12月13日，禮來(lái)（Eli Lilly and Company）和AC Immune公司共同宣布，雙方達成多年合作許可協(xié)議，將研發(fā)抑制tau蛋白聚集的小分子抑制劑，用于治療阿茲海默?。ˋD）和其它神經(jīng)退行性疾病。這一合作將結合AC Immune公司的Morphomer技術(shù)平臺與禮來(lái)公司在中樞神經(jīng)系統（CNS）疾病領(lǐng)域的臨床研發(fā)和推廣專(zhuān)長(cháng)。
AD是最常見(jiàn)的神經(jīng)退行性疾病之一，為社會(huì )帶來(lái)沉重負擔。據估計，隨著(zhù)社會(huì )人口的老齡化，AD的發(fā)病率將不斷上升。目前，每三秒鐘就有一例新的AD患者，在2015年世界范圍內有4680萬(wàn)失智癥患者，這一數字預計到2050年將翻三倍，達到1.32億。然而，治療AD療法開(kāi)發(fā)方面困難重重，多項在研新藥在不同臨床階段折戟沉沙。目前的現有療法著(zhù)重于緩解疾病癥狀，但不能緩解疾病進(jìn)展。
AD患者的兩大重要臨床特征為大腦中的淀粉樣蛋白（Aβ）沉積和神經(jīng)細胞中tau蛋白聚集導致的神經(jīng)原纖維纏結。AC Immune公司是一家致力于開(kāi)發(fā)治療神經(jīng)退行性疾病創(chuàng )新療法的生物醫藥公司。該公司的Morphomer技術(shù)平臺通過(guò)理性設計，生成能夠與錯誤折疊的蛋白相結合的小分子（Morphomer）。通過(guò)與這些蛋白相結合，Morphomer能夠拆散具有神經(jīng)**的蛋白聚集體，抑制錯誤折疊蛋白的聚集和傳播。該公司生成的Morphomers具有優(yōu)異的大腦滲透性、生物利用度和代謝穩定性，適合用于治療CNS疾病。
根據合作協(xié)議，禮來(lái)和AC Immune將合作開(kāi)發(fā)AC Immune的主打候選產(chǎn)品ACI-3024，它在臨床前研究中已經(jīng)表現出抑制tau蛋白聚集的能力。AC Immune將開(kāi)展tau蛋白聚集抑制劑的1期臨床研究，而禮來(lái)將資助并開(kāi)展隨后的臨床開(kāi)發(fā)。禮來(lái)將獲得在A(yíng)D領(lǐng)域的tau蛋白聚集抑制劑的全球推廣權益。AC Immune公司將保留對某些孤兒癥適應癥的開(kāi)發(fā)權益，并在A(yíng)D以外的特定適應癥領(lǐng)域擁有選擇共同開(kāi)發(fā)和推廣的權利。這項合作的金額總計可達到19億美元。
“禮來(lái)公司是AD研究領(lǐng)域的領(lǐng)先公司，擁有眾多靶向疾病可能病因的科研項目，其中包括Aβ蛋白沉積和tau蛋白纏結，”禮來(lái)公司神經(jīng)退行性疾病和疼痛研究副總裁Mark Mintun博士說(shuō)：“與AC Immune達成的協(xié)議代表著(zhù)攻克AD這一嚴重疾病的另一個(gè)機會(huì )。我們期待共同努力將tau蛋白聚集抑制劑推入臨床研發(fā)。”
AC Immune公司首席執行官Andrea Pfeifer教授說(shuō)：“與禮來(lái)的合作將對AC Immune產(chǎn)生重大影響。禮來(lái)在神經(jīng)疾病，尤其是AD領(lǐng)域的豐富經(jīng)驗，是對我們小分子CNS療法平臺的重大肯定。我們期待將來(lái)與禮來(lái)公司在這一令人興奮的領(lǐng)域緊密合作。”
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