近日，百濟神州旗下Zanubrutinib被FDA授予突破性療法認定，由于這是我國自主研發(fā)藥物首次獲得該認可，備受關(guān)注。所謂萬(wàn)事開(kāi)頭難，Zanubrutinib的獲批給我國其他在研藥物打入國際市場(chǎng)開(kāi)了個(gè)好頭，定會(huì )有很多成功經(jīng)驗值得學(xué)習借鑒，下面，筆者就以該藥物為例來(lái)對"突破性療法認定"進(jìn)行全方位的解讀。
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一． 突破性療法認定的由來(lái)
"突破性療法認定"最初是由美國專(zhuān)利保護組織--Friends of Cancer Research ("癌癥研究之友"，FCR)倡議提出。意在倡導"安全且快速"的疾病治療方式。由于"突破性療法認定"在藥物批準上所取得的積極效果，美國食藥監局（FDA）于2012年7月正式將其納入《美國食品藥品管理局安全和創(chuàng )新法案》(FDASIA)，成了法律性的文件。
根據FDA官方指南，"突破性療法認定"旨在加速開(kāi)發(fā)及審查治療嚴重、威脅生命的疾病的新藥。拿Zanubrutinib來(lái)說(shuō)，其針對的是成年套細胞淋巴瘤（MCL）患者。套細胞淋巴瘤(MCL)是一種具有獨特臨床病理特征的B細胞非霍奇金淋巴瘤(NHL)，約占非霍奇金淋巴瘤的3%～10%。雖然套細胞淋巴瘤與慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞性淋巴瘤(CLL/SLL)都同屬于小細胞淋巴瘤，但與這些疾病的低惡性相比, 套細胞淋巴瘤的惡性程度高且預后差,尤其是母細胞型套細胞淋巴瘤的臨床進(jìn)展快，對常規治療響應差。也就是說(shuō)，套細胞淋巴瘤完全符合"突破性療法認定"針對嚴重、威脅生命的疾病這一宗旨。
二．突破性療法認定與FDA其他新藥評審通道的比較研讀
FDA的新藥評審通道除了突破性療法認定，還有快速通道、加速批準、優(yōu)先審評等。
圖一 FDA的四條加速審批通道
"突破性療法認定"與"快速通道"最為相似，但仍然是有區別的。其中，快速通道審批藥物是用于治療嚴重或危及生命的疾病，只是非臨床或臨床數據表明它對未滿(mǎn)足的醫療需求有潛在價(jià)值；而"突破性療法"是治療嚴重或危及生命的疾病，其初步的臨床證據需表明有一項臨床有意義的終點(diǎn)指標較現有藥物有實(shí)質(zhì)性改善。比如，Zanubrutinib 在獲得突破性療法認定就已經(jīng)在臨床研究中獲得積極數據，包括(NCT03206970)等。
三．獲得突破性療法認定有哪些好處？
很多藥企不惜花費大量成本和人力希望自己的藥物獲得"突破性療法認定"，那么，獲得突破性療法認定是為了哪些好處呢？
從長(cháng)遠一點(diǎn)來(lái)說(shuō)，的好處是審批加速！據悉，獲得"突破性藥物"認證的藥物開(kāi)發(fā)可以得到包括FDA官員在內的更加密切的指導，也就是說(shuō)"突破性療法認定"可以讓企業(yè)與政府之間的溝通更為緊密，因此可以保障在最短時(shí)間內獲得相應審批。
從近一點(diǎn)來(lái)說(shuō)，由于"獲得突破性療法認定"可以被當作相應藥物已經(jīng)在一定程度上獲得FDA認可，這對于藥物及企業(yè)無(wú)疑是一針強心劑。股票增值、獲得投資以及政策傾向都是觸手可得的好處。
小結與展望
從近年來(lái)獲得"突破性療法認定"的藥物的適應癥來(lái)看，腫瘤藥物最多。如果是所針對疾病的發(fā)病率相對較少、藥物的作用靶點(diǎn)較新且療效很好，那藥物獲得"突破性療法認定"的可能性就很大。例如Zanubrutinib作用的套細胞淋巴瘤僅占非霍奇金淋巴瘤的3%～10%，且作用靶點(diǎn)BTK是一個(gè)癌癥治療新靶點(diǎn)，同是作用于該靶點(diǎn)的Ibrutinib也曾經(jīng)獲得"突破性療法認定"。希望未來(lái)我國會(huì )有更多的自主研發(fā)藥物獲得FDA"突破性療法認定"等國際認可，在國際上發(fā)出藥物的"中國之聲"。
參考文獻：
1. https://www.fda.gov/ForPatients/Approvals/Fast/ucm405397.htm
2. China's BeiGene gets FDA breakthrough therapy designation for BTK inhibitor
作者簡(jiǎn)介：覓苓，藥學(xué)碩士，生物制藥專(zhuān)業(yè)，長(cháng)期從事新藥研發(fā)，長(cháng)期關(guān)注剖析國內外藥物市場(chǎng)動(dòng)態(tài)，擅長(cháng)生物藥物及小分子藥物研發(fā)。
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