近日，Wave Life Sciences宣布，驗證其在研藥物suvodirsen（WVE-210201）治療杜興氏肌營(yíng)養不良癥（DMD）的2/3期臨床試驗項目，得以入選FDA的復雜創(chuàng )新試驗設計（Complex Innovative trial Designs，CID）試點(diǎn)項目。值得一提的是，這是自2018年8月CID試點(diǎn)項目頒布以來(lái)，第一個(gè)入選的臨床試驗方案。DMD這類(lèi)罕見(jiàn)病，往往由于試驗對象的缺稀，導致臨床試驗難以進(jìn)行，為此FDA設置了CID試點(diǎn)項目，幫助實(shí)現臨床試驗設計現代化，推動(dòng)藥物開(kāi)發(fā)，以期盡快造福罕見(jiàn)病患者。
漸進(jìn)性肌肉萎縮癥DMD，是由于X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白（dystrophin）的基因出現突變而導致的X連鎖遺傳病?？辜∥s蛋白的缺失或缺陷，最終導致肌纖維退化，組織纖維化和早夭。DMD主要影響男性，在男性嬰兒中的發(fā)病率約為1:5000。
Suvodirsen是一種在研立體定向寡核苷酸，靶向抗肌萎縮蛋白mRNA閱讀框，側重于引入外顯子51跳躍（exon skipping），旨在產(chǎn)出截短但仍具有功能的抗肌萎縮蛋白。據統計，約有13%的DMD患者攜帶的基因突變適合外顯子51跳躍療法。臨床前研究顯示，該療法能恢復52%的抗肌萎縮蛋白功能。此前，suvodirsen曾得到FDA頒發(fā)的孤兒藥資格，及罕見(jiàn)兒科疾病認定。
Wave計劃招募40名年齡在5歲至18歲之間的DMD患者，開(kāi)展2/3期試驗。入選CID試點(diǎn)項目的兩個(gè)關(guān)鍵標準是：創(chuàng )新的試驗設計特征，以及醫療需求，比如那些僅有有限或尚無(wú)療法的疾病領(lǐng)域。Wave的CID試點(diǎn)項目申請包括利用歷史DMD對照組數據來(lái)加強安慰劑組的說(shuō)服力，以及其它創(chuàng )新試驗設計元素。鑒于DMD的罕見(jiàn)性，通過(guò)該試點(diǎn)計劃，Wave可減少提供確鑿的臨床療效所需的試驗對象數量，同時(shí)潛在加快試驗的完成。
Wave首席醫學(xué)官Michael Panzara博士說(shuō)：“在設計臨床試驗時(shí)，Wave一直在尋求化地得到確定試驗結果的可能性，同時(shí)結合患者及其家屬的反饋，減輕那些已經(jīng)勇敢地與這一嚴重遺傳性疾病斗爭的人們的負擔。FDA對該項試驗計劃的認可，反映了Wave對臨床開(kāi)發(fā)方法的深思熟慮和協(xié)作方式。Wave期待在未來(lái)幾個(gè)月與FDA進(jìn)一步討論，并與罕見(jiàn)疾病藥物開(kāi)發(fā)界分享所學(xué)的試驗設計知識，以期提高未來(lái)臨床試驗的效率和生產(chǎn)力。”
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