如果一個(gè)產(chǎn)品，年銷(xiāo)售額貢獻率接近90%，那產(chǎn)品價(jià)值的不斷開(kāi)發(fā)，產(chǎn)品的升級將是至關(guān)重要的，罕見(jiàn)病藥物依庫珠單抗（商品名Soliris）對于A(yíng)lexion便是這樣一款舉足輕重的重磅資產(chǎn)。
2018年12月21日，FDA批準第59款藥物，依庫珠單抗的繼承者ULTOMIRIS™（ravulizumab），用于治療陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿治療，這就是依庫珠單抗的繼承者--長(cháng)效版Soliris，藥物批準比預期早了2個(gè)多月。本文關(guān)ULTOMIRIS™的臨床試驗數據以及Soliris／ULTOMIRIS的商業(yè)開(kāi)發(fā)計劃。
一．全球銷(xiāo)售額TOP30：Soliris是一款重磅罕見(jiàn)病藥物
依庫珠單抗有3個(gè)適應癥
依庫珠單抗2007年首次在美國上市，2018年09月04日，該款藥物在中國獲批。目前，Soliris（依庫珠單抗）已獲批3個(gè)適應癥，即治療陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH），非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS），和抗AchR抗體陽(yáng)性重癥肌無(wú)力（gMG） 。
依庫珠單抗很貴
定價(jià)50多萬(wàn)美金/年，約合RMB 300萬(wàn)/年，2017年銷(xiāo)售額31.44億美元，占公司全年銷(xiāo)售額88.53%，全球藥物銷(xiāo)售排名約在TOP30。
依庫珠單抗專(zhuān)利2027年到期
Soliris在美國專(zhuān)利將于2027年到期，面對類(lèi)似藥和創(chuàng )新藥的競爭，Alexion當然很慌，而ULTOMIRIS的成功上市有望將專(zhuān)利延長(cháng)至2035年。
2018年第3季度財報數據：Soliris貢獻86%銷(xiāo)售額
二．長(cháng)效版Soliris：ravulizumab臨床數據分析
開(kāi)發(fā)Soliris的升級版ravulizumab，這是Soliris價(jià)值化的一個(gè)方面， ravulizumab的獲批上市基于兩項非常關(guān)鍵的臨床試驗，即Switch試驗，Naïve試驗。
PNH適應癥：ALXN1210臨床數據總結
1. Naïve研究，在初治PNH患者中，ravulizumab與Soliris相比具有非劣性
2. Switch研究，在Soliris治療病情穩定的PNH患者中，ravulizumab與Soliris相比具有非劣性。
兩項臨床試驗信息如下：
Naïve試驗和Switch試驗
三．依庫珠單抗與ravulizumab的商業(yè)規劃
ravulizumab目前定價(jià)尚未公布，假設ravulizumab與依庫珠單抗相當，那么ravulizumab未來(lái)賣(mài)點(diǎn)：
1. 依從性高，這也許是ravulizumab未來(lái)賣(mài)點(diǎn)，維持治療時(shí)Q8W相比 Q2W具有一定的優(yōu)勢，尤其是ravulizumab正在開(kāi)發(fā)皮下注射制劑，這對ravulizumab來(lái)說(shuō)，具有市場(chǎng)發(fā)展潛力。
2. 費用方面，ravulizumab是長(cháng)效制劑，定價(jià)方案仍未公布，筆者以18歲以上PNH成人患者為例，比較ravulizumab和Soliris的用藥量。有這樣幾個(gè)點(diǎn)：a. 用藥115周，兩種藥物絕對用量相等；b.用藥三年之后，ravulizumab絕對用量減少1800 mg/年，Soliris目前定價(jià)約為17.3美金/mg，若ravulizumab價(jià)格也為17.3美金/mg，ALXN1210有望每年節省3.1萬(wàn)美金。
其他方面，有效性當然沒(méi)問(wèn)題，安全性和耐受性也和Soliris相同。
Soliris：繼續拓展依庫珠單抗的商業(yè)價(jià)值
依庫珠單抗上市11年來(lái)，先后上市3個(gè)適應癥，同時(shí)仍有多個(gè)適應癥處于臨床開(kāi)發(fā)中，已上市3個(gè)適應癥中，抗AchR抗體陽(yáng)性重癥肌無(wú)力（gMG）適應癥獲批以來(lái)，銷(xiāo)售額健康增長(cháng)，2018第3季度銷(xiāo)售額已達到5.6億美元。
此外在適應癥視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟euromyelitis Optica Spectrum Disorder）將于2019年迎來(lái)重要里程碑，公司即將遞交上市申請，繼續拓展依庫珠單抗的商業(yè)價(jià)值。
Ravulizumab：做一個(gè)合格的Soliris繼承者
繼承依庫珠單抗的衣缽，繼續依庫珠單抗的輝煌，這是Alexion給Ravulizumab的重要使命，PNH適應癥獲批后，還有適應癥aHUS，gMG，IgAN等著(zhù)Ravulizumab開(kāi)疆拓土。
附：
Ravulizumab長(cháng)效機制：
Ravulizumab通過(guò)Fc段基因工程改造，提高Fc-FcRn在 PH 6.0親和力，延長(cháng)了抗體半衰期，Ravulizumab：1.半衰期達42天；2.全球近35國家的專(zhuān)利延長(cháng)至2035年；3. PNH和aHUS兩個(gè)適應癥在美國獲得孤兒藥資格。筆者并沒(méi)有查閱ALXN1210的專(zhuān)利（US9079949B），感興趣的讀者可以查看其相關(guān)專(zhuān)利，關(guān)注其基因工程方案。相關(guān)專(zhuān)利包括US9371377; US9079949; US9663574。
參考資料：
Alexion2018年第3季度財報
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