今日，輝瑞（Pfizer）宣布，FDA已經(jīng)接受其用于治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。ˋTTR-CM）在研藥物tafamidis的新藥申請（NDA）。本次NDA包括兩種劑型，分別為tafamidis的葡甲胺（meglumine form）劑型和游離酸（free acid form）劑型，其中葡甲胺劑型（20毫克膠囊）獲得了FDA頒發(fā)的優(yōu)先審評資格，有望在2019年7月前得到批復。而游離酸劑型（61毫克膠囊），則有望在2019年11月前得到批復。
罕見(jiàn)，致命并常被漏診的ATTR-CM，是由被稱(chēng)為轉甲狀腺素蛋白（TTR）的轉運蛋白的去穩定化引起。該蛋白是由4個(gè)相同亞單位組成的四聚體。在A(yíng)TTR-CM中，當不穩定的四聚體解離時(shí)，導致錯誤折疊的蛋白質(zhì)聚集成淀粉樣蛋白原纖維，并主要沉積在心臟中，因而引發(fā)心力衰竭。目前尚無(wú)針對該疾病的獲批藥物。
Tafamidis是一款小分子口服藥物，可以選擇性地結合TTR四聚體的特定位點(diǎn)，防止因其去穩定化而引起的ATTR-CM淀粉樣蛋白的形成。2012年，在歐盟和美國，tafamidis均被頒發(fā)了孤兒藥資格。分別于2017年5月和2018年3月，FDA為tafamidis頒發(fā)了快速通道資格和突破性療法認定。18年3月，日本厚生勞動(dòng)省也為tafamidis頒發(fā)了SAKIGAKE資格（先驅資格）。
此次NDA的提交是基于關(guān)鍵3期試驗ATTR-ACT的結果。為期30個(gè)月的試驗達到其主要終點(diǎn)，即與安慰劑相比，tafamidis顯著(zhù)降低了野生型或突變（遺傳性）ATTR-CM患者的全因死亡率和心血管相關(guān)住院率，其中死亡風(fēng)險降低了30％，而心血管相關(guān)住院率降低了32％。此外，tafamidis也展示了良好的耐受性和安全性。該研究結果在德國慕尼黑舉行的2018年ESC大會(huì )上公布，同時(shí)在線(xiàn)發(fā)表在《新英格蘭醫學(xué)雜志》（NEJM）上。
輝瑞全球產(chǎn)品開(kāi)發(fā)部，罕見(jiàn)疾病高級副總裁兼首席開(kāi)發(fā)官Brenda Cooperstone博士說(shuō)：“ATTR-CM的診斷通常是被延誤的，主因是對疾病意識的不足，而且患者心力衰竭癥狀類(lèi)似于更常見(jiàn)原因的心衰。事實(shí)上，輝瑞認為只有不到1％的ATTR-CM的患者得到正確診斷。FDA對tafamidis的NDA受理，是輝瑞進(jìn)一步提高對ATTR-CM認知這一目標的令人鼓舞一步，并為ATTR-CM患者帶來(lái)一種獲批的治療選擇。輝瑞期待與FDA合作，為這種致命疾病的帶來(lái)首款療法。”
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