專(zhuān)注于遺傳疾病藥物研發(fā)的臨床階段生物醫藥公司BridgeBio Pharma日前宣布完成新一輪2.99億美元的融資。本輪由KKR和Viking Global Investors共同領(lǐng)投，現有投資者Perceptive Advisors、AIG、Aisling Capital、Cormorant Capital和Hercules Capital參與投資，值得一提的是紅杉資本（Sequoia Capital）作為新晉投資者也參與了本輪融資。BridgeBio Pharma表示，本輪資金將用于支持公司的現有藥物研發(fā)計劃，并擴大為未滿(mǎn)足的患者需求快速開(kāi)發(fā)藥物的能力。此前，該公司于2017年9月獲得1.35億美元的融資。
遺傳性疾病是直接源于患者DNA突變的疾病。這些突變可以是遺傳性的，也可以是自發(fā)性的，由此產(chǎn)生的疾病包括傾向于影響兒科患者的孟德?tīng)栠z傳?。∕endelian diseases）和癌癥。雖然有超過(guò)7000種遺傳性疾病影響了2500萬(wàn)至3000萬(wàn)美國人，但是獲批治療這些疾病的藥物不足500種，使得大量患者沒(méi)有任何治療選擇。
BridgeBio Pharma成立于2015年，尋求將大學(xué)、學(xué)術(shù)醫學(xué)中心和藥物研究小組的新科學(xué)發(fā)現轉化為解決疾病根本原因的基因靶向療法。該公司擁有超過(guò)15個(gè)在研藥物組合，包括幾個(gè)處于臨床前研究階段的藥物，以及四個(gè)正在進(jìn)行關(guān)鍵性試驗的藥物。
BridgeBio的企業(yè)架構是與麻省理工斯隆管理學(xué)院（MIT Sloan ）Andrew W. Lo教授合作設計的，他也是BridgeBio的創(chuàng )始投資者和成員。該團隊所創(chuàng )建的不是大型平臺公司，而是圍繞單個(gè)研發(fā)資產(chǎn)或疾病的精簡(jiǎn)而專(zhuān)注的分公司。使用此模型，公司可以根據需要，在研發(fā)項目之間有效地分配人員和資金。研發(fā)組合涵蓋遺傳皮膚病學(xué)、腫瘤學(xué)、心臟病學(xué)、神經(jīng)病學(xué)、內分泌學(xué)、腎 臟疾病和眼科學(xué)等多個(gè)治療領(lǐng)域。一些具體適應癥包括轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性?。ˋTTR-CM和ATTR-PN），泛酸激酶相關(guān)神經(jīng)變性（PKAN），Gorlin綜合征和頻繁的基底細胞癌，營(yíng)養不良性大皰性表皮松解癥（DEB），Darier和Hailey-Hailey病， Netherton綜合征，靜脈畸形，Canavan病，Leber's遺傳性視神經(jīng)病變，鉬輔因子缺乏A型，軟骨發(fā)育不全和FGFR，SHP-2和K-RAS驅動(dòng)的癌癥。
2018年，BridgeBio以6500萬(wàn)美元的資金成立了QED Therapeutics，該子公司正在開(kāi)發(fā)一種由諾華授權的FGFR抑制劑，用于治療膽管癌和軟骨發(fā)育不全，這是一種短肢侏儒癥。6月，BridgeBio推出了三家子公司：
Origin Biosciences，致力解決A型鉬輔助因子缺乏癥，這是一種導致嬰兒癲癇發(fā)作的致命性遺傳疾??；
CoA Therapeutics，致力開(kāi)發(fā)一種治療PKAN的方法，這是Alexion公司和St. Jude Children’s Research Hospital授權許可的在研項目；
Fortify Therapeutics，開(kāi)發(fā)獲得NeuroVive授權許可的、針對Leber遺傳性視神經(jīng)病變的NVP015項目，這是一種線(xiàn)粒體疾病，可導致視神經(jīng)萎縮，中央視力突然嚴重喪失。
BridgeBio Pharma聯(lián)合創(chuàng )始人兼首席執行官Neil Kumar博士說(shuō)：“我們很榮幸能與相信我們?yōu)檫z傳病患者創(chuàng )造新藥物目標的投資者合作。我們意識到許多遺傳病患者缺乏有效的治療選擇，我們的使命是為這些患者提供真正的治療選擇。從有希望的早期科學(xué)到能夠為患者帶來(lái)改變的藥物，需要長(cháng)期的努力和實(shí)踐。在我們開(kāi)發(fā)這些治療方法時(shí)，我們很幸運能獲得這些投資者的支持。”
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