β地中海貧血是一種罕見(jiàn)遺傳疾病，患者身體不能產(chǎn)生足夠的富含鐵的攜氧蛋白的紅血球，需要長(cháng)期接受輸血治療。此外，地中海貧血的他們也常常有嚴重的醫療并發(fā)癥, 比如：器官的鐵超載。
通過(guò)這項具有里程碑意義的基因療法，LentiGlobin，患者希望可以長(cháng)期根治這種遺傳血液疾病，地貧。世界范圍內，大約有288,000人患有β地中海貧血。藍鳥(niǎo)公司一項只有20多名患者參加的臨床試驗表明，這個(gè)希望有可能變成現實(shí)。22例患者中有15例在接受治療后能夠完全停止輸血。其他七名患者，這些患者屬于最嚴重的類(lèi)型，現在需要輸血的次數也得以減少。
這個(gè)結果發(fā)表在今年早期的新英格蘭醫學(xué)（NEMJ）雜志上。醫生觀(guān)察和跟蹤患者的時(shí)間長(cháng)達三年半。這個(gè)有望在基因治療地中海貧血取得突破性進(jìn)展，讓大多數患者有了希望。
18年7月，歐盟的醫藥管理局（EMA）授予了藍鳥(niǎo)的LentiGlobin快速審評的資格。這個(gè)療法利用慢病毒（Lentivirus）來(lái)做載體。
藍鳥(niǎo)公司在基因療法上與大公司的諾華和渤健無(wú)法相比，作為一個(gè)小公司，藍鳥(niǎo)和諾華以及新基（Celgene）都有合作關(guān)系。和新基公司的合作側重多發(fā)性骨髓瘤（Multiple Myeloma），和諾華的合作專(zhuān)攻嵌合原抗體T細胞（CAR-T）治療血液腫瘤。
基因療法貴，分期付款咋樣？
真正舉行的摩根健康大會(huì )上，藍鳥(niǎo)公司首次披露了這個(gè)可能獲批上市的基因療法的定價(jià)。據報道，藍鳥(niǎo)公司表示，雖然具體價(jià)格還沒(méi)有最終敲定，但是要低于公司認為的內在價(jià)值的210萬(wàn)美元。
不管怎樣，7位數都是一個(gè)不小的負擔。因此，藍鳥(niǎo)提出，分期付款。治療開(kāi)始，將付20%。然后，在隨后的4年內付全款。如果隨后的治療效果沒(méi)有出現，患者可以不用付款。
這意味著(zhù)，公司或者對這個(gè)療法非常具有信心，否則，8成的付款可能打水漂。不管怎樣，最終的定價(jià)都會(huì )是一個(gè)焦點(diǎn)。一位專(zhuān)業(yè)公司分析人士認為，最終的定價(jià)可能在90萬(wàn)到120萬(wàn)美元之間。
這比前述的嵌合原抗體T細胞療法（CAR-T）更上一層樓。CAR-T的定價(jià)在沒(méi)有醫保和談判的情況下，位于40萬(wàn)到50萬(wàn)之間。而且，當時(shí)的諾華公司也做出承諾，療效付款。
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