美國生物制藥公司Stealth BioTherapeutics向納斯達克提交了IPO申請，擬籌集8600萬(wàn)美元的資金。
Stealth BioTherapeutics是一家創(chuàng )新的生物制藥公司，致力于線(xiàn)粒體功能障礙的治療，粒體功能障礙多與遺傳線(xiàn)粒體疾病和許多常見(jiàn)的年齡相關(guān)性疾病相關(guān)。Stealth BioTherapeutics公司以引領(lǐng)線(xiàn)粒體醫學(xué)的發(fā)展、改善涉及線(xiàn)粒體功能障礙的患者的生活為使命。該公司正在開(kāi)發(fā)治療與年齡相關(guān)性疾病和遺傳線(xiàn)粒體疾病有關(guān)的線(xiàn)粒體功能障礙的藥物。
據悉，這筆資金將支持Elamipretide治療原發(fā)性線(xiàn)粒體疾病和與年齡有關(guān)的干性黃斑變性疾病。Elamipretide是一種多肽，可以很容易地穿過(guò)細胞膜到達線(xiàn)粒體內膜內的心磷脂。Stealth BioTherapeutics公司表示，磷脂是在線(xiàn)粒體內膜中產(chǎn)生的，“幾乎完全”存在于這種膜中。
臨床研究表明，Elamipretide能夠增加線(xiàn)粒體呼吸頻率，提高三磷酸腺苷產(chǎn)生的數量（三磷酸腺苷為細胞功能提供能量）。根據SEC（美國證券交易委員會(huì )）提交的一份文件，該公司將在前一個(gè)適應癥的關(guān)鍵3期試驗中完成該藥物的開(kāi)發(fā)，并在后一個(gè)適應癥的關(guān)鍵3期試驗中啟動(dòng)2b期臨床試驗。
Stealth BioTherapeutics表示，這種彈力蛋白與心磷脂的結合已經(jīng)被證實(shí)可以使線(xiàn)粒體內膜結構正?；?，從而改善線(xiàn)粒體功能。該公司還在開(kāi)發(fā)針對Barth綜合征（一種罕見(jiàn)的疾病，其特征是心臟增大和變弱，肌肉變弱。）和Leber遺傳性視神經(jīng)病變（一種遺傳性失明形式）的Elamipretide。
Stealth BioTherapeutics公司在提交給SEA（美國證券交易委員會(huì )）的文件中表示，這筆資金還將把用于治療神經(jīng)退行性疾病的臨床前藥物SBT-272推進(jìn)到第一階段，并推動(dòng)其發(fā)現化合物的進(jìn)程。
Stealth BioTherapeutics公司在文件中表示，公司的內部平臺已經(jīng)生成了超過(guò)100種精準分類(lèi)的化合物，這些化合物可能對線(xiàn)粒體功能障礙相關(guān)疾病的臨床研究有很大的益處。該公司計劃甄選出最有潛力的產(chǎn)品，同時(shí)也可以利用某些化合物作為公司平臺的一部分載體，它們可以作為潛在的支架，將其他有益的化合物輸送到線(xiàn)粒體中。
Stealth BioTherapeutics公司并不是唯一一家針對線(xiàn)粒體功能障礙疾病研究的公司，就在一年多前，Astellas 以一筆潛在價(jià)值達4.5億美元的交易收購了其合作伙伴MitoBridge。收購的核心是MA - 2011，這是一種PPAR - delta調節劑，旨在彌補導致 Duchenne型肌營(yíng)養不良癥的線(xiàn)粒體缺陷。
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