）由賽諾菲（Sanofi）和再生元（Regeneron）聯(lián)合開(kāi)發(fā)，在兩項開(kāi)放標簽臨床研究中，接受Libtayo治療后47.2%患者的腫瘤消失或者縮小，大多數患者在數據分析時(shí)仍然對療法產(chǎn)生反應。
5. Keytruda（Pembrolizumab）治療頭頸癌效果顯著(zhù)。在495名復發(fā)性或轉移性頭頸部鱗狀細胞癌患者中，PD-L1高表達的患者接受Keytruda治療的中位生存時(shí)間優(yōu)于標準化療（8.7個(gè)月v s 7.1個(gè)月）。在PD-L1表達水平前50%的患者中，Keytruda組的中位生存時(shí)間甚至超出化療組4個(gè)月。
6. 此外，多項CAR-T治療試驗也顯示出了更長(cháng)期的獲益。
其他重大進(jìn)展
1. 乳腺癌領(lǐng)域TAILORx研究的在分子診斷學(xué)方面取得了顯著(zhù)的成績(jì)。研究表明，根據21基因檢測的結果，多達70%的激素受體陽(yáng)性、淋巴結陰性乳腺癌女性，可以安全擺脫化療。
2. 靶向療法正在取得新的成功。靶向療法仍然是腫瘤領(lǐng)域的前沿，經(jīng)過(guò)十多年的積累，靶向治療逐漸開(kāi)始應用于對傳統治療更容易耐藥的癌種。在肺癌和乳腺癌領(lǐng)域則不斷有新藥物涌現。新一代的EGFR抑制劑奧希替尼已成為某些EGFR突變的非小細胞肺癌患者一線(xiàn)治療的全新選擇，在HR陽(yáng)性、HER2陰性的晚期或轉移性乳腺癌成人患者中，禮來(lái)公司的CDK4/6抑制劑Verzenio（abemaciclib）可以有效控制癌癥進(jìn)展。
3. 微生物研究的進(jìn)展幫助人們發(fā)現了可能影響頭頸癌風(fēng)險的特定細菌。
4. 液體活檢以及癌癥護理等領(lǐng)域，也取得了長(cháng)足的發(fā)展。
未來(lái)重點(diǎn)研究方向
1. 尋找策略，更好地預測免疫療法療效。
2. 更好地確定能從術(shù)后（輔助）治療中獲益的患者群體。
3. 將細胞療法的創(chuàng )新轉化應用于實(shí)體瘤。
4. 提高兒科癌癥精準醫學(xué)的研究和治療方法。
5. 改善對癌癥老年患者的護理。
6. 增加公平獲得癌癥臨床試驗的機會(huì )。
7. 減少癌癥治療的長(cháng)期不良反應。
8. 減少肥胖及其對癌癥發(fā)病率和預后的影響。
9. 確定檢測和治療癌前病變的策略。
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