美國一家基因編輯公司近日宣布，將啟動(dòng)一項利用CRISPR基因編輯技術(shù)治療某種遺傳性眼疾的臨床試驗，相關(guān)申請已被美國監管部門(mén)接受。
據悉，在這一臨床試驗中，基因編輯的對象是先天性黑朦病患者眼睛里的感光細胞，這是一種體細胞，而非生殖細胞。體細胞的遺傳信息不會(huì )遺傳給下一代，所以不涉及倫理道德問(wèn)題。
這一名為EDIT-101的療法由美國埃迪塔斯醫藥公司與艾爾建公司共同研發(fā)。埃迪塔斯醫藥公司在聲明中表示，該療法“有望成為世界上第一種在人體內使用CRISPR技術(shù)的療法”。
聲明說(shuō)，美國食品和藥物管理局已接受該公司為這一療法遞交的臨床試驗申請，允許其使用CRISPR技術(shù)治療利伯先天性黑朦10型患者。
利伯先天性黑朦是一種由多個(gè)基因突變造成的遺傳性視網(wǎng)膜退行性病變，是兒童先天性失明的最常見(jiàn)原因，全球每10萬(wàn)名兒童中有2至3人罹患該病。其中，10型是最常見(jiàn)的類(lèi)型，占該遺傳病患者總數的20％至30％。目前，利伯先天性黑朦尚無(wú)有效療法。
按計劃，此項臨床試驗將招募10至20名患者，檢驗EDIT-101療法的安全性、耐受性和有效性。
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