現如今，細胞治療技術(shù)已經(jīng)成為近年來(lái)最引人注目的領(lǐng)域之一，雖然國內細胞治療研究不斷取得重要成果，但仍存在一些對細胞治療技術(shù)的臨床轉化產(chǎn)生負面影響的不規范現象。為促進(jìn)細胞治療技術(shù)科學(xué)、有序地發(fā)展，幾年來(lái)國家出臺了一系列，以規范細胞治療臨床研究和應用行為的政策和法規。

       細胞治療，既是技術(shù)，也是產(chǎn)品。政府主管部門(mén)的嚴格監管是促進(jìn)行業(yè)規范化發(fā)展的必要條件。目前在中國，對CAR-T等新興的細胞療法，相應的也有兩種監管模式并存：一種是作為第三類(lèi)醫療技術(shù)的監管；一種是作為藥品的監管。

       細胞治療的監管幾年來(lái)可謂跌宕起伏，牽引著(zhù)行業(yè)人的心，讓我們一起回顧十幾年來(lái)，細胞治療跌宕起伏的人生！

       2003年3月，國家食品藥品監督管理局發(fā)布了《人體細胞治療研究和制劑質(zhì)量控制技術(shù)指導原則》,要求每個(gè)方案的整個(gè)操作過(guò)程和最終制品必須制定并嚴格執行標準操作程序,以確保體細胞治療的安全、有效。

       2007年，國家發(fā)改委、衛生部、國家中醫藥管理局聯(lián)合印發(fā)了《全國醫療服務(wù)價(jià)格項目規范》，對樹(shù)突狀治療（DC）及LAK細胞治療進(jìn)行了費用規定。2012年對規范進(jìn)行了修訂，對腫瘤免疫治療的診療服務(wù)價(jià)格進(jìn)行了統一規定，為醫藥費用的收取提供了法律依據。在醫療保障方面，根據衛生部新增的醫療項目，DK-CIK生物治療已納入國家醫保項目范圍，省醫?？蓤箐N(xiāo)90%，市醫?？蓤箐N(xiāo)80%。這是細胞治療被用于廣大民眾的一個(gè)利民舉措。

       2009年3月，衛生部制定印發(fā)《醫療技術(shù)臨床應用管理辦法》(衛醫政發(fā)〔2009〕18號)規定第三類(lèi)醫療技術(shù)由衛生部負責技術(shù)審定和臨床應用管理。研究機構證實(shí)動(dòng)物試驗和臨床驗有效,提交申請給衛生部,經(jīng)衛生部審定批準后再用于臨床治療。

       2009年5月，衛生部發(fā)布《首批允許臨床應用的第三類(lèi)醫療技術(shù)目錄》,將自體免疫細胞(T細胞、NK細胞)治療技術(shù)歸位第三類(lèi)醫療技術(shù)。首次把細胞治療技術(shù)作為第三類(lèi)醫療技術(shù)，從此自體免疫細胞(T細胞、NK細胞)治療技術(shù)有了更加明確的管理部門(mén)。

       2009年6月，衛生部為規范自體免疫細胞(T細胞、NK細胞)治療技術(shù)臨床應用,保證醫療質(zhì)量和醫療安全,制定了《自體免疫細胞(T細胞、NK細胞)治療技術(shù)管理規范(征求意見(jiàn)稿)》。對自體免疫細胞(T細胞、NK細胞)治療技術(shù)制定了管理規范，這使得該項技術(shù)有了可尋的質(zhì)量管理細則。

       2010年，衛生部審議通過(guò)了《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規范》（2010年修訂）》，貫徹質(zhì)量風(fēng)險管理和藥品生產(chǎn)全過(guò)程管理的理念，與世界衛生組織的GMP規范接軌，成為細胞在實(shí)驗室制備過(guò)程中必須遵循的規范。生產(chǎn)質(zhì)量管理需要更加標準，與國際GMP規范接軌標志著(zhù)我國的藥品生產(chǎn)將更加嚴格，實(shí)現從有到優(yōu)的轉變。

       2011年6月，衛生部公布第三類(lèi)醫療技術(shù)審核機構名單,將中華醫學(xué)會(huì )、中國醫院協(xié)會(huì )、中國醫師協(xié)會(huì )、中華口腔醫學(xué)會(huì )作為第三類(lèi)醫療技術(shù)審核機構,有效期為自2011年5月2日至2013年5月31日。審核機構的公布代表了對權威機構的認證。

       2011年11月，國家“十二五”生物技術(shù)發(fā)展規劃(國科發(fā)社〔2011〕588號)明確發(fā)展重點(diǎn)包括:“針對惡性腫瘤、心腦血管疾病、遺傳性疾病、自身免疫性疾病等嚴重威脅人類(lèi)健康的重大疾病,開(kāi)展一批靶向基因治療、細胞治療、免疫治療等前瞻性的生物治療關(guān)鍵技術(shù)研究,以關(guān)鍵技術(shù)的突破來(lái)帶動(dòng)重點(diǎn)產(chǎn)品的研發(fā),加快生物治療技術(shù)應用于臨床治療的速度。”國家層面的政策支持，加快生物治療技術(shù)應用于臨床治療，對于國家技術(shù)創(chuàng )新和國民健康來(lái)說(shuō)具有重大意義。

       2011年12月，衛生部和國家食品藥品監督管理局聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于開(kāi)展干細胞臨床研究和應用自查自糾工作的通知》）（衛辦科教函【2011】1177號），決定聯(lián)合開(kāi)展為期一年的干細胞臨床研究和應用等活動(dòng)。自行開(kāi)展、沒(méi)有經(jīng)過(guò)任何審批的行為要立刻停止。對于已經(jīng)經(jīng)過(guò)食藥監局批準的干細胞制品的臨床試驗項目，要按照批件和藥品臨床試驗有關(guān)質(zhì)量規范的要求嚴格執行，不能隨意變更臨床試驗方案，更不能收費。同時(shí)，在2012年7月1日之前，停止所有的新項目申報。行業(yè)亂象頻出，行業(yè)健康發(fā)展需要監管部門(mén)的介入，大潮退去，誰(shuí)在裸泳，一查便知。

       2012年7月，科技部發(fā)布《“十二五”生物技術(shù)發(fā)展規劃》,把干細胞與再生醫學(xué)技術(shù)、基因治療與細胞治療技術(shù)列入發(fā)展重點(diǎn)。整頓之后的行業(yè)進(jìn)入良性發(fā)展，列入發(fā)展重點(diǎn)代表了國家對于這些技術(shù)突破的期望。

       2012年12月，國務(wù)院印發(fā)生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展規劃的通知(國發(fā)〔2012〕65號)明確將抗腫瘤藥物、治療性**、細胞治療等列為重要發(fā)展和重點(diǎn)支持的產(chǎn)業(yè)。技術(shù)的創(chuàng )新，推動(dòng)產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，重點(diǎn)扶持將使得技術(shù)產(chǎn)生的產(chǎn)品更快被民眾所用，這是技術(shù)落地的關(guān)鍵性政策。

       2013年，國家衛計委及CFDA聯(lián)合發(fā)布《干細胞臨床試驗研究管理辦法（試行）》、《干細胞臨床試驗研究基地管理辦法（試行）》和《干細胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究指導原則》（試行）》3個(gè)文件的征求意見(jiàn)稿，指出干細胞臨床試驗研究必須在干細胞臨床研究基地進(jìn)行，研究基地必須具備三級甲等醫院和藥監局認定的藥物臨床試驗機構等要求。對于臨床試驗管理辦法、研究場(chǎng)所、認證機構進(jìn)行規定，使得私自開(kāi)展的臨床試驗無(wú)處遁形。

       2015年7月，國家衛計委發(fā)布了國衛醫發(fā)[2015]71號《國家衛生計生委關(guān)于取消第三類(lèi)醫療技術(shù)臨床應用準入審批有關(guān)工作的通知》中明確指出“取消第三類(lèi)醫療技術(shù)臨床應用準入審批后,醫療機構對本機構醫療技術(shù)臨床應用和管理承擔主體責任。各級各類(lèi)醫療機構應當按照《醫療技術(shù)臨床應用管理辦法》(衛醫政發(fā)[2009]18號)要求,強化主體責任意識,建立完善醫療技術(shù)臨床應用管理制度,按照手術(shù)分級管理要求對醫師進(jìn)行手術(shù)授權并動(dòng)態(tài)管理,建立健全醫療技術(shù)評估與管理檔案制度。”當行業(yè)的要求、共識建立起來(lái)，強化主體責任意識使得監管更加靈活，將更快加速行業(yè)發(fā)展。

       2016年，可謂是細胞治療生死攸關(guān)的一年。5月魏則西事件之后，國家衛計委重申禁令，叫停了全國范圍內不同醫院正在開(kāi)展的所有免疫細胞治療。5月4日，國家衛生計生委召開(kāi)了關(guān)于規范醫療機構科室管理和醫療技術(shù)管理工作的電視電話(huà)會(huì )議，會(huì )議重申，自體免疫細胞治療技術(shù)按照臨床研究的相關(guān)規定執行。業(yè)界普遍認為，該規定進(jìn)一步明確了國內免疫細胞治療的行業(yè)標準，規范了臨床應用，對推動(dòng)整個(gè)行業(yè)的健康持續性發(fā)展具有重大意義。

       2016年12月16日，發(fā)布《細胞制品研究與評價(jià)技術(shù)指導原則》(征求意見(jiàn)稿)以來(lái)，細胞治療政策落地反映國家對醫療創(chuàng )新技術(shù)的高度支持和鼓勵，將直接利好細胞治療技術(shù)公司。

       2017年12月，CFDA發(fā)布了《細胞治療產(chǎn)品研究與評價(jià)技術(shù)指導原則(試行)》，規范和指導這類(lèi)產(chǎn)品按照藥品管理規范進(jìn)行研究、開(kāi)發(fā)與評價(jià)，制定本指導原則。

       2018年，12月13日，國家衛生健康委員會(huì )官網(wǎng)刊發(fā)了《關(guān)于政協(xié)十三屆全國委員會(huì )第一次會(huì )議第4443號（醫療體育類(lèi)434號）提案答復的函》，至今已有102家醫療機構和19個(gè)臨床研究項目完成備案，使干細胞治療技術(shù)從基礎研究進(jìn)入臨床研究，有力推動(dòng)我國干細胞治療技術(shù)發(fā)展。借鑒干細胞臨床研究管理模式，組織開(kāi)展細胞治療技術(shù)臨床研究機構申報、遴選、備案。全力支持細胞治療產(chǎn)品申報藥物注冊。

一項新技術(shù)的產(chǎn)生到逐漸造福于廣大民眾，國家層面的監管對行業(yè)的健康發(fā)展起到至關(guān)重要的作用。與此同時(shí)，細胞治療應該采取基于風(fēng)險的分類(lèi)監管模式，確保細胞產(chǎn)品的安全性和有效性，而不應該是籠統的一刀切，不應簡(jiǎn)單機械地將細胞治療說(shuō)成是醫療技術(shù)，或者說(shuō)是產(chǎn)品。

任何事物都具有兩面性，人類(lèi)的進(jìn)步從來(lái)都是在血和淚的道路中一步一步前進(jìn)，因噎廢食不可取，關(guān)鍵在于監管的細化，細胞治療技術(shù)在監管部門(mén)的嚴格監管下一步一步走到今天，前途愈加明朗，未來(lái)可期！