近日，國家藥監局批準了羅氏制藥旗下的血友病新藥--Emicizumab Injection（艾美賽珠單抗注射液）在我國上市，引起了較大的關(guān)注。艾美賽珠單抗去年年底被美國FDA批準上市，相對于其他血友病藥物，該藥物作用時(shí)間長(cháng)，只需每周皮下注射給藥一次。
血友病是由先天遺傳性凝血因子缺乏導致凝血功能障礙的出血性疾病，該致病基因位于X染色體上。根據凝血因子種類(lèi)可將血友病分為A（因子Ⅷ缺乏）、B（因子Ⅸ缺乏）、C（因子Ⅺ缺乏）三類(lèi)，其中A類(lèi)血友病占比，占總數的80-85%。
血友病的治療始于19世紀 40年代，但最初僅為鮮血的直接輸注。而后出現的凝血因子Ⅷ（FⅧ）和凝血因子Ⅸ（FⅨ）大大改善了血友病的治療狀況；但為了達到更好的療效，國內外許多研究人員一直在致力于血友病藥物的開(kāi)發(fā)，重組凝血因子和其他血源性產(chǎn)品也獲得了飛速發(fā)展。
Baxter公司旗下的Recombinate是首個(gè)上市的重組凝血因子（1992年），由于該藥物不存在血源性病毒污染等危險，但卻有著(zhù)天然凝血因子相同的效果，迅速得到了市場(chǎng)認可。目前，FDA批準上市的重組凝血因子類(lèi)血友病藥物已經(jīng)發(fā)展至第四代，數量上多達二十余個(gè)（圖一）。
圖一 四代重組凝血因子類(lèi)血友病藥物及其代表產(chǎn)品
圖二展示了2010年-2015年全球重組凝血因子市場(chǎng)規模，由圖可以看出，全球重組凝血因子市場(chǎng)逐年擴大，2015年就已經(jīng)達到78.54億美元的巨大規模，已然成為各大藥企"必爭之地"。
圖二 全球重組凝血因子市場(chǎng)規模
從銷(xiāo)售數據來(lái)看，重組凝血因子類(lèi)血友病藥物銷(xiāo)售額排名靠前的藥企如圖三所示。其中，Baxalta多年占據重組凝血因子銷(xiāo)售榜首，并且逐年攀升，2015年銷(xiāo)售額達28.4億美元，所占全球市場(chǎng)份額高達36.16%。Novo Nordisk公司具有Novoseven和NovoEight兩款重磅重組凝血因子產(chǎn)品，2015年的銷(xiāo)售額也高達15.19億美元，所占市場(chǎng)份額為19.34%。此外，Pfizer、Bayer、Biogen及CSL銷(xiāo)售額位居3-6位，也各自擁有重磅重組凝血因子藥物。
圖三 2010-2015年全球排名前6藥企銷(xiāo)售額
就國內來(lái)看，NovoSevern及BeneFIX等國外重磅血友病藥物已經(jīng)相繼在我國上市，此外，國內許多藥企也一直積極推進(jìn)血友病藥物的上市，主要生產(chǎn)企業(yè)有華蘭生物、上海萊士、天壇生物、上海新興醫藥、山東泰邦、博雅生物等。
就血友病藥物的發(fā)展趨勢來(lái)看，目前研發(fā)攻克的主要方向就是要實(shí)現藥物的長(cháng)效作用。此外，基因治療目前是血友病治療的一大熱點(diǎn)，其原因有以下幾點(diǎn): a.血友病屬于單基因疾病，其基因異常與臨床表現關(guān)系明確; b.目前的替代治療在世界上許多地區都難以普及使用，亟需全新的替代治療; c.目前血友病的臨床療效指標和實(shí)驗室檢測方法較為成熟; d.血友病的治療窗相對較寬。
隨著(zhù)近年來(lái)制藥技術(shù)的飛速發(fā)展，血友病藥物還在不斷改進(jìn)，此次在我國批準上市的艾美賽珠單抗就是一款更具治療潛力的血友病藥物。但就艾美賽珠單抗在美國的定價(jià)來(lái)看，該藥物第一年治療成本48.2萬(wàn)美元，此后每年也高達44.8萬(wàn)美元，在價(jià)格上還是非常不"親民"。希望該藥物在我國的價(jià)格更加"接地氣"，以及早日通過(guò)國家醫保批準，從而可以惠及更多的血友病患者。
參考文獻：
1. CDE官網(wǎng)；
2. 凝血因子藥物市場(chǎng)分析，《中國生物工程雜志》，2017；
3. 血友病治療的研究現狀，《Chin J Clin Pharmacol》，2018；
4. 血友病治療前沿及展望，《Chinese Journal of Practical Pediatrics》，2017.
作者簡(jiǎn)介：木子，藥學(xué)碩士，生物制藥專(zhuān)業(yè)，長(cháng)期從事新藥研發(fā)，長(cháng)期關(guān)注剖析國內外藥物市場(chǎng)動(dòng)態(tài)，擅長(cháng)生物藥物及小分子藥物研發(fā)。
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