今日，Eiger BioPharmacuticals公司宣布，美國FDA授予該公司開(kāi)發(fā)的lonafarnib突破性療法認定，用于治療哈金森 - 吉爾福德早衰綜合癥（HGPS，簡(jiǎn)稱(chēng)早老癥）和早老樣核纖層蛋白?。╬rogeroid laminopathies）。這些疾病是非常罕見(jiàn)的遺傳疾病，患者衰老過(guò)程顯著(zhù)加快，目前沒(méi)有獲批療法。Lonafarnib是一種“first-in-class”異戊二烯化抑制劑。這款療法在獲得治療丁型肝炎病毒感染的突破性療法認定后，兩天內再獲殊榮。
HGPS的發(fā)病原因是由于LMNA基因出現突變而導致異常異戊二烯化的核膜蛋白A（lamin A）的過(guò)度積累。核膜蛋白A在細胞核結構和功能方面起到重要作用。突變LMNA基因生成的異常核膜蛋白A缺少去除經(jīng)過(guò)異戊二烯化修飾的C端片段的能力。這導致長(cháng)期異戊二烯化的核膜蛋白A在細胞核內膜積累，影響細胞核穩定性。這是導致HGPS的原因之一。異常的核膜蛋白A也因此而被命名為早老蛋白（progerin）。如果未接受治療，早老癥患者平均壽命只有14.5年。
Lonafarnib是一種口服法尼基轉移酶抑制劑，這是一種參與蛋白異戊二烯化修飾過(guò)程的蛋白酶。通過(guò)抑制對早老蛋白的異戊二烯化，它可以降低早老蛋白在細胞核中的積累。Lonafarnib已經(jīng)被FDA授予治療早老病的孤兒藥資格。
這一突破性療法認定是基于lonafarnib在臨床試驗中的表現。試驗數據表明，接受lonafarnib單藥治療的早老癥兒童患者死亡風(fēng)險降低了77%。
“早老癥和早老樣核纖層蛋白病兒童急需獲批療法的治療，”早老癥研究基金會(huì )（The Progeria Research Foundation）醫學(xué)主任Leslie Gordon博士說(shuō)：“Lonafarnib能夠為患者提供生存益處，對這些兒童來(lái)說(shuō)，它真正代表著(zhù)一種突破性療法。我們期待與Eiger公司繼續合作，推動(dòng)NDA的遞交，并且確保世界各地的患者能夠使用這一療法。”
“Eiger公司致力于推動(dòng)最有希望治療罕見(jiàn)病的靶向療法，”Eiger公司代謝疾病首席醫學(xué)官Lisa Porter博士說(shuō)：“我們很高興獲得FDA的突破性療法認定，我們準備在2019年遞交NDA。”
參考資料：
[1] Eiger Announces Breakthrough Therapy Designation Granted by FDA for Lonafarnib in Progeria and Progeroid Laminopathies. Retrieved December 19, 2018, from https://www.prnewswire.com/news-releases/eiger-announces-breakthrough-therapy-designation-granted-by-fda-for-lonafarnib-in-progeria-and-progeroid-laminopathies-300768635.html
[2] Eiger BioPharmaceuticals. Retrieved December 19, 2018, from http://www.eigerbio.com/
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