1月7日召開(kāi)的摩根健康會(huì )，一年一度，有上千名投資人和藥企的高管參加，可謂濟濟一堂，人頭攢動(dòng)，小編參加了兩屆，從會(huì )場(chǎng)酒店的一樓到主會(huì )場(chǎng)的三樓，光走樓梯都需要交通管制，可謂奇觀(guān)。
今年是第39屆摩根會(huì )，開(kāi)場(chǎng)的7日，第一天Serepta公司就開(kāi)始了一個(gè)講演，其中介紹了最新基因療法的進(jìn)展。如果大家還記得，Serapta是第一個(gè)上市進(jìn)行性肌營(yíng)養不良的新藥的公司，公司正在積極進(jìn)行基因療法，利用微營(yíng)養不良蛋白治療杜氏肌營(yíng)養不良（DMD）的臨床試驗。
目前，已經(jīng)有4名孩子接受了治療，目標是24名患者參加臨床試驗。
這個(gè)療法利用AAVrh74來(lái)做載體，初期的結果顯示，可以運送到所有肌肉類(lèi)型，包括心臟。一些初期的積極的效果包括：
極大地提高了杜氏肌營(yíng)養不良癥的年輕男孩的肌肉功能。接受治療的男孩可以從地面坐起, 爬樓梯, 重復這些動(dòng)作。在之前的研究結果中，接受治療的DMD患者的肌酐激酶（CK）水平下降了87％，肌肉激酶水平是肌肉被破壞的指標。
經(jīng)過(guò)四名患者的基因治療后，肌酐激酶的平均下降為78％。因為在試驗用的藥物中發(fā)現質(zhì)例子片段，監管部門(mén)FDA在2018年夏天時(shí)，暫停了這個(gè)試驗。直到9月25日，才獲得了FDA的批準，重新開(kāi)始治療患者。
Sarepta 位于馬薩諸塞州劍橋，試驗在位于俄亥俄州哥倫布市的全國兒童醫院中進(jìn)行?；虔煼ǖ恼系K仍是生產(chǎn)設施和能力，其中作為載體的腺相關(guān)病毒（AAV）的能力等。Serepta公司也不例外，除了自身的設施外，已經(jīng)和三家細胞和基因的生產(chǎn)供應商合作。
公司希望與監管部門(mén)會(huì )面, 以便設計一項試驗研究, 將這個(gè)基因治療與對照組進(jìn)行比較。在去年第四季度和監管部門(mén)FDA進(jìn)行了溝通后，Serepta表示，希望在2019年開(kāi)始一個(gè)確認性研究，而且從目前采用研究用基因轉為使用商業(yè)用基因。
這樣做的好處在于，可以提高基因生產(chǎn)能力，供更多的患者使用。
公司最后表示，根據臨床研究的積極數據, 在 2 0 2 0 年底前推出這個(gè)基因療法仍是可能的。
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