新聞事件
隨著(zhù)Ziopharm股票持續下跌，今天ZIOP罕見(jiàn)地發(fā)表一個(gè)聲明說(shuō)該公司核心業(yè)務(wù)依舊堅挺。ZIOP過(guò)去一個(gè)月直線(xiàn)下滑，26號大盤(pán)歷史性反彈也未能帶動(dòng)該公司股票回升。ZIOP認為投資者可能對其與合作者Intrexon（XON）分家的財產(chǎn)分割存在誤解，所以今天予以澄清。遺憾的是這封信并未能為投資者提供太多信心，今天ZIOP股票并未上揚。
藥源解析
ZIOP的核心技術(shù)是一個(gè)叫做所謂睡美人的基因改造技術(shù)，最早由明尼蘇達大學(xué)科學(xué)家發(fā)現。明尼蘇達號稱(chēng)萬(wàn)湖之州，釣魚(yú)是當地人民的一大業(yè)余愛(ài)好，這個(gè)睡美人技術(shù)是最有趣的釣魚(yú)故事之一。30年前明州政府打算用基因技術(shù)把明州打造成全美釣魚(yú)圣地，就找到明大Perry Hackett教授。后者在開(kāi)發(fā)新魚(yú)品種過(guò)程中發(fā)現一個(gè)遠古存在的轉座子基因、但現在已經(jīng)因多點(diǎn)變異功能喪失。不過(guò)這個(gè)系統經(jīng)改造可以用來(lái)編輯細胞，如同王子給睡美人的一吻令其從昏睡中醒來(lái)、故命名為睡美人系統。另一個(gè)和明州漁業(yè)有關(guān)的故事是當年商業(yè)價(jià)值有限的七星子魚(yú)威脅明州漁業(yè)，Hoye教授從五大湖極少幾個(gè)適合產(chǎn)卵的水域中分離出一個(gè)引導七星子魚(yú)產(chǎn)卵的新穎載體激素、只要皮摩爾濃度就可以吸引七星子魚(yú)。
這個(gè)睡美人系統比病毒載體速度更快、也可能更便宜，可以在兩天內完成CAR-T細胞的制作。這可能解決很多CAR-T患者因身體原因無(wú)法等待現有CAR-T藥物的難題，大量入組病人無(wú)法用藥是現在CAR-T臨床試驗數據分析的一個(gè)大問(wèn)題。過(guò)去幾年ZIOP與XON有四個(gè)項目的合作，包括腫瘤新抗原TCR、CD19 CAR-T、一個(gè)叫做Ad-RTS-hIL-12的IL12制劑組合、和一個(gè)CD33 CAR-T。另有一個(gè)IL15制劑賣(mài)給了XON。但今年十月二者分家，CD33項目歸給XON、但ZIOP獲得其它項目，而且XON三年之內不能開(kāi)發(fā)任何腫瘤新抗原TCR、不能使用睡美人技術(shù)、不能使用有條件表達IL12技術(shù)。
但是投資者拋售股票并非因為對這些財產(chǎn)分割有誤解，而是對ZIOP開(kāi)發(fā)進(jìn)度不太滿(mǎn)意，前CEO和董事長(cháng)Kirk最近也賣(mài)了900萬(wàn)股，也說(shuō)明公司運營(yíng)而不是溝通技巧才是投資者最擔心的事情。ZIOP成立20年來(lái)多數在研產(chǎn)品還在一期臨床階段，要有陽(yáng)性數據至少一年以后。主要細胞療法都沒(méi)有進(jìn)入臨床研究，今年6月最靠前的靶向CD19但同時(shí)表達IL15和一個(gè)剎車(chē)機制的CAR-T因CMC問(wèn)題被FDA叫停。歷史上生物技術(shù)領(lǐng)域依靠新技術(shù)平臺比依靠新靶點(diǎn)運作更困難，也難以獲得高估值。最近Moderna創(chuàng )紀錄上市但不到一個(gè)月已經(jīng)接近腰斬，另一個(gè)小分子新技術(shù)平臺公司Relay破紀錄獲C輪融資也引起不少質(zhì)疑。睡美人技術(shù)長(cháng)遠看很有前景，但現在還處于昏睡狀態(tài)。
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