今日（12月4日），羅氏宣布舒友立樂(lè )®（英文商品名： HEMLIBRA®，化學(xué)通用名：艾美賽珠單抗）于日前正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）的批準，用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友?。ㄏ忍煨阅蜃覸III缺乏）成人和兒童患者的常規預防性治療，以防止出血或降低出血發(fā)生的頻率，這也是目前首個(gè)可每周一次進(jìn)行皮下注射的預防性治療藥物。
據了解，血友病是一種遺傳性凝血障礙性疾病，是因人體部分或全部缺乏某種凝血因子導致的出血性疾病，血友病主要分為A、B兩種類(lèi)型，A型血友病最為常見(jiàn)，約占所有血友病的80%~85% 。A型血友病患者主要缺乏一種叫做凝血因子VIII的凝血蛋白，在健康人中，當發(fā)生出血時(shí)，凝血因子VIII會(huì )將活化的凝血因子IX和凝血因子X(jué)聚集在一起，這是實(shí)現凝血的關(guān)鍵步驟。而A型血友病患者由于凝血因子VIII的缺乏導致血液不能正常凝固，引起不受控的自發(fā)性出血。
長(cháng)期以來(lái)，A型血友病主要采取凝血因子替代治療，但是治療一段時(shí)間后，患者血液中可能產(chǎn)生凝血因子VIII抑制物，抑制物的存在會(huì )導致患者治療有效性降低，出血風(fēng)險變高，包括出現嚴重的顱內出血，相比沒(méi)有凝血因子VIII抑制物的患者，體內產(chǎn)生抑制物的A型血友病患者的死亡風(fēng)險將會(huì )上升70%。
舒友立樂(lè )®是一種重組人源化、雙特異性單克隆抗體，可代替活化凝血因子Ⅷ的輔因子活性，促進(jìn)FⅨa對FⅩ的活化，進(jìn)而導致凝血酶的生成顯著(zhù)增加，使FⅧ功能障礙或完全缺乏FⅧ的A型血友病患者的出血部位達到止血。
舒友立樂(lè )®的效果在兩項大型關(guān)鍵臨床試驗HAVEN1和HAVEN2中得到了證實(shí)。
HAVEN1研究主要分析結果表明，12歲及以上的A型血友病合并凝血因子VIII抑制物患者在接受每周一次舒友立樂(lè )®皮下注射預防性治療后，與未接受預防性治療的患者相比，出血風(fēng)險降低87%（95%CI: 72.3; 94.3, p<0.0001），零治療出血率達62.9%。在患者內對比分析中，既往接受旁路藥物預防治療的患者，后續轉至舒友立樂(lè )®預防治療后，出血風(fēng)險進(jìn)一步降低79%（95%CI: 51.4, 91.1, P = 0.0003），零治療出血率達70.8%。
HAVEN2研究主要分析結果表明，12歲以下兒童患者中位接受舒友立樂(lè )®每周一次預防治療58 周后（范圍：17.9–92.6 周），年化出血率僅0.3， 零治療出血率達77%，沒(méi)有一名患者出現3 次以上的治療性出血事件。研究中18名既往接受旁路藥物治療的患者，轉至舒友立樂(lè )®預防治療后出血風(fēng)險進(jìn)一步降低達99%，年化出血率僅0.2，其中13 名患者未發(fā)生任何治療性出血事件。
對于舒友立樂(lè )®的獲批，中國工程院院士阮長(cháng)耿教授表示：“長(cháng)期以來(lái)，血友病A預防治療需要每周多次靜脈注射，而且約有10%～30%的患者在治療過(guò)程中會(huì )出現凝血因子VIII抑制物，伴抑制物的血友病A患者出血程度加重，且常規因子替代治療無(wú)效，舒友立樂(lè )®每周注射一次就可以有效控制這些患者的出血傾向，開(kāi)啟了中國血友病患者治療的新篇章。”
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